- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00705939
Próba przedłużenia rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy eksprymowanej w komórkach roślinnych
Wieloośrodkowa, podwójnie ślepa próba rozszerzona dwóch równoległych grup dawek eksprymowanej w komórkach roślinnych rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy (prGCD) u pacjentów z chorobą Gauchera
Choroba Gauchera, najbardziej rozpowszechnione lizosomalne zaburzenie spichrzeniowe, jest spowodowana mutacjami w ludzkim genie glukocerebrozydazy (GCD) prowadzącymi do zmniejszenia aktywności enzymu lizosomalnego glukocerebrozydazy, a tym samym do gromadzenia substratu glukocerebrozydu (GlcCer) w komórkach monocytów-makrofagów system.
Jest to rozszerzenie badania do badania NCT00376168 i NCT00712348.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Morningside, Afryka Południowa, 2196
- Morningside Medi-Clinic
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia
- Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia universidad catolica de Chile
-
-
-
-
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Neurogenetics, NYU at Rivergate
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pomyślne zakończenie Protokołu PB-06-001
- Pacjent podpisuje świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie biorę inny eksperymentalny lek na każdy stan
- Obecność ciężkich objawów przedmiotowych i podmiotowych neurologicznych, zdefiniowanych jako całkowity paraliż gałki ocznej, jawne mioklonie lub napady padaczkowe w wywiadzie, charakterystyczne dla neuropatycznej choroby Gauchera
- W ciąży lub karmiące
- Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Naiwny 30 jednostek/kg
Kontynuacja leczenia taliglucerazą alfa z PB-06-001 (NCT00376168)
|
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
|
Eksperymentalny: Naiwny 60 jednostek/kg
Kontynuacja leczenia taliglucerazą alfa z PB-06-001 (NCT00376168)
|
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
|
Eksperymentalny: Przełączenie
Kontynuacja leczenia taliglucerazą alfa z PB-06-002 (NCT00712348)
|
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Objętość śledziony na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
|
Objętość śledziony mierzona metodą MRI
|
Objętość śledziony na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Objętość wątroby na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
|
Objętość wątroby mierzona metodą MRI
|
Objętość wątroby na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
|
Hemoglobina
Ramy czasowe: Hemoglobina na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
|
Hemoglobina na początku badania iw miesiącach 12, 24 i 36
|
|
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Liczba płytek krwi na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
|
Liczba płytek krwi na początku badania oraz w miesiącach 12, 24 i 36
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Wielokrotność objętości śledziony normalnej (MN)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 12, 24 i 36
|
Objętość śledziony mierzona metodą MRI.
Normalna objętość śledziony wynosi 2 ml/kg × masa ciała (kg)
|
Linia bazowa i miesiące 12, 24 i 36
|
Wielokrotność objętości wątroby normalnej (MN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiące 12, 24 i 36
|
Objętość wątroby mierzona metodą MRI.
Normalna objętość wątroby wynosi 25 ml/kg × masa ciała (kg).
|
Wartość wyjściowa i miesiące 12, 24 i 36
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Zimran A, Duran G, Mehta A, Giraldo P, Rosenbaum H, Giona F, Amato DJ, Petakov M, Munoz ET, Solorio-Meza SE, Cooper PA, Varughese S, Chertkoff R, Brill-Almon E. Long-term efficacy and safety results of taliglucerase alfa up to 36 months in adult treatment-naive patients with Gaucher disease. Am J Hematol. 2016 Jul;91(7):656-60. doi: 10.1002/ajh.24369. Epub 2016 Apr 24.
- Pastores GM, Shankar SP, Petakov M, Giraldo P, Rosenbaum H, Amato DJ, Szer J, Chertkoff R, Brill-Almon E, Zimran A. Enzyme replacement therapy with taliglucerase alfa: 36-month safety and efficacy results in adult patients with Gaucher disease previously treated with imiglucerase. Am J Hematol. 2016 Jul;91(7):661-5. doi: 10.1002/ajh.24399. Epub 2016 May 18.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Gauchera
Inne numery identyfikacyjne badania
- PB-06-003
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Gauchera
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Taligluceraza alfa
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyNowotwory mózgu i ośrodkowego układu nerwowegoStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZatwierdzony do celów marketingowychChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego (późny początek)Stany Zjednoczone
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterAmgenZakończonyChłoniak | Białaczka | Niedokrwistość | Nieokreślony guz lity u dorosłych, specyficzny dla protokołu | Szpiczak mnogi i nowotwór komórek plazmatycznych | Zaburzenie limfoproliferacyjne | Stan przedrakowy/niezłośliwyStany Zjednoczone
-
ShireZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Paragwaj
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ZakończonyChoroba Fabry'egoAustralia, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Czechy, Norwegia, Słowenia
-
Philogen S.p.A.RekrutacyjnyRak, podstawnokomórkowy | Rak, płaskonabłonkowa skóraNiemcy, Polska, Szwajcaria
-
Novo Nordisk A/SZakończonyWrodzona skaza krwotoczna | Hemofilia A z inhibitorami | Hemofilia B z inhibitoramiTajwan, Zjednoczone Królestwo, Tajlandia, Serbia, Chorwacja, Włochy, Polska, Rumunia, Węgry, Malezja, Stany Zjednoczone, Austria, Brazylia, Grecja, Japonia, Portoryko, Federacja Rosyjska, Afryka Południowa, Indyk
-
University of California, San FranciscoDuke UniversityRekrutacyjnyChoroba Wolmana | MPS IV | Choroba Pompego o początku niemowlęcym | Choroba Gauchera, typ 2 | MPS VI | MPS I | Choroba Gauchera, typ 3 | MPSII | Poseł VIIStany Zjednoczone