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Prova di estensione della glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali

5 settembre 2018 aggiornato da: Pfizer

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, di estensione di due gruppi di dosi parallele di glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali (prGCD) in pazienti con malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher, la malattia da accumulo lisosomiale più diffusa, è causata da mutazioni nel gene umano della glucocerebrosidasi (GCD) che portano a una ridotta attività dell'enzima lisosomiale glucocerebrosidasi e quindi all'accumulo di substrato glucocerebroside (GlcCer) nelle cellule del monocita-macrofago sistema.

Questa è una prova di estensione allo Studio NCT00376168 e NCT00712348.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di estensione multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, per valutare la sicurezza e l'efficacia del prGCD nei pazienti che completano NCT00376168. I pazienti riceveranno l'infusione IV di prGCD ogni due settimane presso il centro medico selezionato. La durata dello studio di estensione sarà di quindici mesi. Ci saranno due gruppi di trattamento: 30 unità/kg ogni 2 settimane o 60 unità/kg ogni 2 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Sud Africa
      • Morningside, Sud Africa, 2196
        • Morningside Medi-Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento con successo del protocollo PB-06-001
  • Il paziente firma il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione
  • Presenza di gravi segni e sintomi neurologici, definiti come paralisi oculare completa, mioclono manifesto o anamnesi di convulsioni, caratteristica della malattia di Gaucher neuronopatica
  • Incinta o allattamento
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Naive 30 Unità/kg
Continuare il trattamento con taliglucerasi alfa da PB-06-001 (NCT00376168)
Droga: Taliglucerasi alfa
Infusione endovenosa ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • Glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali
  • prGCD
Sperimentale: Naive 60 Unità/kg
Continuare il trattamento con taliglucerasi alfa da PB-06-001 (NCT00376168)
Droga: Taliglucerasi alfa
Infusione endovenosa ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • Glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali
  • prGCD
Sperimentale: Passaggio
Continuare il trattamento con taliglucerasi alfa da PB-06-002 (NCT00712348)
Droga: Taliglucerasi alfa
Infusione endovenosa ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • Glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali
  • prGCD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume Milza
Lasso di tempo: Volume della milza al basale e ai mesi 12, 24 e 36
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
Volume della milza al basale e ai mesi 12, 24 e 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume del fegato
Lasso di tempo: Volume del fegato al basale e ai mesi 12, 24 e 36
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
Volume del fegato al basale e ai mesi 12, 24 e 36
Emoglobina
Lasso di tempo: Emoglobina al basale e ai mesi 12, 24 e 36
Emoglobina al basale e ai mesi 12, 24 e 36
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Conta piastrinica al basale e ai mesi 12, 24 e 36
Conta piastrinica al basale e ai mesi 12, 24 e 36

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Multipli del volume della milza del normale (MN)
Lasso di tempo: Basale e mesi 12, 24 e 36
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica. Il volume normale della milza è 2 ml/kg × peso corporeo (kg)
Basale e mesi 12, 24 e 36
Multipli del volume epatico del normale (MN)
Lasso di tempo: Basale e mesi 12, 24 e 36
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica. Il volume normale del fegato è di 25 ml/kg × peso corporeo (kg).
Basale e mesi 12, 24 e 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2008

Primo Inserito (Stima)

27 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-06-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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