Studio pediatrico ADAPT Adacolumn nella colite ulcerosa

Criterio di inclusione:

1. Bambini e adolescenti < 18 anni
2. Colite ulcerosa documentata da sintomi clinici, risultati endoscopici e istologia (nell'anamnesi del paziente)
3. Colite ulcerosa attiva moderata alla valutazione basale, definita come segue: PUCAI tra 35 e 64
4. Pancolite o colite del lato sinistro
5. Colite ulcerosa da almeno 3 mesi

6. Ricevere o aver ricevuto uno o più dei seguenti medicinali prima dello screening:

   • Sulfasalazina, mesalamina e altri agenti dell'acido 5-aminosalicilico (5-ASA) per 4 settimane o più con una dose stabile per le ultime 2 settimane,
   • 0,5 mg/kg/peso corporeo con un massimo di 20 mg al giorno di prednisone con una dose stabile per le ultime 2 settimane, o
   • 6-mercaptopurina o azatioprina per 12 settimane o più con una dose stabile per le ultime 4 settimane Altri farmaci per la CU non sono consentiti (vedere anche il capitolo 4.4.2).
7. Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, un test di gravidanza negativo e il consenso a utilizzare un metodo contraccettivo efficace o ad astenersi da attività sessuali durante il corso dell'indagine clinica
8. Accordo per partecipare a tutte le visite
9. Documento di consenso informato scritto firmato dai pazienti e dal loro tutore legale o rappresentante
10. Il peso corporeo deve essere superiore o uguale a 30 kg
11. Adeguato accesso venoso periferico per consentire il completamento dei trattamenti di aferesi

Criteri di esclusione:

1. Febbrile (>38ºC)
2. Evidenza di megacolon tossico
3. Necessità prevista di intervento chirurgico entro 12 settimane dopo il giorno 00
4. Intervento chirurgico maggiore nelle ultime 6 settimane
5. Malattie ostruttive note del sistema gastrointestinale
6. Proctocolectomia, colectomia totale, ileostomia, stomia o tasca ileale-anastomosi anale
7. Una storia di reazione allergica all'eparina o trombocitopenia indotta da eparina
8. Una storia di reazione di ipersensibilità associata a una procedura di aferesi o intolleranza alle procedure di aferesi
9. Infezione nota da patogeni enterici, ovuli o parassiti patogeni o test positivo per la tossina di C. difficile
10. Ipotensione sintomatica
11. Patologie e problemi cardiaci pediatrici ad alta suscettibilità agli eventi trombotici (ad es. difetti delle valvole o simili)
12. Una storia di risultati fisici compatibili con un incidente cerebrovascolare
13. Valvola cardiaca protesica, pacemaker o altro impianto permanente
14. Grave malattia cardiovascolare o vascolare periferica
15. Malattia epatica definita come livelli di GOT [AST], GPT [ALT] o fosfatasi alcalina >2,5 volte il limite superiore dell'intervallo normale per il test di laboratorio che esegue
16. Storia della cirrosi
17. Insufficienza renale, definita come creatinina sierica >150% del limite superiore del range normale per il laboratorio che esegue il test
18. Disturbo emorragico noto (PT o PTT> 1,5 volte il limite superiore dell'intervallo normale per il laboratorio che esegue il test) o terapia anticoagulante concomitante per scopi diversi dal trattamento di aferesi
19. Storia precedente indicativa di un disturbo da ipercoagulabilità, inclusi 1 o più episodi di embolia polmonare o trombosi venosa profonda
20. Infezione nota da epatite B o C o HIV
21. Parametri ematologici anormali definiti come anemia grave con emoglobina <8,5 g/dL, conta dei globuli bianchi <3.500/μl e conta dei granulociti <2.000/μl
22. Livello di fibrinogeno >700mg/dL

23. Infezione:

    • Infezioni attive dal completamento con successo del trattamento antibiotico per infezione batterica di routine a meno di 4 settimane dall'ingresso nell'indagine clinica (screening)
    • Infezione virale febbrile entro 4 settimane dall'ingresso nell'indagine clinica (screening)
    • Meno di 12 settimane dalla conclusione della terapia per le infezioni fungine sistemiche allo screening
24. Tumori maligni negli ultimi 2 anni diversi da carcinoma cutaneo curato chirurgicamente o displasia cervicale (CIN I-II)
25. Storia di displasia o carcinoma del colon
26. Abuso attuale di droghe o alcol
27. Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante il corso dell'indagine clinica
28. Utilizzato negli ultimi 30 giorni un medicinale sperimentale, biologico o dispositivo
29. Pretrattamento della CU con farmaci diversi dal 5-ASA e derivati, azatioprina e/o corticosteroidi, ad es. immunosoppressori e farmaci biologici
30. Resistenza o dipendenza da steroidi, definita come incapacità di sospendere completamente gli steroidi senza indurre una ricaduta o una riacutizzazione della malattia
31. Terapia topica per la colite ulcerosa nelle ultime 2 settimane.