CC-10004:n teho ja turvallisuus kroonisessa ihosarkoidoosissa

Sisällyttämiskriteerit:

• Sinun on ymmärrettävä ja vapaaehtoisesti allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake
• Hänen on oltava mies tai nainen ja vähintään 18-vuotias suostumushetkellä
• On kyettävä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
• Potilaat, joilla on sarkoidoosi ATS/ERS/WASOG-lausunnon mukaisesti sarkoidoosista, sellaisena kuin se on määritelty kliinisen esityksen perusteella, joka vastaa sarkoidoosia, biopsialöydösten granuloomia, eikä granuloomien syylle, kuten tuberkuloosiin, ole vaihtoehtoa
• Potilailla tulee olla kroonisia ihovaurioita kroonisen hoidon aikana (kortikosteroidit, metotreksaatti (enintään 10 mg/viikko), atsatiopriini, hydroksiklorokiini, syklofosfamidi, minosykliini, doksisykliini ja klorokiini), joiden aloitusannosta ei ole muutettu kolmen kuukauden aikana. tutkimus.
• On oltava kaksi käyntiä edellisten 1–6 kuukauden aikana (vähintään kuukauden välein), joilla on stabiileja ihovaurioita, kuten SASI-pistemäärä oli yhden pisteen sisällä leesion kunkin ominaisuuden osalta.

• On täytettävä seuraavat laboratoriokriteerit:

  • Hemoglobiini > 9 g/dl
  • Hematokriitti ≥ 27 %
  • Valkosolujen (WBC) määrä ≥ 3000 (≥ 3,0 x 109/l) ja < 20 000 (< 20 x 109/l)
  • Neutrofiilit ≥ 1500 (≥ 1,5 x 109/l)
  • Verihiutaleet ≥ 100 000 (≥ 100 x 109/l)
  • Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/L)
  • Kokonaisbilirubiini < 2,0 mg/dl
  • Aspartaattitransaminaasi (AST [seerumi glutamic oxaloacetic transaminase, SGOT]) ja alaniinitransaminaasi (ALT [seerumin glutamaattipyruviinitransaminaasi, SGPT]) < 1,5x normaalin yläraja (ULN)
• Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (FCBP)‡ on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa (käynti 1). Lisäksi seksuaalisesti aktiivisen FCBP:n on suostuttava käyttämään KAKSI seuraavista riittävästä ehkäisymuodosta tutkimuslääkityksen aikana: suun kautta otettavat, injektoitavat tai implantoitavat hormonaaliset ehkäisyvalmisteet; munanjohtimien ligaation; kohdunsisäinen laite; esteehkäisy tai vasektomoitu kumppani. FCBP:n on suostuttava raskaustesteihin 28 päivän välein tutkimuslääkityksen aikana.
• Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (lateksikondomeja) seksuaalisessa kanssakäymisessä FCBP:n kanssa tutkimuslääkityksen aikana ja 84 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkitysannoksen ottamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Aiemmat kliinisesti merkittävät sydän-, endokrinologiset, keuhko-, neurologiset, psykiatriset, maksa-, munuais-, hematologiset, immunologiset tai muut vakavat sairaudet (ei mukaan lukien keuhkosarkoidoosi)
• Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja
• Raskaana oleva tai imettävä nainen
• Aktiivinen Mycobacterium tuberculosis -infektio (mikä tahansa alalaji) 3 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä. Infektiot, jotka tapahtuivat yli 3 vuotta ennen maahantuloa, on täytynyt hoitaa tehokkaasti.
• Aiemmin epätäydellisesti hoidettu piilevä Mycobacterium tuberculosis -infektio (positiivinen puhdistettu proteiinijohdannainen [PPD] ihotesti tai in vitro -testi [T-SPOT®.TB, QuantiFERON Gold®]).
• Kliinisesti merkittävä poikkeama rintakehän röntgenkuvassa (CXR) seulonnassa, joka ei johdu sarkoidoosista
• Kaikkien tutkimuslääkkeiden käyttö 28 päivän kuluessa.
• Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat 12-kytkentäisessä EKG:ssä seulonnassa
• Positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B tai hepatiitti C laboratoriotulos, joka osoittaa aktiivisen infektion seulonnassa
• Aiempien 5 vuoden aikana esiintynyt pahanlaatuinen kasvain (lukuun ottamatta hoidettuja tyvisolukarsinoomia ja/tai alle kolmea hoidettua levyepiteelisyöpää)
• Infliksimabin, etanerseptin, adalimumabin, pentoksifylliinin tai talidomidin käyttö kolmen edellisen kuukauden aikana.