Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase forlængelsesforsøg

5. september 2018 opdateret af: Pfizer

Et multicenter, dobbeltblindt forlængelsesforsøg med to parallelle dosisgrupper af plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase (prGCD) hos patienter med Gauchers sygdom

Gauchers sygdom, den mest udbredte lysosomale lagringsforstyrrelse, er forårsaget af mutationer i det humane glucocerebrosidasegen (GCD), der fører til reduceret aktivitet af det lysosomale enzym glucocerebrosidase og derved til akkumulering af substrat glucocerebrosid (GlcCer) i cellerne i monocyt-makrofagen. system.

Dette er en forlængelsesprøve til at studere NCT00376168 og NCT00712348.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et multicenter, dobbeltblindet, parallelgruppe, forlængelsesforsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​prGCD hos patienter, der gennemfører NCT00376168. Patienterne vil modtage IV-infusion af prGCD hver anden uge på det valgte lægecenter. Varigheden af ​​forlængelsesstudiet vil være femten måneder. Der vil være to behandlingsgrupper: 30 enheder/kg hver 2. uge eller 60 enheder/kg hver 2. uge.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Sydafrika
      • Morningside, Sydafrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Succesfuld gennemførelse af protokol PB-06-001
  • Patienten underskriver informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet eksperimentelt lægemiddel til enhver tilstand
  • Tilstedeværelse af alvorlige neurologiske tegn og symptomer, defineret som fuldstændig okulær lammelse, åbenlys myoklonus eller historie med anfald, karakteristisk for neuronopatisk Gauchers sygdom
  • Gravid eller ammende
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter investigatorens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Naiv 30 Enheder/kg
Fortsæt taliglucerase alfa-behandling fra PB-06-001 (NCT00376168)
Medicin: Taliglucerase alfa
Intravenøs infusion hver 2. uge
Andre navne:
  • Plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase
  • prGCD
Eksperimentel: Naiv 60 Enheder/kg
Fortsæt taliglucerase alfa-behandling fra PB-06-001 (NCT00376168)
Medicin: Taliglucerase alfa
Intravenøs infusion hver 2. uge
Andre navne:
  • Plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase
  • prGCD
Eksperimentel: Skifte over
Fortsæt taliglucerase alfa-behandling fra PB-06-002 (NCT00712348)
Medicin: Taliglucerase alfa
Intravenøs infusion hver 2. uge
Andre navne:
  • Plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase
  • prGCD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolumen
Tidsramme: Miltvolumen ved baseline og måned 12, 24 og 36
Miltvolumen målt ved MR
Miltvolumen ved baseline og måned 12, 24 og 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Levervolumen
Tidsramme: Levervolumen ved baseline og måned 12, 24 og 36
Levervolumen målt ved MR
Levervolumen ved baseline og måned 12, 24 og 36
Hæmoglobin
Tidsramme: Hæmoglobin ved baseline og måned 12, 24 og 36
Hæmoglobin ved baseline og måned 12, 24 og 36
Blodpladeantal
Tidsramme: Trombocyttal ved baseline og måned 12, 24 og 36
Trombocyttal ved baseline og måned 12, 24 og 36

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolumen multipler af normal (MN)
Tidsramme: Baseline og måned 12, 24 og 36
Miltvolumen målt ved MR. Normal miltvolumen er 2 ml/kg × kropsvægt (kg)
Baseline og måned 12, 24 og 36
Levervolumen multipler af normal (MN)
Tidsramme: Baseline og måned 12, 24 og 36
Levervolumen målt ved MR. Normalt levervolumen er 25 ml/kg × kropsvægt (kg).
Baseline og måned 12, 24 og 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2008

Først opslået (Skøn)

27. juni 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-06-003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner