ADAPT Adacolumn pediatrisk prövning vid ulcerös kolit

Inklusionskriterier:

1. Barn och ungdomar < 18 år
2. Ulcerös kolit dokumenterad av kliniska symtom, endoskopiska fynd och histologi (i patientens historia)
3. Måttlig aktiv ulcerös kolit vid baslinjeutvärdering, definierad enligt följande:PUCAI mellan 35 och 64
4. Pankolit eller vänstersidig kolit
5. Ulcerös kolit i minst 3 månader

6. Att få eller ha fått ett eller flera av följande läkemedel före screening:

   • Sulfasalazin, mesalamin och andra 5-aminosalicylsyra (5-ASA) medel i 4 veckor eller mer med en stabil dos under de senaste 2 veckorna,
   • 0,5 mg/kg/kroppsvikt med högst 20 mg prednison per dag med en stabil dos under de senaste 2 veckorna, eller
   • 6-merkaptopurin eller azatioprin i 12 veckor eller mer med en stabil dos under de senaste 4 veckorna Annan UC-medicinering är inte tillåten (se även kapitel 4.4.2).
7. För kvinnliga patienter i fertil ålder, ett negativt graviditetstest och en överenskommelse om att använda en effektiv preventivmetod eller avstå från sexuella aktiviteter under den kliniska undersökningens gång
8. Överenskommelse om att delta i alla besök
9. Undertecknat skriftligt informerat samtycke av patienter och deras vårdnadshavare eller representant
10. Kroppsvikten måste vara mer eller lika med 30 kg
11. Adekvat perifer venös tillgång för att möjliggöra slutförande av aferesbehandlingarna

Exklusions kriterier:

1. Febril (>38ºC)
2. Bevis på giftig megakolon
3. Förväntat behov av operation inom 12 veckor efter dag 00
4. Stor operation under de senaste 6 veckorna
5. Kända obstruktiva sjukdomar i mag-tarmsystemet
6. Proktokolektomi, total kolektomi, ileostomi, stomi eller ileal pouch-anal anastomos
7. En historia av allergisk reaktion mot heparin eller heparininducerad trombocytopeni
8. En historia av överkänslighetsreaktion i samband med en aferesprocedur eller intolerans av aferesprocedurer
9. Känd infektion med enteriska patogener, patogena ägg eller parasiter, eller en positiv analys för C. difficile toxin
10. Symtomatisk hypotoni
11. Pediatriska hjärtsjukdomar och problem med hög känslighet för trombotiska händelser (t. ventildefekter eller liknande)
12. En historia av fysiska fynd som är förenliga med en cerebrovaskulär olycka
13. Hjärtklaffprotes, pacemaker eller annat permanent implantat
14. Allvarlig kardiovaskulär eller perifer kärlsjukdom
15. Leversjukdom definierad som nivåer av GOT [AST], GPT [ALT] eller alkaliskt fosfatas >2,5 gånger den övre gränsen för det normala intervallet för det laboratorietest som utförs
16. Historia om cirros
17. Njurinsufficiens, definierad som serumkreatinin >150 % av den övre gränsen för det normala intervallet för laboratoriet som utför testet
18. Känd blödningsrubbning (PT eller PTT>1,5x den övre gränsen för normalområdet för laboratoriet som utför testet), eller samtidig antikoagulantiabehandling för andra ändamål än aferesbehandling
19. Tidigare historia som tyder på en hyperkoagulerbar sjukdom, inklusive 1 eller flera episoder av lungemboli eller djup ventrombos
20. Känd infektion med hepatit B eller C, eller HIV
21. Onormala hematologiska parametrar definierade som svår anemi med hemoglobin <8,5 g/dL, antal vita blodkroppar på <3 500/μl och ett granulocytantal <2 000/μl
22. Fibrinogennivå >700mg/dL

23. Infektion:

    • Aktiva infektioner från framgångsrikt slutförande av antibiotikabehandling för rutinmässig bakterieinfektion mindre än 4 veckor efter inträde i den kliniska undersökningen (screening)
    • Febril virusinfektion inom 4 veckor efter inträde i den kliniska undersökningen (screening)
    • Mindre än 12 veckor från avslutad behandling för systemiska svampinfektioner till screening
24. Malignitet under de senaste 2 åren annan än kirurgiskt botad hudkarcinom eller cervikal dysplasi (CIN I-II)
25. Historik av dysplasi eller karcinom i tjocktarmen
26. Aktuellt drog- eller alkoholmissbruk
27. Gravid, ammande eller planerar att bli gravid under den kliniska undersökningens gång
28. Används inom de senaste 30 dagarna ett prövningsläkemedel, biologiskt eller apparat
29. Förbehandling av UC med andra läkemedel än 5-ASA och derivat, azatioprin och eller kortikosteroider, t.ex. immunsuppressiva och biologiska läkemedel
30. Steroidresistens eller -beroende, definieras som oförmåga att helt dra ut steroider utan att inducera ett återfall eller uppblossande av sjukdomen
31. Topikal terapi för ulcerös kolit under de senaste 2 veckorna.