ADAPT Adacolumn Pediatric Trial we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego

Kryteria przyjęcia:

1. Dzieci i młodzież < 18 lat
2. Wrzodziejące zapalenie jelita grubego udokumentowane objawami klinicznymi, wynikami endoskopowymi i histologicznymi (w historii pacjenta)
3. Umiarkowane aktywne wrzodziejące zapalenie jelita grubego w ocenie wyjściowej, zdefiniowane następująco: PUCAI między 35 a 64
4. Pancolitis lub lewostronne zapalenie jelita grubego
5. Wrzodziejące zapalenie jelita grubego przez co najmniej 3 miesiące

6. Otrzymywanie lub otrzymanie jednego lub więcej z następujących produktów leczniczych przed badaniem przesiewowym:

   • Sulfasalazyna, mesalamina i inne kwasy 5-aminosalicylowe (5-ASA) przez 4 tygodnie lub dłużej ze stałą dawką przez ostatnie 2 tygodnie,
   • 0,5 mg/kg masy ciała z maksymalnie 20 mg prednizonu na dobę ze stałą dawką przez ostatnie 2 tygodnie lub
   • 6-merkaptopuryna lub azatiopryna przez 12 tygodni lub dłużej ze stałą dawką przez ostatnie 4 tygodnie Inne leki na UC są niedozwolone (patrz także rozdział 4.4.2).
7. W przypadku pacjentek w wieku rozrodczym negatywny wynik testu ciążowego i zgoda na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji lub powstrzymanie się od czynności seksualnych w trakcie badania klinicznego
8. Zgoda na udział we wszystkich wizytach
9. Podpisany pisemny dokument świadomej zgody przez pacjentów i ich opiekuna prawnego lub przedstawiciela
10. Masa ciała musi być większa lub równa 30kg
11. Odpowiedni dostęp do żył obwodowych umożliwiający zakończenie zabiegów aferezy

Kryteria wyłączenia:

1. gorączka (>38ºC)
2. Dowód na toksyczne rozszerzenie okrężnicy
3. Przewidywana konieczność operacji w ciągu 12 tygodni po Dniu 00
4. Poważna operacja w ciągu ostatnich 6 tygodni
5. Znane choroby obturacyjne układu pokarmowego
6. Proktokolektomia, kolektomia całkowita, ileostomia, stomia lub zespolenie kieszonkowo-odbytnicze w jelicie krętym
7. Historia reakcji alergicznej na heparynę lub małopłytkowość wywołana heparyną
8. Historia reakcji nadwrażliwości związanych z procedurą aferezy lub nietolerancja procedur aferezy
9. Znane zakażenie patogenami jelitowymi, patogennymi komórkami jajowymi lub pasożytami lub pozytywny wynik testu na obecność toksyny C. difficile
10. Objawowe niedociśnienie
11. Choroby i problemy z sercem u dzieci z dużą podatnością na zdarzenia zakrzepowe (np. wady zaworów lub podobne)
12. Historia ustaleń fizycznych zgodnych z wypadkiem naczyniowo-mózgowym
13. Proteza zastawki serca, rozrusznik serca lub inny stały implant
14. Ciężka choroba układu sercowo-naczyniowego lub naczyń obwodowych
15. Choroba wątroby zdefiniowana jako poziom GOT [AST], GPT [ALT] lub fosfatazy alkalicznej >2,5x powyżej górnej granicy normy dla testu laboratoryjnego
16. Historia marskości
17. Niewydolność nerek, zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy >150% górnej granicy normy dla laboratorium wykonującego badanie
18. Znana skaza krwotoczna (PT lub PTT >1,5 x górna granica normy dla laboratorium wykonującego badanie) lub jednoczesna terapia przeciwzakrzepowa w celach innych niż leczenie aferezą
19. Wcześniejsza historia sugerująca zaburzenie nadkrzepliwości, w tym 1 lub więcej epizodów zatorowości płucnej lub zakrzepicy żył głębokich
20. Znane zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C lub HIV
21. Nieprawidłowe parametry hematologiczne definiowane jako ciężka niedokrwistość z hemoglobiną <8,5 g/dl, liczbą białych krwinek <3500/μl i liczbą granulocytów <2000/μl
22. Poziom fibrynogenu >700mg/dL

23. Zakażenie:

    • Aktywne infekcje od pomyślnego zakończenia antybiotykoterapii w przypadku rutynowych infekcji bakteryjnych w okresie krótszym niż 4 tygodnie od rozpoczęcia badania klinicznego (przesiewowe)
    • Infekcja wirusowa z gorączką w ciągu 4 tygodni od włączenia do badania klinicznego (badanie przesiewowe)
    • Mniej niż 12 tygodni od zakończenia terapii grzybic układowych do badania przesiewowego
24. Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat inny niż chirurgicznie wyleczony rak skóry lub dysplazja szyjki macicy (CIN I-II)
25. Historia dysplazji lub raka okrężnicy
26. Bieżące nadużywanie narkotyków lub alkoholu
27. Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w trakcie badania klinicznego
28. Używał w ciągu ostatnich 30 dni badanego produktu leczniczego, leku biologicznego lub wyrobu
29. Wstępne leczenie WZJG lekami innymi niż 5-ASA i jego pochodne, azatiopryną i/lub kortykosteroidami, np. leki immunosupresyjne i biologiczne
30. Oporność lub uzależnienie od sterydów, definiowane jako niezdolność do całkowitego odstawienia sterydów bez wywołania nawrotu lub zaostrzenia choroby
31. Miejscowe leczenie wrzodziejącego zapalenia jelita grubego w ciągu ostatnich 2 tygodni.