Otevřená bezpečnostní studie DCI-1020 u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou (CF)
Otevřená, multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti DCI-1020 u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou s exokrinní pankreatickou insuficiencí
Hypotéza: Kapsle DCI 1020 jsou bezpečné a účinné při léčbě exokrinní pankreatické insuficience u pacientů s CF <= 2 roky věku.
Výsledky této studie mají být předloženy FDA jako součást balíčku NDA pro marketingové schválení PANRECARB (DCI 1020).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
U pacientů starších 2 let je k dispozici velké množství údajů podporujících bezpečnost a účinnost kapslí PANCRECARB® (pancrelipáza). ) s exokrinní pankreatickou insuficiencí. Tato studie také bere v úvahu "věku vhodnou" dávkovou formu. Konkrétně budou enzymy podávány orálně otevřením kapslí a vyprázdněním mikrokuliček do malého množství jablečného pyré jako příklad mírně kyselého měkkého jídla, jako je želé, želé atd. pro krmení.
Výsledky této studie mají být předloženy FDA jako součást balíčku NDA pro marketingové schválení PANRECARB® DCI 1020 (pancrelipáza).
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk muže nebo ženy ≤ 2 roky
- Potvrzená diagnóza CF na základě následujících kritérií:
- Jeden nebo více klinických znaků konzistentních s fenotypem CF, AND
- Pozitivní chlorid potu ≥ 60 mEq/litr (pilokarpinovou iontoforézou), NEBO
- Genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF
- Přiměřený nutriční stav
- Pankreatická insuficience dokumentovaná bodovou fekální elastázou-1 (FE 1) vyšší nebo rovnou 100 mikrogramům/g stolice
- Klinicky stabilní bez známek akutního zdravotního stavu
- Rodič/zákonný zástupce schopný porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie
Kritéria vyloučení:
- Fibrózní kolonopatie v anamnéze
- Anamnéza rezistence na substituční terapii pankreatickými enzymy
- Transplantace pevných orgánů
- Historie nitrobřišních operací
- Současná diagnóza nebo anamnéza syndromu distální střevní obstrukce (DIOS) za posledních šest (6) měsíců nebo 2 nebo více epizod DIOS za posledních dvanáct (12) měsíců
- Stavy, o kterých je známo, že zvyšují fekální ztrátu tuku, včetně: zánětlivého onemocnění střev, celiakie, Crohnovy choroby, tropické sprue, Whippleovy choroby
- Známá kontraindikace, citlivost nebo přecitlivělost na prasečí pankreatické enzymy
- Aktivní jaterní onemocnění s jaterními enzymy (alaninaminotransferáza (ALT/SGPT), aspartátaminotransferáza (AST/SGOT) nebo bilirubin ≥ 3násobek horní hranice normy
- Akutní pankreatitida nebo akutní exacerbace chronické pankreatitidy
- Užívání antibiotik takto:
- Akutní léčba jakýmikoli systémovými (perorálními nebo IV) antibiotiky dva (2) týdny před screeningem
- Léčba erythromycinem a neochota přerušit léčbu dva (2) týdny před screeningem. (azithromycin je povolen)
- Změna v chronické léčbě systémovými (perorálními a IV) antibiotiky během studie
POZNÁMKA:
Studovaný pacient může zůstat na chronickém režimu systémových (perorálních nebo IV) antibiotik (s výjimkou erythromycinu), pokud začal s antibiotiky alespoň 2 týdny před screeningem studie a byl v té době v obvyklém střevním režimu screeningu a během studie tato antibiotika nevysazuje ani nemění.
- Příjem enterální sondové výživy během studie
- Kojení během studie (může být použito odsáté mateřské mléko, ale ne kojení z prsu)
- Očekávaná neschopnost spolupracovat nebo nedodržovat požadované studijní postupy
- Užívání narkotik
- Špatně kontrolovaný diabetes
- Účast na výzkumné studii léčiva, biologického přípravku nebo zařízení, které není v současné době schváleno pro marketing, do 30 dnů od screeningové návštěvy
- Zdravotní stav, který zkoušející považuje za dostatečně významný na to, aby narušoval schopnost studovaného pacienta účastnit se studie nebo narušoval hodnocení účinků enzymoterapie na absorpci tuku
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Kapsle DCI-1020 obsahují enterosolventně potažené pufrované mikrokuličky pankrelipázy, zapouzdřené v čirých kapslích.
Kapsle jsou ekvivalentní 4000 USP jednotkám lipázy
|
tobolky (4000 jednotek lipázy) budou podávány s jídlem a občerstvením
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Kvantitativní obsah tuku ve stolici (% tuku/g suché stolice) ve vzorcích bodové stolice odebraných během 3denního období domácí léčby
Časové okno: 3 po sobě jdoucí dny
|
3 po sobě jdoucí dny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Tibor Sipos, PhD, DCI
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DCI 07-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .