Dětská studie ADAPT Adacolumn u ulcerózní kolitidy

Kritéria pro zařazení:

1. Děti a dospívající < 18 let
2. Ulcerózní kolitida dokumentovaná klinickými příznaky, endoskopickým nálezem a histologií (v anamnéze pacienta)
3. Střední aktivní ulcerózní kolitida při výchozím hodnocení, definovaná následovně: PUCAI mezi 35 a 64
4. Pankolitida nebo levostranná kolitida
5. Ulcerózní kolitida po dobu nejméně 3 měsíců

6. Před screeningem dostávat nebo dostávat jeden nebo více z následujících léčivých přípravků:

   • Sulfasalazin, mesalamin a další přípravky na bázi kyseliny 5-aminosalicylové (5-ASA) po dobu 4 týdnů nebo déle se stabilní dávkou po dobu posledních 2 týdnů,
   • 0,5 mg/kg/tělesné hmotnosti s maximem 20 mg prednisonu denně se stabilní dávkou po dobu posledních 2 týdnů, popř.
   • 6-merkaptopurin nebo azathioprin po dobu 12 týdnů nebo déle se stabilní dávkou po dobu posledních 4 týdnů Jiná léčba UC není povolena (viz také kapitola 4.4.2).
7. U pacientek ve fertilním věku negativní těhotenský test a souhlas s používáním účinné antikoncepční metody nebo zdržením se sexuálních aktivit v průběhu klinického hodnocení
8. Souhlas s účastí na všech návštěvách
9. Podepsaný písemný informovaný souhlas pacientem a jeho zákonným zástupcem nebo zástupcem
10. Tělesná hmotnost musí být větší nebo rovna 30 kg
11. Adekvátní periferní žilní přístup umožňující dokončení ošetření aferézou

Kritéria vyloučení:

1. Febrilní (>38ºC)
2. Důkaz toxického megakolonu
3. Předpokládaná potřeba operace do 12 týdnů po dni 00
4. Velký chirurgický zákrok za posledních 6 týdnů
5. Známá obstrukční onemocnění gastrointestinálního systému
6. Proktokolektomie, totální kolektomie, ileostomie, stomie nebo anastomóza ileálního váčku
7. Anamnéza alergické reakce na heparin nebo heparinem indukovaná trombocytopenie
8. Anamnéza hypersenzitivní reakce související s aferézou nebo nesnášenlivost aferézních procedur
9. Známá infekce střevními patogeny, patogenními vajíčky nebo parazity nebo pozitivní test na toxin C. difficile
10. Symptomatická hypotenze
11. Dětské srdeční stavy a problémy s vysokou náchylností k trombotickým příhodám (např. vady ventilů a podobně)
12. Anamnéza fyzikálních nálezů kompatibilních s cerebrovaskulární příhodou
13. Protetická srdeční chlopeň, kardiostimulátor nebo jiný trvalý implantát
14. Těžké kardiovaskulární nebo periferní vaskulární onemocnění
15. Onemocnění jater definované jako hladiny GOT [AST], GPT [ALT] nebo alkalické fosfatázy > 2,5x horní hranice normálního rozmezí pro laboratoř provádějící test
16. Anamnéza cirhózy
17. Renální insuficience, definovaná jako sérový kreatinin > 150 % horní hranice normálního rozmezí pro laboratoř provádějící test
18. Známá krvácivá porucha (PT nebo PTT > 1,5x horní hranice normálního rozmezí pro laboratoř provádějící test) nebo souběžná antikoagulační léčba pro jiné účely, než je léčba aferézou
19. Předchozí anamnéza svědčící pro hyperkoagulační poruchu, včetně 1 nebo více epizod plicní embolie nebo hluboké žilní trombózy
20. Známá infekce hepatitidou B nebo C nebo HIV
21. Abnormální hematologické parametry definované jako těžká anémie s hemoglobinem < 8,5 g/dl, počtem bílých krvinek < 3 500/μl a počtem granulocytů < 2 000/μl
22. Hladina fibrinogenu >700 mg/dl

23. Infekce:

    • Aktivní infekce od úspěšného dokončení antibiotické léčby pro rutinní bakteriální infekci méně než 4 týdny od vstupu do klinického vyšetření (screeningu)
    • Febrilní virová infekce do 4 týdnů od vstupu do klinického hodnocení (screeningu)
    • Méně než 12 týdnů od ukončení léčby systémových mykotických infekcí do screeningu
24. Malignita za poslední 2 roky jiná než chirurgicky vyléčený kožní karcinom nebo cervikální dysplazie (CIN I-II)
25. Dysplazie nebo karcinom tlustého střeva v anamnéze
26. Současné zneužívání drog nebo alkoholu
27. Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství v průběhu klinického hodnocení
28. Během posledních 30 dnů byl použit hodnocený léčivý přípravek, biologický přípravek nebo zařízení
29. Předběžná léčba UC jinými léky než 5-ASA a deriváty, azathioprinem a/nebo kortikosteroidy, např. imunosupresiva a biologická léčiva
30. Rezistence nebo závislost na steroidech, definovaná jako neschopnost úplně vysadit steroidy bez vyvolání relapsu nebo vzplanutí onemocnění
31. Lokální léčba ulcerózní kolitidy během posledních 2 týdnů.