Studio sulla sicurezza in aperto di DCI-1020 nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica (CF).
Uno studio in aperto, multicentrico sulla sicurezza e l'efficacia del DCI-1020 nei pazienti con fibrosi cistica pediatrica con insufficienza pancreatica esocrina
Ipotesi: le capsule DCI 1020 sono sicure ed efficaci nel trattamento dell'insufficienza pancreatica esocrina nei pazienti CF <= 2 anni di età.
I risultati di questo studio devono essere presentati alla FDA come parte del pacchetto NDA per l'approvazione all'immissione in commercio di PANCRECARB (DCI 1020).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Un'ampia mole di dati a supporto della sicurezza e dell'efficacia delle capsule PANCRECARB® (pancrelipasi) è disponibile nei pazienti di età superiore ai 2 anni. Questo studio è stato condotto per raccogliere i dati per dimostrare la sicurezza e l'efficacia del DCI1020 nei pazienti pediatrici affetti da FC (≤ 2 anni ) con insufficienza pancreatica esocrina. Questo studio prende anche in considerazione una forma di dosaggio "adatta all'età". Nello specifico, gli enzimi verranno somministrati per via orale aprendo le capsule e svuotando le microsfere in una piccola quantità di purea di mele come esempio di alimento morbido leggermente acido come gelatina, gelatina, ecc. per l'alimentazione.
I risultati di questo studio devono essere presentati alla FDA come parte del pacchetto NDA per l'approvazione all'immissione in commercio di PANCRECARB® DCI 1020 (pancrelipasi).
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maschile o femminile ≤ 2 anni
- Diagnosi confermata di CF sulla base dei seguenti criteri:
- Una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF, AND
- Cloruro positivo nel sudore ≥ 60 mEq/litro (mediante iontoforesi pilocarpina), OR
- Genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF
- Stato nutrizionale adeguato
- Insufficienza pancreatica documentata da spot fecal elastasi-1 (FE 1) maggiore o uguale a 100 microgrammi/g di feci
- Clinicamente stabile senza evidenza di una condizione medica acuta
- Genitore/tutore in grado di comprendere e firmare un consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio
Criteri di esclusione:
- Storia di colonpatia fibrosante
- Storia di refrattarietà alla terapia sostitutiva con enzimi pancreatici
- Trapianto di organi solidi
- Storia di chirurgia intraddominale
- Una diagnosi attuale o una storia di sindrome da ostruzione intestinale distale (DIOS) negli ultimi sei (6) mesi o 2 o più episodi di DIOS negli ultimi dodici (12) mesi
- Condizioni note per aumentare la perdita di grasso fecale, tra cui: malattia infiammatoria intestinale, malattia celiaca, morbo di Crohn, Sprue tropicale, malattia di Whipple
- Una nota controindicazione, sensibilità o ipersensibilità agli enzimi pancreatici suini
- Malattia epatica attiva con enzimi epatici (alanina aminotransferasi (ALT/SGPT), aspartato aminotransferasi (AST/SGOT) o bilirubina ≥ 3 volte il limite superiore della norma
- Pancreatite acuta o esacerbazione acuta di pancreatite cronica
- Uso di antibiotici come segue:
- Trattamento acuto con qualsiasi antibiotico sistemico (orale o IV) due (2) settimane prima dello screening
- Trattamento con eritromicina e riluttanza a interrompere il trattamento due (2) settimane prima dello screening. (l'azitromicina è consentita)
- Modifica del trattamento cronico con antibiotici sistemici (orali e IV) durante lo studio
NOTA:
Il paziente dello studio può continuare a seguire un regime cronico di antibiotici sistemici (orali o endovenosi) (ad eccezione dell'eritromicina), se ha iniziato gli antibiotici almeno 2 settimane prima dello screening dello studio, si trovava nel suo normale andamento intestinale al momento dello screening e non interrompe o modifica questi antibiotici durante lo studio.
- Ricezione di nutrizione enterale durante lo studio
- Allattamento al seno durante lo studio (si può usare latte materno spremuto, ma non allattare al seno)
- Prevista incapacità di collaborare o non aderire alle procedure di studio richieste
- Uso di stupefacenti
- Diabete mal controllato
- Partecipazione a uno studio sperimentale di un farmaco, biologico o dispositivo non attualmente approvato per la commercializzazione, entro 30 giorni dalla visita di screening
- Una condizione medica che lo sperimentatore ritiene abbastanza significativa da interferire con la capacità del paziente dello studio di partecipare allo studio o interferire con la valutazione degli effetti della terapia enzimatica sull'assorbimento dei grassi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: 1
Le capsule DCI-1020 contengono microsfere tamponate con rivestimento enterico di pancrelipasi, incapsulate in capsule trasparenti.
Le capsule equivalgono a 4.000 unità USP di lipasi
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capsule (4.000 unità di lipasi) saranno somministrate con pasti e spuntini
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Contenuto quantitativo di grassi fecali (% di grasso/g di feci secche) nei campioni di feci prelevati localmente durante il periodo di trattamento domiciliare di 3 giorni
Lasso di tempo: 3 giorni consecutivi
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3 giorni consecutivi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Tibor Sipos, PhD, DCI
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DCI 07-001
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