Die Wirksamkeit und Sicherheit von CC-10004 bei chronischer kutaner Sarkoidose

Einschlusskriterien:

• Muss eine Einwilligungserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben
• Muss männlich oder weiblich und zum Zeitpunkt der Einwilligung ≥ 18 Jahre alt sein
• Muss in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
• Patienten mit Sarkoidose, wie in der ATS/ERS/WASOG-Erklärung zur Sarkoidose definiert, definiert durch das klinische Erscheinungsbild im Einklang mit Sarkoidose, Biopsie, die Granulome und keine Alternative für die Ursache der Granulome, wie z. B. Tuberkulose, ergibt
• Die Patienten müssen chronische Hautläsionen aufweisen, während sie eine Dauertherapie (Kortikosteroide, Methotrexat (max. 10 mg/Woche), Azathioprin, Hydroxychloroquin, Cyclophosphamid, Minocyclin, Doxycyclin und Chloroquin) einnehmen, bei der die Dosis in den drei Monaten vor Beginn nicht verändert wurde die Studium.
• Muss zwei Besuche innerhalb der letzten 1-6 Monate (im Abstand von mindestens einem Monat) mit stabilen Hautläsionen haben, z. B. wenn ein SASI-Score für jedes Merkmal der Läsion innerhalb eines Punktes lag.

• Muss die folgenden Laborkriterien erfüllen:

  • Hämoglobin > 9 g/dl
  • Hämatokrit ≥ 27 %
  • Leukozytenzahl (WBC) ≥ 3000 (≥ 3,0 x 109/l) und < 20.000 (< 20 x 109/l)
  • Neutrophile ≥ 1500 (≥ 1,5 x 109/l)
  • Blutplättchen ≥ 100.000 (≥ 100 x 109/l)
  • Serum-Kreatinin ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/l)
  • Gesamtbilirubin < 2,0 mg/dl
  • Aspartat-Transaminase (AST [Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase, SGOT]) und Alanin-Transaminase (ALT [Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase, SGPT]) < 1,5x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
• Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP)‡ müssen beim Screening (Besuch 1) einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Darüber hinaus muss sexuell aktives FCBP zustimmen, ZWEI der folgenden angemessenen Formen der Empfängnisverhütung während der Studienmedikation zu verwenden: orale, injizierbare oder implantierbare hormonelle Kontrazeptiva; Ligatur der Eileiter; Intrauterinpessar; Barriere-Kontrazeptivum oder vasektomierter Partner. Ein FCBP muss zustimmen, während der Studienmedikation alle 28 Tage Schwangerschaftstests durchführen zu lassen.
• Männer (einschließlich derjenigen, die sich einer Vasektomie unterzogen haben) müssen zustimmen, Barriereverhütungsmittel (Latexkondome) zu verwenden, wenn sie während der Studienmedikation und für 84 Tage nach Einnahme der letzten Dosis der Studienmedikation sexuelle Aktivitäten mit FCBP ausüben.

Ausschlusskriterien:

• Anamnese klinisch signifikanter kardialer, endokrinologischer, pulmonaler, neurologischer, psychiatrischer, hepatischer, renaler, hämatologischer, immunologischer oder anderer schwerer Erkrankungen (ohne Lungensarkoidose)
• Jede Bedingung, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, die den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde, oder die Fähigkeit beeinträchtigt, Daten aus der Studie zu interpretieren
• Schwangere oder stillende Frau
• Vorgeschichte einer aktiven Mycobacterium tuberculosis-Infektion (jede Unterart) innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening-Besuch. Infektionen, die > 3 Jahre vor der Einreise aufgetreten sind, müssen wirksam behandelt worden sein.
• Vorgeschichte einer unvollständig behandelten latenten Mycobacterium tuberculosis-Infektion (wie durch einen positiven PPD-Hauttest (Purified Protein Derivative) oder einen In-vitro-Test [T-SPOT®.TB, QuantiFERON Gold®] angezeigt).
• Klinisch signifikante Anomalie auf dem Röntgen-Thorax (CXR) beim Screening, die nicht auf Sarkoidose zurückzuführen ist
• Verwendung von Prüfmedikamenten innerhalb von 28 Tagen.
• Jede klinisch signifikante Anomalie im 12-Kanal-EKG beim Screening
• Positives Labortestergebnis des humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C, das auf eine aktive Infektion beim Screening hinweist
• Anamnestische bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre (außer bei behandelten Basalzell-Hautkarzinom(en) und/oder weniger als 3 behandelten Plattenepithel-Hautkarzinomen)
• Anwendung von Infliximab, Etanercept, Adalimumab, Pentoxifyllin oder Thalidomid in den letzten drei Monaten.