Estudio de la transferencia del gen AAV-GAD al núcleo subtalámico para la enfermedad de Parkinson
20 de febrero de 2012 actualizado por: Neurologix, Inc.
Estudio de seguridad y eficacia de fase 2 que evalúa la transferencia del gen de la descarboxilasa del ácido glutámico a los núcleos subtalámicos en sujetos con enfermedad de Parkinson avanzada
El propósito de este estudio es determinar la seguridad y eficacia de la transferencia del gen AAV-GAD a la región del núcleo subtalámico (STN) del cerebro. Este estudio implica el tratamiento de sujetos con enfermedad de Parkinson (EP) médicamente refractaria. El producto de transferencia de genes, un virus desactivado con un gen llamado GAD, se infundirá en el STN de forma bilateral mediante técnicas quirúrgicas estereotácticas. El objetivo general de este enfoque es normalizar la actividad del STN y reducir los síntomas motores de la EP.
Debido a que el cambio en UPDRS demostró un resultado positivo, se invitará a los sujetos de cirugía simulada de la parte ciega del estudio a pasar a la parte del brazo abierto del estudio. El Open-label Arm seguirá evaluando la seguridad y la eficacia de la transferencia del gen AAV-GAD a la región del núcleo subtalámico (STN) del cerebro.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
44
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5401
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48034
- Henry Ford Health Systems - Franklin Pointe Medical
-
-
New York
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Health Science Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
28 años a 73 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad de Parkinson idiopática
- Duración de la enfermedad durante al menos 5 años.
- Respuesta a levodopa durante al menos 12 meses
- Puntaje UPDRS Parte 3 ≥ 25 o más en estado "apagado"
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de cirugía cerebral para la EP
- Puntuación del inventario de depresión de Beck ≥ 20
- Cualquier antecedente de lesión cerebral o infección del sistema nervioso central
- Puntuación de deterioro cognitivo < 130 en la escala de calificación de demencia de Mattis
- Déficits neurológicos focales
- Evidencia de trastornos médicos o psiquiátricos significativos.
- Parkinsonismo secundario
- Enfermedad de Parkinson atípica
- Historial de abuso de sustancias
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
|---|
|
Evaluar un cambio en las puntuaciones UPDRS
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Kaplitt MG, Feigin A, Tang C, Fitzsimons HL, Mattis P, Lawlor PA, Bland RJ, Young D, Strybing K, Eidelberg D, During MJ. Safety and tolerability of gene therapy with an adeno-associated virus (AAV) borne GAD gene for Parkinson's disease: an open label, phase I trial. Lancet. 2007 Jun 23;369(9579):2097-105. doi: 10.1016/S0140-6736(07)60982-9.
- Feigin A, Kaplitt MG, Tang C, Lin T, Mattis P, Dhawan V, During MJ, Eidelberg D. Modulation of metabolic brain networks after subthalamic gene therapy for Parkinson's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Dec 4;104(49):19559-64. doi: 10.1073/pnas.0706006104. Epub 2007 Nov 27.
- LeWitt PA, Rezai AR, Leehey MA, Ojemann SG, Flaherty AW, Eskandar EN, Kostyk SK, Thomas K, Sarkar A, Siddiqui MS, Tatter SB, Schwalb JM, Poston KL, Henderson JM, Kurlan RM, Richard IH, Van Meter L, Sapan CV, During MJ, Kaplitt MG, Feigin A. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. Lancet Neurol. 2011 Apr;10(4):309-19. doi: 10.1016/S1474-4422(11)70039-4.
- Niethammer M, Tang CC, LeWitt PA, Rezai AR, Leehey MA, Ojemann SG, Flaherty AW, Eskandar EN, Kostyk SK, Sarkar A, Siddiqui MS, Tatter SB, Schwalb JM, Poston KL, Henderson JM, Kurlan RM, Richard IH, Sapan CV, Eidelberg D, During MJ, Kaplitt MG, Feigin A. Long-term follow-up of a randomized AAV2-GAD gene therapy trial for Parkinson's disease. JCI Insight. 2017 Apr 6;2(7):e90133. doi: 10.1172/jci.insight.90133.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de marzo de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
22 de febrero de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2012
Última verificación
1 de febrero de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Términos MeSH relevantes adicionales:
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos del movimiento
- Enfermedad de Parkinson
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedad de Parkinson
- Enfermedades neurodegenerativas
- Núcleo subtalámico
- Terapia de genes
- Enfermedades Cerebrales
- Trastornos Parkinsonianos
- Virus adenoasociado
- Transferencia de genes
- Enfermedades de los ganglios basales
- Palabras clave:
- Estudio colocado en las siguientes categorías de temas:
- Quistes de ganglio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NRGX-GAD-02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .