Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Növényi sejtben kifejezett rekombináns humán glükocerebrozidáz kiterjesztési kísérlet

2018. szeptember 5. frissítette: Pfizer

Növényi sejtekben expresszált rekombináns humán glükocerebrozidáz (prGCD) két párhuzamos dóziscsoportjának többközpontú, kettős vak, kiterjesztett vizsgálata Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

A Gaucher-kórt, a legelterjedtebb lizoszómális tárolási rendellenességet a humán glükocerebrozidáz gén (GCD) mutációi okozzák, amelyek a lizoszómális glükocerebrozidáz enzim aktivitásának csökkenéséhez vezetnek, és ezáltal a glükocerebrozid (GlcCer) szubsztrát felhalmozódásához a monocita-macrophage sejtjeiben. rendszer.

Ez az NCT00376168 és NCT00712348 vizsgálat kiterjesztése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, kettős-vak, párhuzamos csoportos, kiterjesztett vizsgálat lesz a prGCD biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére az NCT00376168 vizsgálatot befejező betegeknél. A betegek kéthetente intravénás prGCD-infúziót kapnak a kiválasztott egészségügyi központban. A kiterjesztett vizsgálat időtartama tizenöt hónap lesz. Két kezelési csoport lesz: 30 egység/kg 2 hetente vagy 60 egység/kg 2 hetente.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

45

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
  • Dél-Afrika
      • Morningside, Dél-Afrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Spanyolország
      • Zaragoza, Spanyolország, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PB-06-001 jegyzőkönyv sikeres befejezése
  • A beteg beleegyezését írja alá

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg egy másik kísérleti gyógyszert szed bármilyen állapotra
  • A neuronopátiás Gaucher-kórra jellemző súlyos neurológiai jelek és tünetek, amelyeket teljes szembénulásként, nyilvánvaló myoclonusként vagy görcsrohamokként definiálnak
  • Terhes vagy szoptató
  • Bármilyen olyan orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a vizsgáló megítélése szerint akadályozná a pácienst a vizsgálat követelményeinek való megfelelésében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Naiv 30 Egység/kg
Folytassa az alfa-taligluceráz kezelést a PB-06-001-ről (NCT00376168)
Drog: Taligluceráz alfa
Intravénás infúzió 2 hetente
Más nevek:
  • Növényi sejtben expresszált rekombináns humán glükocerebrozidáz
  • prGCD
Kísérleti: Naiv 60 Egység/kg
Folytassa az alfa-taligluceráz kezelést a PB-06-001-ről (NCT00376168)
Drog: Taligluceráz alfa
Intravénás infúzió 2 hetente
Más nevek:
  • Növényi sejtben expresszált rekombináns humán glükocerebrozidáz
  • prGCD
Kísérleti: Átkapcsolás
Folytassa az alfa-taligluceráz kezelést a PB-06-002-ről (NCT00712348)
Drog: Taligluceráz alfa
Intravénás infúzió 2 hetente
Más nevek:
  • Növényi sejtben expresszált rekombináns humán glükocerebrozidáz
  • prGCD

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lép kötet
Időkeret: Léptérfogat az alapvonalon és a 12., 24. és 36. hónapban
MRI-vel mért léptérfogat
Léptérfogat az alapvonalon és a 12., 24. és 36. hónapban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Májtérfogat
Időkeret: Májtérfogat kiindulási állapotban és a 12., 24. és 36. hónapban
MRI-vel mért májtérfogat
Májtérfogat kiindulási állapotban és a 12., 24. és 36. hónapban
Hemoglobin
Időkeret: Hemoglobin az alapvonalon és a 12., 24. és 36. hónapban
Hemoglobin az alapvonalon és a 12., 24. és 36. hónapban
Vérlemezke-szám
Időkeret: Thrombocytaszám az alapvonalon és a 12., 24. és 36. hónapban
Thrombocytaszám az alapvonalon és a 12., 24. és 36. hónapban

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Léptérfogat többszörösei a normálnak (MN)
Időkeret: Alapállapot és 12., 24. és 36. hónap
MRI-vel mért léptérfogat. A lép normál térfogata 2 ml/kg × testtömeg (kg)
Alapállapot és 12., 24. és 36. hónap
A normál májtérfogat többszörösei (MN)
Időkeret: Alapállapot és 12., 24. és 36. hónap
MRI-vel mért májtérfogat. A normál májtérfogat 25 ml/kg × testtömeg (kg).
Alapállapot és 12., 24. és 36. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. június 25.

Első közzététel (Becslés)

2008. június 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 5.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB-06-003

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór

Klinikai vizsgálatok a Taligluceráz alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel