ADAPT Adacolumn Pediatric Trial in Colitis ulcerosa

Einschlusskriterien:

1. Kinder und Jugendliche < 18 Jahre
2. Colitis ulcerosa dokumentiert durch klinische Symptome, endoskopische Befunde und Histologie (in der Anamnese)
3. Moderate aktive Colitis ulcerosa bei Ausgangsuntersuchung, wie folgt definiert: PUCAI zwischen 35 und 64
4. Pankolitis oder linksseitige Kolitis
5. Colitis ulcerosa für mindestens 3 Monate

6. Erhalt oder Erhalt eines oder mehrerer der folgenden Arzneimittel vor dem Screening:

   • Sulfasalazin, Mesalamin und andere 5-Aminosalicylsäure (5-ASA)-Mittel für 4 Wochen oder länger mit einer stabilen Dosis für die letzten 2 Wochen,
   • 0,5 mg/kg/Körpergewicht mit maximal 20 mg Prednison pro Tag mit einer stabilen Dosis in den letzten 2 Wochen oder
   • 6-Mercaptopurin oder Azathioprin für 12 Wochen oder länger mit einer stabilen Dosis in den letzten 4 Wochen Andere CU-Medikamente sind nicht erlaubt (siehe auch Kapitel 4.4.2).
7. Für Patientinnen im gebärfähigen Alter ein negativer Schwangerschaftstest und die Zustimmung, während der klinischen Prüfung eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden oder auf sexuelle Aktivitäten zu verzichten
8. Zustimmung zur Teilnahme an allen Besuchen
9. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und seines Erziehungsberechtigten oder Vertreters
10. Das Körpergewicht muss mindestens 30 kg betragen
11. Angemessener peripherer venöser Zugang, um die Durchführung der Apheresebehandlungen zu ermöglichen

Ausschlusskriterien:

1. Fieber (>38ºC)
2. Hinweise auf toxisches Megakolon
3. Voraussichtliche Notwendigkeit einer Operation innerhalb von 12 Wochen nach Tag 00
4. Größere Operation innerhalb der letzten 6 Wochen
5. Bekannte obstruktive Erkrankungen des Magen-Darm-Systems
6. Proktokolektomie, totale Kolektomie, Ileostomie, Stoma oder Ileum-Pouch-Anal-Anastomose
7. Eine Geschichte der allergischen Reaktion auf Heparin oder Heparin-induzierte Thrombozytopenie
8. Eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen im Zusammenhang mit einem Aphereseverfahren oder einer Unverträglichkeit von Aphereseverfahren
9. Bekannte Infektion mit enterischen Pathogenen, pathogenen Eizellen oder Parasiten oder ein positiver Test auf C. difficile-Toxin
10. Symptomatische Hypotonie
11. Pädiatrische Herzerkrankungen und Probleme bei hoher Anfälligkeit für thrombotische Ereignisse (z. Ventildefekte o.ä.)
12. Eine Anamnese körperlicher Befunde, die mit einem zerebrovaskulären Unfall vereinbar sind
13. Prothetische Herzklappe, Herzschrittmacher oder andere dauerhafte Implantate
14. Schwere kardiovaskuläre oder periphere Gefäßerkrankung
15. Lebererkrankung, definiert als Werte von GOT [AST], GPT [ALT] oder alkalischer Phosphatase >2,5x die Obergrenze des Normalbereichs für den Labortest
16. Geschichte der Zirrhose
17. Niereninsuffizienz, definiert als Serum-Kreatinin > 150 % der Obergrenze des Normalbereichs für das Labor, das den Test durchführt
18. Bekannte Blutungsstörung (PT oder PTT > 1,5x die Obergrenze des Normalbereichs für das Labor, das den Test durchführt) oder gleichzeitige Antikoagulanzientherapie für andere Zwecke als die Apheresebehandlung
19. Vorgeschichte, die auf eine hyperkoagulierbare Störung hindeutet, einschließlich 1 oder mehr Episoden von Lungenembolie oder tiefer Venenthrombose
20. Bekannte Infektion mit Hepatitis B oder C oder HIV
21. Abnorme hämatologische Parameter, definiert als schwere Anämie mit Hämoglobin < 8,5 g/dl, Leukozytenzahl < 3.500/μl und Granulozytenzahl < 2.000/μl
22. Fibrinogenspiegel > 700 mg/dL

23. Infektion:

    • Aktive Infektionen ab erfolgreichem Abschluss der Antibiotikabehandlung bei routinemäßiger bakterieller Infektion weniger als 4 Wochen nach Eintritt in die klinische Prüfung (Screening)
    • Febrile Virusinfektion innerhalb von 4 Wochen nach Eintritt in die klinische Prüfung (Screening)
    • Weniger als 12 Wochen vom Therapieabschluss bei systemischen Pilzinfektionen bis zum Screening
24. Malignität innerhalb der letzten 2 Jahre außer chirurgisch geheiltem Hautkarzinom oder zervikaler Dysplasie (CIN I-II)
25. Vorgeschichte von Dysplasie oder Karzinom des Dickdarms
26. Aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
27. Schwanger, stillend oder während der klinischen Prüfung schwanger werden wollen
28. Innerhalb der letzten 30 Tage ein Prüfpräparat, Biologikum oder Gerät verwendet
29. Vorbehandlung von UC mit anderen Arzneimitteln als 5-ASA und Derivaten, Azathioprin und/oder Kortikosteroiden, z. Immunsuppressiva und Biologika
30. Steroidresistenz oder -abhängigkeit, definiert als die Unfähigkeit, Steroide vollständig abzusetzen, ohne einen Rückfall oder ein Aufflammen der Krankheit auszulösen
31. Lokale Therapie bei Colitis ulcerosa innerhalb der letzten 2 Wochen.