Bezpečnostní studie MultiStem® u pacientů s akutní leukémií, chronickou myeloidní leukémií nebo myelodysplazií

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti obou pohlaví ve věku 18-65 let
• Diagnóza akutní myeloidní nebo lymfoblastické leukémie (druhá nebo následná remise, pokud není v remisi, pak <20 % blastů kostní dřeně), chronická myeloidní leukémie rezistentní nebo netolerující léčbu inhibitory tyrosinkinázy (akcelerovaná fáze, první chronická fáze s rezistencí na TKI, nebo druhá chronická fáze) nebo myelodysplastický syndrom (střední/vysoké nebo vysoké riziko podle mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS), nižší riziko podle IPSS u pacienta, který po předchozí léčbě progredoval. Kompletní remise je definována jako nepřítomnost blastů v periferní cirkulaci v době zařazení a <5 % blastů ve dřeni během 28 dnů od zařazení.
• Předpokládaná životnost minimálně 100 dní
• Pacienti plánovaní na alogenní transplantaci kostní dřeně nebo transplantaci kmenových buněk periferní krve (PBST).
• Rodinní nebo nepříbuzní dárci
• Shoda HLA by měla být buď shodná příbuzní nebo shodní nepříbuzní dárci, 6/6 shoda nebo 5/6 jednoduchá alelická neshoda s tím, že DRB1 je molekulárně shodná
• Stav výkonu (ECOG ≤2)
• Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

• Aktivní infekce
• Známé alergie na hovězí nebo vepřové produkty
• Funkce ledvin: Sérový kreatinin >2 mg/dl nebo clearance kreatininu ≤50 ml/min
• Jaterní funkce: Screening ALT nebo AST ≥ 3x než je horní hranice normy pro laboratoř NEBO celkový bilirubin ≥ 2,0 mg/dl (Výjimka: přijatelné, pokud je u pacienta identifikován již existující stav, např. Gilbertova choroba, která přispěje ke zvýšení výchozí hodnoty bilirubin)
• Plicní funkce: FEV1, FVC, DLCO ≤ 50 % předpovězeno
• Srdeční funkce: ejekční frakce levé komory ≤50 %
• Pacient dostal testovanou látku během 30 dnů před transplantací
• Pacientka je těhotná, má pozitivní BhCG ​​v séru nebo kojí
• Pacient na kortikosteroidech v dávce >0,25 mg/kg/den
• Plánovaná nemyeloablativní transplantace
• Plánovaná transplantace pupečníkové krve
• Předchozí alogenní myeloablativní HSCT
• HIV séropozitivní, HTLV séropozitivní, hepatitida B nebo C séropozitivní, infekce aktivní virem planých neštovic nebo infekce aktivní syfilis
• Jiné závažné lékařské nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího neumožňovalo léčbu pacienta podle protokolu