Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba przedłużenia rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy eksprymowanej w komórkach roślinnych

5 września 2018 zaktualizowane przez: Pfizer

Wieloośrodkowa, podwójnie ślepa próba rozszerzona dwóch równoległych grup dawek eksprymowanej w komórkach roślinnych rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy (prGCD) u pacjentów z chorobą Gauchera

Choroba Gauchera, najbardziej rozpowszechnione lizosomalne zaburzenie spichrzeniowe, jest spowodowana mutacjami w ludzkim genie glukocerebrozydazy (GCD) prowadzącymi do zmniejszenia aktywności enzymu lizosomalnego glukocerebrozydazy, a tym samym do gromadzenia substratu glukocerebrozydu (GlcCer) w komórkach monocytów-makrofagów system.

Jest to rozszerzenie badania do badania NCT00376168 i NCT00712348.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, równoległe badanie w grupach, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności prGCD u pacjentów, którzy ukończyli NCT00376168. Pacjenci będą otrzymywali infuzję dożylną prGCD co dwa tygodnie w wybranym ośrodku medycznym. Czas trwania badania przedłużającego wyniesie piętnaście miesięcy. Będą dwie grupy leczenia: 30 jednostek/kg co 2 tygodnie lub 60 jednostek/kg co 2 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Morningside, Afryka Południowa, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pomyślne zakończenie Protokołu PB-06-001
  • Pacjent podpisuje świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie biorę inny eksperymentalny lek na każdy stan
  • Obecność ciężkich objawów przedmiotowych i podmiotowych neurologicznych, zdefiniowanych jako całkowity paraliż gałki ocznej, jawne mioklonie lub napady padaczkowe w wywiadzie, charakterystyczne dla neuropatycznej choroby Gauchera
  • W ciąży lub karmiące
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Naiwny 30 jednostek/kg
Kontynuacja leczenia taliglucerazą alfa z PB-06-001 (NCT00376168)
Lek: Taligluceraza alfa
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Wyrażana w komórkach roślinnych rekombinowana ludzka glukocerebrozydaza
  • prGCD
Eksperymentalny: Naiwny 60 jednostek/kg
Kontynuacja leczenia taliglucerazą alfa z PB-06-001 (NCT00376168)
Lek: Taligluceraza alfa
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Wyrażana w komórkach roślinnych rekombinowana ludzka glukocerebrozydaza
  • prGCD
Eksperymentalny: Przełączenie
Kontynuacja leczenia taliglucerazą alfa z PB-06-002 (NCT00712348)
Lek: Taligluceraza alfa
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Wyrażana w komórkach roślinnych rekombinowana ludzka glukocerebrozydaza
  • prGCD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Objętość śledziony na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
Objętość śledziony mierzona metodą MRI
Objętość śledziony na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Objętość wątroby na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
Objętość wątroby mierzona metodą MRI
Objętość wątroby na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
Hemoglobina
Ramy czasowe: Hemoglobina na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
Hemoglobina na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Liczba płytek krwi na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
Liczba płytek krwi na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wielokrotność objętości śledziony normalnej (MN)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 12, 24 i 36
Objętość śledziony mierzona metodą MRI. Normalna objętość śledziony wynosi 2 ml/kg × masa ciała (kg)
Linia bazowa i miesiące 12, 24 i 36
Wielokrotność objętości wątroby normalnej (MN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiące 12, 24 i 36
Objętość wątroby mierzona metodą MRI. Normalna objętość wątroby wynosi 25 ml/kg × masa ciała (kg).
Wartość wyjściowa i miesiące 12, 24 i 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-06-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj