파킨슨병의 시상하핵으로의 AAV-GAD 유전자 전이 연구
2012년 2월 20일 업데이트: Neurologix, Inc.
진행성 파킨슨병 환자에서 시상하 핵으로의 글루타민산 탈카르복실라제 유전자 전이를 평가하는 2상 안전성 및 효능 연구
이 연구의 목적은 뇌의 시상하핵(STN) 영역으로의 AAV-GAD 유전자 전달의 안전성과 효능을 결정하는 것입니다. 이 연구는 의학적으로 난치성인 파킨슨병(PD)을 가진 피험자의 치료를 포함합니다. GAD라는 유전자를 가진 장애 바이러스인 유전자 전달 산물은 정위 수술 기법을 사용하여 STN에 양측으로 주입됩니다. 이 접근법의 전반적인 목표는 STN의 활동을 정상화하고 PD의 운동 증상을 줄이는 것입니다.
UPDRS의 변화가 긍정적인 결과를 보여주었기 때문에 연구의 맹검 부분에서 모의 수술 피험자는 연구의 Open-label Arm 부분으로 교차하도록 초대될 것입니다. Open-label Arm은 뇌의 시상하핵(STN) 영역으로의 AAV-GAD 유전자 전달의 안전성과 효능을 추가로 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
44
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305-5401
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Southfield, Michigan, 미국, 48034
- Henry Ford Health Systems - Franklin Pointe Medical
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University Health Science Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
28년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 특발성 파킨슨병
- 최소 5년 동안의 질병 기간
- 최소 12개월 동안의 레보도파 반응성
- UPDRS 파트 3 점수 ≥ 25 이상 "꺼짐" 상태
제외 기준:
- PD에 대한 뇌 수술의 과거력
- Beck 우울증 인벤토리 점수 ≥ 20
- 뇌손상 또는 중추신경계 감염의 병력
- Mattis 치매 평가 척도에서 인지 장애 점수 < 130
- 국소 신경학적 결손
- 중대한 의학적 또는 정신 장애의 증거
- 이차성 파킨슨증
- 비정형 파킨슨병
- 약물 남용의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 마스킹: 네 배로
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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UPDRS 점수의 변화 평가
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kaplitt MG, Feigin A, Tang C, Fitzsimons HL, Mattis P, Lawlor PA, Bland RJ, Young D, Strybing K, Eidelberg D, During MJ. Safety and tolerability of gene therapy with an adeno-associated virus (AAV) borne GAD gene for Parkinson's disease: an open label, phase I trial. Lancet. 2007 Jun 23;369(9579):2097-105. doi: 10.1016/S0140-6736(07)60982-9.
- Feigin A, Kaplitt MG, Tang C, Lin T, Mattis P, Dhawan V, During MJ, Eidelberg D. Modulation of metabolic brain networks after subthalamic gene therapy for Parkinson's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Dec 4;104(49):19559-64. doi: 10.1073/pnas.0706006104. Epub 2007 Nov 27.
- LeWitt PA, Rezai AR, Leehey MA, Ojemann SG, Flaherty AW, Eskandar EN, Kostyk SK, Thomas K, Sarkar A, Siddiqui MS, Tatter SB, Schwalb JM, Poston KL, Henderson JM, Kurlan RM, Richard IH, Van Meter L, Sapan CV, During MJ, Kaplitt MG, Feigin A. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. Lancet Neurol. 2011 Apr;10(4):309-19. doi: 10.1016/S1474-4422(11)70039-4.
- Niethammer M, Tang CC, LeWitt PA, Rezai AR, Leehey MA, Ojemann SG, Flaherty AW, Eskandar EN, Kostyk SK, Sarkar A, Siddiqui MS, Tatter SB, Schwalb JM, Poston KL, Henderson JM, Kurlan RM, Richard IH, Sapan CV, Eidelberg D, During MJ, Kaplitt MG, Feigin A. Long-term follow-up of a randomized AAV2-GAD gene therapy trial for Parkinson's disease. JCI Insight. 2017 Apr 6;2(7):e90133. doi: 10.1172/jci.insight.90133.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 3월 24일
처음 게시됨 (추정)
2008년 3월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2012년 2월 1일
추가 정보
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