Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená přístupová studie rekombinantní glukocerebrozidázy exprimované rostlinami (prGCD) u pacientů s Gaucherovou chorobou

5. září 2018 aktualizováno: Pfizer

Otevřená studie s rozšířeným přístupem rekombinantní lidské glukocerebrosidázy exprimované v rostlinných buňkách (prGCD) u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří vyžadují enzymatickou substituční terapii

Toto je otevřená rozšířená přístupová studie prGCD u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří vyžadují enzymovou substituční terapii (ERT) a kteří byli léčeni imiglucerázou, ale u kterých byla dávka snížena nebo vysazena z důvodu nedostatku přípravku.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba, nejrozšířenější porucha lysozomálního střádání, je způsobena mutacemi v genu lidské glukocerebrosidázy (GCD), které byly mapovány na chromozom 1 q21-q31, což vede ke snížené aktivitě lysozomálního enzymu glukocerebrosidázy, a tím k akumulaci substrátu. glukocerebrosid (GlcCer) v buňkách systému monocytů a makrofágů. Tato akumulace vede k viscerálním projevům hepatosplenomegalie, anémie a trombocytopenie, stejně jako ke kostním rysům a méně často i k postižení plic.

prGCD je enzym rekombinantní glukocerebrozidázy exprimovaný rostlinnými buňkami pro léčbu Gaucherovy choroby. Exprese proteinů v rostlinné buněčné kultuře je vysoce účinná, nevyžaduje post-expresní modifikaci proteinu a není náchylná ke kontaminaci činidly, jako jsou viry, které jsou pro člověka patologické.

Bezpečnost prGCD bude sledována v tomto léčebném protokolu pacientů s ne-neuronopatickou Gaucherovou chorobou, kteří vyžadují enzymovou substituční terapii. Vhodní pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuze prGCD každé dva týdny. Dávka prGCD se bude rovnat předchozí dávce imiglucerázy každého pacienta před snížením nebo vysazením z důvodu nedostatku. Infuze budou podávány ve vybraném zdravotnickém středisku.

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Sha'are Zedek Medical Center
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • La Jolla Village Family Medical Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Spojené státy, 60076
        • Orchard Healthcare Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Spojené státy, 22152
        • Center for Clinical Trials
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington, Department of Pediatrics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, 18 let nebo starší
  • Diagnostika Gaucherovy choroby historicky léčené imiglucerázou
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný experimentální lék na jakýkoli stav
  • Alergie na mrkev v anamnéze
  • Předchozí infuzní reakce s podezřením na alergickou povahu na Cerezyme® nebo Ceredase® nebo užívající premedikaci k prevenci infuzních reakcí
  • Alergie na beta-laktamová antibiotika
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval pacientovo dodržování požadavků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

7. prosince 2022

Primární dokončení

7. prosince 2022

Dokončení studie

7. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2009

První zveřejněno (Odhad)

19. srpna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-06-004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit