Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Melphalan, Bortezomib, and Stem Cell Transplant in Treating Patients With Primary Systemic Amyloidosis

13. prosince 2016 aktualizováno: Vaishali Sanchorawala, Boston Medical Center

Phase II Trial of High-dose Melphalan and Bortezomib and Stem Cell Transplantation in Patients With AL Amyloidosis

RATIONALE: Giving melphalan and bortezomib before and after a stem cell transplant stops the growth of abnormal cells by stopping them from dividing or killing them. Giving colony-stimulating factors and certain chemotherapy drugs, helps stem cells move from the bone marrow to the blood so they can be collected and stored. Chemotherapy and monoclonal antibody therapy is then given to prepare the bone marrow for the stem cell transplant. The stem cells are then returned to the patient to replace the blood-forming cells that were destroyed by the chemotherapy.

PURPOSE: This phase II trial is studying how well giving melphalan together with bortezomib followed by stem cell transplant works in treating patients with primary systemic amyloidosis.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

OBJECTIVES:

  • To determine if hematologic responses to high-dose melphalan and autologous stem cell transplantation increase with addition of bortezomib in the conditioning regimen in patients with primary systemic amyloidosis.

OUTLINE:

  • Autologous stem cell mobilization and collection: Patients receive filgrastim to mobilize stem cells, which are then collected.
  • Conditioning regimen: Patients receive bortezomib intravenously on days -6, -3, 1, and 4 and oral high-dose melphalan on days -2 and -1.
  • Stem cell transplantation: Patients undergo autologous stem cell transplantation on day 0.

After completion of study therapy, patients are followed every 6 months for 1 year and annually thereafter.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Cancer Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion criteria:

DISEASE CHARACTERISTICS:

  • Histologically confirmed primary systemic amyloidosis based on the following criteria:

    • Amyloid light-chain disease
    • Deposition of amyloid material by congo red stain showing characteristic green birefringence
    • Monoclonal light chain protein (Bence Jones protein) in the serum or urine, immunohistochemical studies, or serum free light chain assay
    • Evidence of tissue involvement other than carpal tunnel syndrome (i.e., positive immunohistochemical staining of bone marrow demonstrating clonal plasma cells); tissue amyloid deposits with anti-kappa or anti-lambda anti-serum; evidence for a plasma cell dyscrasia by serum/urine or bone marrow; or overwhelmingly convincing clinical features (e.g., macroglossia) associated with other systemic manifestations

PATIENT CHARACTERISTICS:

  • Southwest Oncology Group performance status 0-1
  • Fertile patients must use effective contraception
  • Left ventricular ejection fraction ≥ 45% by Echocardiogram within the past 60 days
  • diffusion capacity of lung for carbon monoxide ≥ 50%

PRIOR CONCURRENT THERAPY:

  • Prior chemotherapy with alkylating agent allowed provided there is no morphological or cytogenetic evidence of myelodysplastic syndromes
  • Prior total cumulative dose of oral melphalan < 300 mg
  • At least 4 weeks since prior cytotoxic therapy and fully recovered

Exclusion criteria:

  • No senile, secondary, localized, dialysis-related, or familial amyloidosis
  • No overt multiple myeloma (> 30% of bone marrow plasmacytosis, extensive [> 2] lytic lesions, or hypercalcemia)
  • Not pregnant or nursing
  • No myocardial infarction within the past 6 months, congestive heart failure, or arrhythmia refractory to therapy

  • No prior malignancy except for any of the following:

    • Adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer
    • In situ cervical cancer
    • Adequately treated stage I or II cancer currently in complete remission
    • Any cancer from which the patient has been disease-free ≥ 5 years
  • No advanced (grade 3-4) pre-existing neuropathy
  • No HIV positivity

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stem Cell Transplant with Bortezomib and Melphalan
Mobilization with Filgrastim Stem Cell Collection Bortezomib Melphalan Stem Cell infusion
Biologický: filgrastim
16 mcg/kg daily beginning 3 days before stem cell collection through day before final stem cell collection
Ostatní jména:
  • Growth-Colony Stimulating Factor, neupogen
Lék: bortezomib
1.0 mg/m2/dose D -6, D-3, D +1, D + 4
Ostatní jména:
  • velcade
Lék: melphalan
100 mg/m2/dose D -2, D -1
Ostatní jména:
  • alkeran
Postup: Stem Cell Infusion
infusion of previously collected autologous stem cells

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Hematologic Response
Časové okno: one year

complete and partial hematologic response defined as: Complete response: absence of detectable monoclonal protein in serum and urine, and bone marrow biopsy <5% plasma cells with no clonal predominance of kappa or lambda isotype.

Partial response: any one of the following

  1. For patients with detectable and quantifiable marrow plasmacytosis, a reduction of 50% or more in plasma cells as a percentage of nucleated bone marrow cells.
  2. For patients with a detectable monoclonal peak on serum protein electropheresis or urine protein electropheresis, a reduction in the peak height of 50% or more.
  3. For patients with quantifiable urinary kappa or lambda chain concentration, a reduction in daily light chain excretion (concentration x 24-hr urine volume).
one year

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Number of Participants Surviving at 100 Days From Transplant
Časové okno: 100 Days from transplant date
100 Days from transplant date
Number of Participants Surviving at 1 Year
Časové okno: one year from transplant
one year from transplant
Number of Participants Surviving at 2 Years
Časové okno: 2 years from transplant
2 years from transplant

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. listopadu 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2008

První zveřejněno (Odhad)

13. listopadu 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000618857
  • BUMC-H-27277 (Jiný identifikátor: Boston University Medical Center IRB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit