Účinnost a bezpečnost CC-10004 u chronické kožní sarkoidózy

Kritéria pro zařazení:

• Musí pochopit a dobrovolně podepsat informovaný souhlas
• Musí to být muž nebo žena a v době udělení souhlasu ve věku ≥ 18 let
• Musí být schopen dodržet plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
• Pacienti se sarkoidózou, jak je definováno v ATS/ERS/WASOG prohlášení o sarkoidóze, jak je definováno klinickým obrazem konzistentním se sarkoidózou, biopsií nález granulomů a žádnou alternativou pro příčinu granulomů, jako je tuberkulóza
• Pacienti musí mít chronické kožní léze během chronické léčby (kortikosteroidy, methotrexát (max. 10 mg/týden), azathioprin, hydroxychlorochin, cyklofosfamid, minocyklin, doxycyklin a chlorochin), u nichž nebyla dávka změněna během tří měsíců před zahájením léčby. studie.
• Musí mít dvě návštěvy během předchozích 1-6 měsíců (alespoň jeden měsíc od sebe) se stabilními kožními lézemi, jako je skóre SASI v rozmezí jednoho bodu pro každý z rysů léze.

• Musí splňovat následující laboratorní kritéria:

  • Hemoglobin > 9 g/dl
  • Hematokrit ≥ 27 %
  • Počet bílých krvinek (WBC) ≥ 3000 (≥ 3,0 x 109/l) a < 20 000 (< 20 x 109/l)
  • Neutrofily ≥ 1500 (≥ 1,5 X 109/l)
  • Krevní destičky ≥ 100 000 (≥ 100 X 109/L)
  • Sérový kreatinin ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/L)
  • Celkový bilirubin < 2,0 mg/dl
  • Aspartáttransamináza (AST [sérová glutamát- oxalooctová transamináza, SGOT]) a alanintransamináza (ALT [sérová glutamát-pyruvictransamináza, SGPT]) < 1,5x horní hranice normy (ULN)
• Ženy ve fertilním věku (FCBP)‡ musí mít negativní těhotenský test v moči při screeningu (návštěva 1). Kromě toho musí sexuálně aktivní FCBP souhlasit s používáním DVOU z následujících adekvátních forem antikoncepce během studijní medikace: perorální, injekční nebo implantabilní hormonální antikoncepce; podvázání vejcovodů; nitroděložní tělísko; bariérová antikoncepce nebo partner s vazektomií. FCBP musí souhlasit s prováděním těhotenských testů každých 28 dní při užívání studijního léku.
• Muži (včetně těch, kteří podstoupili vasektomii) musí souhlasit s používáním bariérové ​​antikoncepce (latexové kondomy), když se zapojí do sexuální aktivity s FCBP při užívání studijního léku a po dobu 84 dnů po užití poslední dávky studijního léku.

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza jakýchkoli klinicky významných srdečních, endokrinologických, plicních, neurologických, psychiatrických, jaterních, ledvinových, hematologických, imunologických nebo jiných závažných onemocnění (kromě plicní sarkoidózy)
• Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se měl účastnit studie, nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie
• Těhotná nebo kojící samice
• Anamnéza aktivní infekce Mycobacterium tuberculosis (jakéhokoli poddruhu) během 3 let před screeningovou návštěvou. Infekce, které se vyskytly > 3 roky před vstupem, musí být účinně léčeny.
• Nekompletně léčená latentní infekce Mycobacterium tuberculosis v anamnéze (jak je indikováno pozitivním kožním testem Purified Protein Derivative [PPD] nebo in vitro testem [T-SPOT®.TB, QuantiFERON Gold®].
• Klinicky významná abnormalita na rentgenovém snímku hrudníku (CXR) při screeningu, která není způsobena sarkoidózou
• Použití jakéhokoli zkoušeného léku do 28 dnů.
• Jakákoli klinicky významná abnormalita na 12svodovém EKG při screeningu
• Pozitivní výsledek laboratorního testu na virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu B nebo hepatitidu C indikující aktivní infekci při screeningu
• Malignita v anamnéze během předchozích 5 let (kromě léčeného bazocelulárního karcinomu kůže a/nebo méně než 3 léčených spinocelulárních karcinomů kůže)
• Užívání infliximabu, etanerceptu, adalimumabu, pentoxifylinu nebo thalidomidu v předchozích třech měsících.