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Aus Pflanzenzellen exprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase-Verlängerungsstudie

5. September 2018 aktualisiert von: Pfizer

Eine multizentrische, doppelblinde Verlängerungsstudie mit zwei parallelen Dosisgruppen von Pflanzenzellen-exprimierter rekombinanter humaner Glucocerebrosidase (prGCD) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit

Morbus Gaucher, die häufigste lysosomale Speicherkrankheit, wird durch Mutationen im humanen Glucocerebrosidase-Gen (GCD) verursacht, die zu einer verminderten Aktivität des lysosomalen Enzyms Glucocerebrosidase und damit zur Akkumulation des Substrats Glucocerebrosid (GlcCer) in den Zellen des Monozyten-Makrophagen führen System.

Dies ist eine Verlängerungsstudie zu den Studien NCT00376168 und NCT00712348.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine multizentrische, doppelblinde Verlängerungsstudie mit parallelen Gruppen sein, um die Sicherheit und Wirksamkeit von prGCD bei Patienten zu bewerten, die NCT00376168 abschließen. Die Patienten erhalten alle zwei Wochen im ausgewählten medizinischen Zentrum eine intravenöse Infusion von prGCD. Die Dauer des Aufbaustudiums beträgt fünfzehn Monate. Es wird zwei Behandlungsgruppen geben: 30 Einheiten/kg alle 2 Wochen oder 60 Einheiten/kg alle 2 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Südafrika
      • Morningside, Südafrika, 2196
        • Morningside Medi-Clinic
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfolgreicher Abschluss des Protokolls PB-06-001
  • Der Patient unterschreibt die Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit nehme ich ein anderes experimentelles Medikament für irgendeinen Zustand
  • Vorhandensein schwerer neurologischer Anzeichen und Symptome, definiert als vollständige Augenlähmung, offensichtlicher Myoklonus oder Krampfanfälle in der Anamnese, charakteristisch für die neuronopathische Gaucher-Krankheit
  • Schwanger oder stillend
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Naiv 30 Einheiten/kg
Fortsetzung der Behandlung mit Taliglucerase alfa ab PB-06-001 (NCT00376168)
Arzneimittel: Taliglucerase alfa
Intravenöse Infusion alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • In Pflanzenzellen exprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase
  • prGCD
Experimental: Naiv 60 Einheiten/kg
Fortsetzung der Behandlung mit Taliglucerase alfa ab PB-06-001 (NCT00376168)
Arzneimittel: Taliglucerase alfa
Intravenöse Infusion alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • In Pflanzenzellen exprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase
  • prGCD
Experimental: Schalte um
Fortsetzung der Behandlung mit Taliglucerase alfa ab PB-06-002 (NCT00712348)
Arzneimittel: Taliglucerase alfa
Intravenöse Infusion alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • In Pflanzenzellen exprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase
  • prGCD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Milzvolumen
Zeitfenster: Milzvolumen zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36
Milzvolumen gemessen durch MRT
Milzvolumen zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebervolumen
Zeitfenster: Lebervolumen zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36
Lebervolumen gemessen durch MRT
Lebervolumen zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36
Hämoglobin
Zeitfenster: Hämoglobin zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36
Hämoglobin zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36
Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Thrombozytenzahl zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36
Thrombozytenzahl zu Studienbeginn und in den Monaten 12, 24 und 36

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Milzvolumen Vielfache des Normalwerts (MN)
Zeitfenster: Baseline und Monate 12, 24 und 36
Milzvolumen gemessen durch MRT. Das normale Milzvolumen beträgt 2 ml/kg × Körpergewicht (kg)
Baseline und Monate 12, 24 und 36
Lebervolumen Vielfache des Normalwerts (MN)
Zeitfenster: Baseline und Monate 12, 24 und 36
Lebervolumen gemessen durch MRT. Das normale Lebervolumen beträgt 25 ml/kg × Körpergewicht (kg).
Baseline und Monate 12, 24 und 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-06-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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