L'efficacia e la sicurezza di CC-10004 nella sarcoidosi cutanea cronica

Criterio di inclusione:

• Deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato
• Deve essere maschio o femmina e di età ≥ 18 anni al momento del consenso
• Deve essere in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
• Pazienti con sarcoidosi come definita dalla dichiarazione ATS/ERS/WASOG sulla sarcoidosi come definita dalla presentazione clinica coerente con sarcoidosi, biopsia che trova granulomi e nessuna alternativa per la causa dei granulomi, come la tubercolosi
• I pazienti devono avere lesioni cutanee croniche durante l'assunzione di terapia cronica (corticosteroidi, metotrexato (max 10 mg/settimana), azatioprina, idrossiclorochina, ciclofosfamide, minociclina, doxiciclina e clorochina), in cui la dose non è stata modificata nei tre mesi precedenti l'inizio lo studio.
• Deve avere due visite nei precedenti 1-6 mesi (almeno un mese di distanza) con lesioni cutanee stabili, ad esempio un punteggio SASI era entro un punto per ciascuna delle caratteristiche della lesione.

• Deve soddisfare i seguenti criteri di laboratorio:

  • Emoglobina > 9 g/dL
  • Ematocrito ≥ 27%
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≥ 3000 (≥ 3,0 X 109/L) e < 20.000 (< 20 X 109/L)
  • Neutrofili ≥ 1500 (≥ 1,5 X 109/L)
  • Piastrine ≥ 100.000 (≥ 100 X 109/L)
  • Creatinina sierica ≤ 1,5 mg/dL (≤ 132,6 μmol/L)
  • Bilirubina totale < 2,0 mg/dL
  • Aspartato transaminasi (AST [siero glutammico ossalacetico transaminasi, SGOT]) e alanina transaminasi (ALT [siero glutammato piruvico transaminasi, SGPT]) < 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
• Le donne in età fertile (FCBP)‡ devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening (Visita 1). Inoltre, FCBP sessualmente attivo deve accettare di utilizzare DUE delle seguenti forme adeguate di contraccezione durante l'assunzione del farmaco in studio: contraccettivi ormonali orali, iniettabili o impiantabili; legatura delle tube; dispositivo intrauterino; contraccettivo di barriera o partner vasectomizzato. Un FCBP deve accettare di sottoporsi a test di gravidanza ogni 28 giorni durante il trattamento con il farmaco in studio.
• I maschi (inclusi quelli che hanno subito una vasectomia) devono accettare di utilizzare contraccettivi di barriera (preservativi in ​​lattice) durante l'attività sessuale con FCBP durante l'assunzione del farmaco in studio e per 84 giorni dopo l'assunzione dell'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

• Anamnesi di qualsiasi malattia cardiaca, endocrinologica, polmonare, neurologica, psichiatrica, epatica, renale, ematologica, immunologica o di altre malattie clinicamente significativa (esclusa la sarcoidosi polmonare)
• Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio
• Femmina incinta o in allattamento
• Storia di infezione attiva da Mycobacterium tuberculosis (qualsiasi sottospecie) nei 3 anni precedenti la visita di screening. Le infezioni che si sono verificate > 3 anni prima dell'ingresso devono essere state trattate efficacemente.
• Anamnesi di infezione latente da Mycobacterium tuberculosis trattata in modo incompleto (come indicato da un test cutaneo positivo del derivato proteico purificato [PPD] o da un test in vitro [T-SPOT®.TB, QuantiFERON Gold®].
• Anomalia clinicamente significativa alla radiografia del torace (CXR) allo screening non dovuta a sarcoidosi
• Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 28 giorni.
• Qualsiasi anomalia clinicamente significativa sull'ECG a 12 derivazioni allo screening
• Risultato positivo del test di laboratorio per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C che indica un'infezione attiva allo screening
• Anamnesi di tumore maligno nei 5 anni precedenti (ad eccezione dei carcinomi cutanei a cellule basali trattati e/o meno di 3 carcinomi cutanei a cellule squamose trattati)
• Uso di infliximab, etanercept, adalimumab, pentossifillina o talidomide nei tre mesi precedenti.