ADAPT Adacolumn pædiatrisk forsøg i colitis ulcerosa

Inklusionskriterier:

1. Børn og unge < 18 år
2. Colitis ulcerosa dokumenteret ved kliniske symptomer, endoskopiske fund og histologi (i patienthistorien)
3. Moderat aktiv colitis ulcerosa ved baseline-evaluering, defineret som følger:PUCAI mellem 35 og 64
4. Pancolitis eller venstresidig colitis
5. Colitis ulcerosa i mindst 3 måneder

6. At modtage eller have modtaget et eller flere af følgende lægemidler før screening:

   • Sulfasalazin, mesalamin og andre 5-aminosalicylsyre (5-ASA) midler i 4 uger eller mere med en stabil dosis i de sidste 2 uger,
   • 0,5 mg/kg/kropsvægt med et maksimum på 20 mg pr. dag af prednison med en stabil dosis i de sidste 2 uger, eller
   • 6-mercaptopurin eller azathioprin i 12 uger eller mere med en stabil dosis i de sidste 4 uger Anden UC-medicin er ikke tilladt (se også kapitel 4.4.2).
7. For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, en negativ graviditetstest og aftale om at bruge en effektiv præventionsmetode eller afholde sig fra seksuelle aktiviteter i løbet af den kliniske undersøgelse
8. Aftale om at deltage i alle besøg
9. Underskrevet skriftligt informeret samtykkedokument af patienter og deres juridiske værge eller repræsentant
10. Kropsvægten skal være mere eller lig med 30 kg
11. Tilstrækkelig perifer venøs adgang til at muliggøre afslutning af aferesebehandlingerne

Ekskluderingskriterier:

1. Febril (>38ºC)
2. Bevis på giftig megacolon
3. Forventet behov for operation inden for 12 uger efter dag 00
4. Større operation inden for de seneste 6 uger
5. Kendte obstruktive sygdomme i mave-tarmsystemet
6. Proktokolektomi, total kolektomi, ileostomi, stomi eller ileal pouch-anal anastomose
7. En historie med allergisk reaktion på heparin eller heparin-induceret trombocytopeni
8. En historie med overfølsomhedsreaktion forbundet med en afereseprocedure eller intolerance over for afereseprocedurer
9. Kendt infektion med enteriske patogener, patogene æg eller parasitter eller et positivt assay for C. difficile-toksin
10. Symptomatisk hypotension
11. Pædiatriske hjertesygdomme og problemer med høj modtagelighed for trombotiske hændelser (f. ventildefekter eller lignende)
12. En historie med fysiske fund, der er forenelige med en cerebrovaskulær ulykke
13. Hjerteklapprotese, pacemaker eller andet permanent implantat
14. Alvorlig kardiovaskulær eller perifer karsygdom
15. Leversygdom defineret som niveauer af GOT [AST], GPT [ALT] eller alkalisk fosfatase >2,5x den øvre grænse for normalområdet for den laboratorietest
16. Historie om skrumpelever
17. Nyreinsufficiens, defineret som serumkreatinin >150 % af den øvre grænse af normalområdet for laboratoriet, der udfører testen
18. Kendt blødningsforstyrrelse (PT eller PTT>1,5x den øvre grænse for normalområdet for laboratoriet, der udfører testen), eller samtidig antikoagulantbehandling til andre formål end aferesebehandling
19. Tidligere historie, der tyder på en hyperkoagulerbar lidelse, inklusive 1 eller flere episoder af lungeemboli eller dyb venetrombose
20. Kendt infektion med hepatitis B eller C eller HIV
21. Unormale hæmatologiske parametre defineret som svær anæmi med hæmoglobin <8,5 g/dL, antal hvide blodlegemer på <3.500/μl og et granulocyttal <2.000/μl
22. Fibrinogenniveau >700mg/dL

23. Infektion:

    • Aktive infektioner fra vellykket afslutning af antibiotikabehandling for rutinemæssig bakterieinfektion mindre end 4 uger efter indtræden i den kliniske undersøgelse (screening)
    • Febril virusinfektion inden for 4 uger efter indtræden i den kliniske undersøgelse (screening)
    • Mindre end 12 uger fra afsluttet behandling for systemiske svampeinfektioner til screening
24. Malignitet inden for de seneste 2 år bortset fra kirurgisk helbredt hudkarcinom eller cervikal dysplasi (CIN I-II)
25. Anamnese med dysplasi eller carcinom i tyktarmen
26. Aktuelt stof- eller alkoholmisbrug
27. Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid i løbet af den kliniske undersøgelse
28. Brugt inden for de sidste 30 dage et forsøgslægemiddel, biologisk eller udstyr
29. Forbehandling af UC med andre lægemidler end 5-ASA og derivater, azathioprin og eller kortikosteroider, f.eks. immunsuppressiva og biologiske midler
30. Steroid-resistens eller -afhængighed, defineret som manglende evne til fuldstændig at seponere steroider uden at fremkalde et tilbagefald eller opblussen af ​​sygdommen
31. Topisk behandling for colitis ulcerosa inden for de sidste 2 uger.