Open-Label-Sicherheitsstudie zu DCI-1020 bei pädiatrischen Patienten mit zystischer Fibrose (CF).
Eine offene, multizentrische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von DCI-1020 bei pädiatrischen Patienten mit zystischer Fibrose und exokriner Pankreasinsuffizienz
Hypothese: DCI 1020 Kapseln sind sicher und wirksam bei der Behandlung der exokrinen Pankreasinsuffizienz bei CF-Patienten <= 2 Jahre.
Die Ergebnisse dieser Studie sollen der FDA als Teil des NDA-Pakets für die Marktzulassung von PANCRECARB (DCI 1020) vorgelegt werden.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bei Patienten über 2 Jahren liegt eine große Menge an Daten vor, die die Sicherheit und Wirksamkeit von PANCRECARB® (Pancrelipase)-Kapseln belegen. Diese Studie wird durchgeführt, um die Daten zum Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit von DCI1020 bei pädiatrischen CF-Patienten (≤ 2 Jahre) zu sammeln ) mit exokriner Pankreasinsuffizienz. Auch diese Studie berücksichtigt eine „altersgerechte“ Darreichungsform. Insbesondere werden die Enzyme oral verabreicht, indem die Kapseln geöffnet und die Mikrokügelchen in eine kleine Menge Apfelmus als Beispiel für ein leicht saures, weiches Nahrungsmittel wie Gelee, Wackelpudding usw. zum Füttern entleert werden.
Die Ergebnisse dieser Studie sollen der FDA als Teil des NDA-Pakets für die Marktzulassung von PANCRECARB® DCI 1020 (Pancrelipase) vorgelegt werden.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliches oder weibliches Alter ≤ 2 Jahre
- Bestätigte Diagnose von CF basierend auf den folgenden Kriterien:
- Ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen, UND
- Positives Schweißchlorid ≥ 60 mEq/Liter (durch Pilocarpin-Iontophorese), ODER
- Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen
- Angemessener Ernährungszustand
- Bauchspeicheldrüseninsuffizienz, dokumentiert durch punktuelle fäkale Elastase-1 (FE 1) größer oder gleich 100 Mikrogramm/g Stuhl
- Klinisch stabil ohne Anzeichen einer akuten Erkrankung
- Elternteil/Erziehungsberechtigter, der in der Lage ist, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen und die Anforderungen der Studie zu erfüllen
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der fibrosierenden Kolonopathie
- Anamnestische Resistenz gegenüber einer Ersatztherapie mit Pankreasenzymen
- Solide Organtransplantation
- Geschichte der intraabdominellen Chirurgie
- Eine aktuelle Diagnose oder Vorgeschichte eines distalen Darmverschlusssyndroms (DIOS) in den letzten sechs (6) Monaten oder 2 oder mehr DIOS-Episoden in den letzten zwölf (12) Monaten
- Zustände, von denen bekannt ist, dass sie den Fettabbau im Stuhl erhöhen, einschließlich: entzündliche Darmerkrankung, Zöliakie, Morbus Crohn, tropische Sprue, Morbus Whipple
- Eine bekannte Kontraindikation, Überempfindlichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber pankreatischen Enzymen vom Schwein
- Aktive Lebererkrankung mit Leberenzymen (Alanin-Aminotransferase (ALT/SGPT), Aspartat-Aminotransferase (AST/SGOT) oder Bilirubin ≥ 3-facher Obergrenze des Normalwertes
- Akute Pankreatitis oder akute Exazerbation einer chronischen Pankreatitis
- Verwendung von Antibiotika wie folgt:
- Akutbehandlung mit systemischen (oralen oder intravenösen) Antibiotika zwei (2) Wochen vor dem Screening
- Behandlung mit Erythromycin und nicht bereit, die Behandlung zwei (2) Wochen vor dem Screening abzubrechen. (Azithromycin ist erlaubt)
- Änderung der chronischen Behandlung mit systemischen (oralen und intravenösen) Antibiotika während der Studie
NOTIZ:
Der Studienpatient kann auf einer chronischen Behandlung mit systemischen (oralen oder intravenösen) Antibiotika (mit Ausnahme von Erythromycin) bleiben, wenn er/sie mindestens 2 Wochen vor dem Studienscreening mit der Antibiotikagabe begonnen hat und zu diesem Zeitpunkt seinen/ihren üblichen Stuhlgang hatte des Screenings und stoppt oder ändert diese Antibiotika während der Studie nicht.
- Erhalten einer enteralen Sondenernährung während der Studie
- Stillen während der Studie (abgepumpte Muttermilch kann verwendet werden, aber nicht an der Brust gefüttert werden)
- Erwartete Unfähigkeit, mit den erforderlichen Studienverfahren zusammenzuarbeiten oder sich nicht daran zu halten
- Verwendung von Betäubungsmitteln
- Schlecht eingestellter Diabetes
- Teilnahme an einer Prüfstudie zu einem Arzneimittel, Biologikum oder Gerät, das derzeit nicht zur Vermarktung zugelassen ist, innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch
- Ein medizinischer Zustand, den der Prüfarzt für signifikant genug hält, um die Fähigkeit des Studienpatienten zur Teilnahme an der Studie oder die Bewertung der Auswirkungen der Enzymtherapie auf die Fettabsorption zu beeinträchtigen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: 1
DCI-1020-Kapseln enthalten magensaftresistent beschichtete, gepufferte Pancrelipase-Mikrokügelchen, eingekapselt in durchsichtigen Kapseln.
Kapseln entsprechen 4.000 USP-Einheiten Lipase
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Kapseln (4.000 Einheiten Lipase) werden zu den Mahlzeiten und Zwischenmahlzeiten verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Quantitativer Fettgehalt im Stuhl (% Fett/g trockener Stuhl) in den punktuellen Stuhlproben, die über den 3-tägigen Behandlungszeitraum zu Hause gesammelt wurden
Zeitfenster: 3 aufeinanderfolgende Tage
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3 aufeinanderfolgende Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Tibor Sipos, PhD, DCI
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienabschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- DCI 07-001
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