Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Test extenze rekombinantní lidské glukocerebrosidázy exprimované rostlinnými buňkami

5. září 2018 aktualizováno: Pfizer

Multicentrická, dvojitě zaslepená, prodloužená studie dvou paralelních skupin dávek rekombinantní lidské glukocerebrosidázy (prGCD) exprimované rostlinnými buňkami u pacientů s Gaucherovou chorobou

Gaucherova choroba, nejrozšířenější porucha lysozomálního střádání, je způsobena mutacemi v genu lidské glukocerebrosidázy (GCD), které vedou ke snížené aktivitě lysozomálního enzymu glukocerebrosidázy, a tím k akumulaci substrátu glukocerebrosidu (GlcCer) v buňkách monocytů-makrofágů. Systém.

Toto je prodloužená studie ke studii NCT00376168 a NCT00712348.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, paralelní skupinu, prodlouženou studii k posouzení bezpečnosti a účinnosti prGCD u pacientů, kteří dokončili NCT00376168. Pacienti budou dostávat IV infuzi prGCD každé dva týdny ve vybraném lékařském centru. Délka nástavbového studia bude patnáct měsíců. Budou dvě léčebné skupiny: 30 jednotek/kg každé 2 týdny nebo 60 jednotek/kg každé 2 týdny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Jižní Afrika
      • Morningside, Jižní Afrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Úspěšné dokončení protokolu PB-06-001
  • Pacient podepíše informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný experimentální lék na jakýkoli stav
  • Přítomnost závažných neurologických známek a symptomů, definovaných jako úplná oční paralýza, zjevný myoklonus nebo anamnéza záchvatů, charakteristické pro neuronopatickou Gaucherovu chorobu
  • Těhotná nebo kojící
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval pacientovo dodržování požadavků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Naivní 30 jednotek/kg
Pokračujte v léčbě taliglucerázou alfa od PB-06-001 (NCT00376168)
Lék: Taligluceráza alfa
Intravenózní infuze každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • Rekombinantní lidská glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami
  • prGCD
Experimentální: Naivní 60 jednotek/kg
Pokračujte v léčbě taliglucerázou alfa od PB-06-001 (NCT00376168)
Lék: Taligluceráza alfa
Intravenózní infuze každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • Rekombinantní lidská glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami
  • prGCD
Experimentální: Přepnout
Pokračujte v léčbě taliglucerázou alfa od PB-06-002 (NCT00712348)
Lék: Taligluceráza alfa
Intravenózní infuze každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • Rekombinantní lidská glukocerebrosidáza exprimovaná rostlinnými buňkami
  • prGCD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem sleziny
Časové okno: Objem sleziny na začátku a v měsících 12, 24 a 36
Objem sleziny měřený pomocí MRI
Objem sleziny na začátku a v měsících 12, 24 a 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem jater
Časové okno: Objem jater na začátku a v měsících 12, 24 a 36
Objem jater měřený pomocí MRI
Objem jater na začátku a v měsících 12, 24 a 36
Hemoglobin
Časové okno: Hemoglobin na začátku a v měsících 12, 24 a 36
Hemoglobin na začátku a v měsících 12, 24 a 36
Počet krevních destiček
Časové okno: Počet krevních destiček na začátku a v měsících 12, 24 a 36
Počet krevních destiček na začátku a v měsících 12, 24 a 36

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem sleziny násobky normálního objemu (MN)
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 12, 24 a 36
Objem sleziny měřený pomocí MRI. Normální objem sleziny je 2 ml/kg × tělesná hmotnost (kg)
Výchozí stav a měsíce 12, 24 a 36
Objem jater násobky normálního objemu (MN)
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 12, 24 a 36
Objem jater měřený pomocí MRI. Normální objem jater je 25 ml/kg × tělesná hmotnost (kg).
Výchozí stav a měsíce 12, 24 a 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2008

První zveřejněno (Odhad)

27. června 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-06-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit