Studie bezpečnosti lidské rekombinantní tkáně nespecifické alkalické fosfatázy fúzní protein asfotáza alfa u dospělých s hypofosfatázií (HPP)

Kritéria pro zařazení:

Aby se pacienti kvalifikovali pro účast, musí splňovat všechna následující kritéria:

• Pacienti musí před účastí poskytnout písemný informovaný souhlas, včetně oprávnění k ochraně soukromí.
• Ženy ve fertilním věku musí podepsat dodatek Women of Childbearing Potential a musí používat přijatelnou metodu antikoncepce. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, musí být chirurgicky sterilní (totální hysterektomie, bilaterální salpingo-ooforektomie nebo podvázání vejcovodů) nebo postmenopauzální, což je definováno jako úplné zastavení menstruace po dobu nejméně jednoho roku po dosažení věku 45 let. Všechny ženy musí mít před zařazením do screeningu proveden sérový těhotenský test a výsledky musí být negativní.
• Být ve věku 18 až 80 let v době udělení souhlasu
• Pacienti musí být podle názoru zkoušejícího zdravotně stabilní.
• Pacienti musí být ochotni dodržovat studijní postupy a plán návštěv.

• Předběžně stanovená klinická diagnóza HPP, jak je indikováno:

  • A. Sérová alkalická fosfatáza alespoň 3 SD pod průměrem pro věk
  • b. Radiologický důkaz osteopenie nebo osteomalacie

  • C. Dva nebo více nálezů souvisejících s HPP:

    • i. Plazmatický pyridoxal 5'-fosfát alespoň 2,5 SD nad průměrem (nejméně 1 týden před stanovením nebyl podáván žádný vitamín B6
    • ii. Historie křivice
    • iii. Předčasná ztráta mléčných zubů v anamnéze
    • iv. Deformace kostí odpovídající osteomalacii nebo křivici v minulosti

    • v. Historie kteréhokoli z následujících:

      • 1. Netraumatická zlomenina
      • 2. Pseudofraktura
      • 3. Nehojící se zlomenina

Kritéria vyloučení:

Aby se pacienti kvalifikovali pro účast, nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
• Anamnéza citlivosti na kteroukoli složku studovaného léku.
• Nízké hladiny vápníku, hořčíku nebo fosfátu v séru.
• Hladina 25(OH) vitaminu D v séru pod 9,2 ng/ml.
• Zvýšená hladina sérového kreatininu nebo parathormonu.
• Známá příčina hypofosfatasemie jiná než HPP.
• Současné nebo předchozí klinicky významné srdeční, endokrinologické, hematologické, jaterní, imunologické, metabolické, urologické, plicní, neurologické, dermatologické, psychiatrické, ledvinové onemocnění a/nebo jiné závažné onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii.
• Léčba bisfosfonátem nebo parathormonem (PTH) během 6 měsíců před zahájením podávání Asfotase Alfa.
• Účast v intervenční nebo výzkumné studii léčiv během 30 dnů před účastí ve studii.