Исследование безопасности рекомбинантной рекомбинантной тканевой рекомбинантной неспецифической щелочной фосфатазы слитого белка асфотазы альфа у взрослых с гипофосфатазией (HPP)

Критерии включения:

Для того, чтобы претендовать на участие, пациенты должны соответствовать всем следующим критериям:

• Пациенты должны предоставить письменное информированное согласие, включая разрешение на неприкосновенность частной жизни, до участия.
• Женщины детородного возраста должны подписать Дополнение о женщинах детородного возраста и должны использовать приемлемый метод контроля рождаемости. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, должны быть хирургически стерильными (тотальная гистерэктомия, двусторонняя сальпингоофорэктомия или перевязка маточных труб) или находиться в постменопаузе, что определяется как полное прекращение менструаций в течение как минимум одного года после достижения возраста 45 лет. Все женщины должны пройти сывороточный тест на беременность перед включением в программу скрининга, и результаты должны быть отрицательными.
• Быть в возрасте от 18 до 80 лет на момент согласия
• По мнению исследователя, пациенты должны быть стабильными с медицинской точки зрения.
• Пациенты должны быть готовы соблюдать процедуры исследования и график посещений.

• Предварительно установленный клинический диагноз ГПП, на который указывают:

  • а. Уровень щелочной фосфатазы в сыворотке не менее чем на 3 SD ниже среднего значения для данного возраста.
  • б. Рентгенологические признаки остеопении или остеомаляции

  • в. Два или более вывода, связанных с HPP:

    • я. Пиридоксаль-5'-фосфат в плазме не менее чем на 2,5 SD выше среднего (не вводили витамин B6 в течение как минимум 1 недели до определения
    • II. История рахита
    • III. В анамнезе преждевременная потеря молочных зубов
    • IV. Деформация костей, соответствующая остеомаляции или рахиту в анамнезе

    • v. История любого из следующего:

      • 1. Нетравматический перелом
      • 2. Псевдоперелом
      • 3. Незаживающий перелом

Критерий исключения:

Чтобы иметь право на участие, пациенты не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:

• Женщины, которые беременны или кормят грудью.
• История чувствительности к любому из компонентов исследуемого препарата.
• Низкий уровень сывороточного кальция, магния или фосфата.
• Уровень витамина D 25(OH) в сыворотке ниже 9,2 нг/мл.
• Повышенный уровень сывороточного креатинина или паратиреоидного гормона.
• Известная причина гипофосфатаземии, отличная от HPP.
• Текущие или предшествующие клинически значимые сердечные, эндокринологические, гематологические, печеночные, иммунологические, метаболические, урологические, легочные, неврологические, дерматологические, психические, почечные заболевания и/или другие серьезные заболевания, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
• Лечение бисфосфонатами или паратиреоидным гормоном (ПТГ) в течение 6 месяцев до начала введения Асфотазы Альфа.
• Участие в интервенционном или исследовательском исследовании лекарственных средств в течение 30 дней до участия в исследовании.