Open Label sikkerhedsundersøgelse af DCI-1020 hos pædiatriske cystisk fibrose (CF) patienter
En åben-label, multi-center sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af DCI-1020 hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose med eksokrin pancreasinsufficiens
Hypotese: DCI 1020 kapsler er sikre og effektive til behandling af eksokrin pankreasinsufficiens hos CF-patienter <= 2 år.
Resultaterne af denne undersøgelse er beregnet til at blive indsendt til FDA som en del af NDA-pakken til markedsføringsgodkendelse af PANRECARB (DCI 1020).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
En stor mængde data, der understøtter sikkerheden og effektiviteten af PANRECARB® (pancrelipase) kapsler er tilgængelig hos patienter over 2 år. Denne undersøgelse udføres for at indsamle data for at demonstrere sikkerheden og effekten af DCI1020 hos pædiatriske CF-patienter (≤ 2 år) ) med eksokrin pancreasinsufficiens. Denne undersøgelse tager også hensyn til en "alders passende" doseringsform. Specifikt vil enzymerne blive indgivet oralt ved at åbne kapslerne og tømme mikrosfærerne i en lille mængde æblemos som et eksempel på en let sur blød mad såsom gelé, gelé osv. til fodring.
Resultaterne af denne undersøgelse er beregnet til at blive indsendt til FDA som en del af NDA-pakken til markedsføringsgodkendelse af PANRECARB® DCI 1020(pancrelipase).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde alder ≤ 2 år
- Bekræftet diagnose af CF baseret på følgende kriterier:
- Et eller flere kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen, AND
- Positivt svedklorid ≥ 60 mEq/liter (ved pilocarpiniontoforese), ELLER
- Genotype med to identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF
- Tilstrækkelig ernæringstilstand
- Bugspytkirtelinsufficiens dokumenteret ved pletfækal elastase-1 (FE 1) større eller lig med 100 mikrogram/g afføring
- Klinisk stabil uden tegn på en akut medicinsk tilstand
- Forælder/værge er i stand til at forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Historie om fibroserende kolonopati
- Anamnese med at være refraktær over for bugspytkirtel enzymerstatningsterapi
- Solid organtransplantation
- Anamnese med intraabdominal kirurgi
- En aktuel diagnose eller en historie med distalt intestinalt obstruktionssyndrom (DIOS) inden for de seneste seks (6) måneder eller 2 eller flere episoder af DIOS inden for de seneste tolv (12) måneder
- Tilstande, der er kendt for at øge fækalt fedttab, herunder: inflammatorisk tarmsygdom, cøliaki, Crohns sygdom, tropisk Sprue, Whipples sygdom
- En kendt kontraindikation, følsomhed eller overfølsomhed over for pancreasenzymer fra svin
- Aktiv leversygdom med leverenzymer (alaninaminotransferase (ALT/SGPT), aspartataminotransferase (AST/SGOT) eller bilirubin ≥ 3 gange den øvre normalgrænse
- Akut pancreatitis eller akut forværring af kronisk pancreatitis
- Antibiotikabrug som følger:
- Akut behandling med enhver systemisk (oral eller IV) antibiotika to (2) uger før screening
- Behandling med erythromycin og uvillig til at seponere behandlingen to (2) uger før screeningen. (azithromycin er tilladt)
- Ændring i kronisk behandling med systemiske (orale og IV) antibiotika under forsøget
BEMÆRK:
Undersøgelsespatienten kan forblive på et kronisk regime med systemiske (orale eller IV) antibiotika (med undtagelse af erythromycin), hvis han/hun startede antibiotika mindst 2 uger før undersøgelsesscreeningen, havde sit sædvanlige tarmmønster på det tidspunkt af screening, og stopper eller ændrer ikke disse antibiotika under undersøgelsen.
- Modtagelse af enteral sondeernæring under undersøgelsen
- Amning under undersøgelsen (udtrykt modermælk kan bruges, men ikke amning)
- Forventet manglende evne til at samarbejde med eller ikke overholde påkrævede undersøgelsesprocedurer
- Brug af narkotika
- Dårligt kontrolleret diabetes
- Deltagelse i en undersøgelse af et lægemiddel, biologisk eller udstyr, der ikke i øjeblikket er godkendt til markedsføring, inden for 30 dage efter screeningsbesøget
- En medicinsk tilstand, som efterforskeren anser for signifikant nok til at forstyrre undersøgelsespatientens evne til at deltage i forsøget eller forstyrre vurderingen af enzymbehandlingens virkning på fedtabsorptionen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: 1
DCI-1020-kapsler indeholder enterisk-coatede bufrede mikrosfærer af pancrelipase, indkapslet i klare kapsler.
Kapsler svarer til 4.000 USP enheder lipase
|
kapsler (4.000 enheder lipase) vil blive indgivet sammen med måltider og snacks
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kvantitativt fækalt fedtindhold (%af fedt/g tør afføring) i pletafføringsprøverne indsamlet i løbet af den 3-dages hjemmebehandlingsperiode
Tidsramme: 3 dage i træk
|
3 dage i træk
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Tibor Sipos, PhD, DCI
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
Studieafslutning (FORVENTET)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DCI 07-001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .