Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie idebenonu v léčbě mitochondriální encefalopatie Laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici (MELAS)

20. září 2016 aktualizováno: Michio Hirano

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie pro zjištění dávky idebenonu fáze IIa v léčbě mitochondriální encefalopatie Laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici

Účelem této studie je porovnat účinnost dvou (2) různých dávek idebenonu s účinností placeba po dobu jednoho měsíce na koncentraci cerebrálního laktátu měřenou magnetickou rezonanční spektroskopií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

MELAS (mitochondriální encefalomyopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici), progresivní a často devastující multisystémová porucha, je nejčastěji spojována s bodovou mutací mitochondriální deoxyribonukleové kyseliny (mtDNA) na nukleotidu 3243. Záchvaty, kognitivní zhoršení a neurobehaviorální abnormality jsou častými rysy tohoto onemocnění, které typicky zkracuje očekávanou délku života. Idebenon, modulátor produkce ATP a antioxidant, zlepšuje neurologické funkce u Friedreichovy ataxie, onemocnění také spojeného s mitochondriální dysfunkcí.

Vzhledem k tomu, že neexistuje žádná účinná léčba MELAS, výzkumníci navrhují fázi II proof of concept studie idebenonu ke studiu jeho předběžné účinnosti u pacientů s MELAS a mutací mtDNA A3243G a ke studiu jeho bezpečnosti a snášenlivosti u této skupiny pacientů.

Výzkumníci navrhují vyhodnotit 21 pacientů s mutací A3243G mitochondriální DNA a MELAS (definovanou anamnézou buď záchvatů nebo mrtvice). Pacienti budou dostávat idebenon (900 mg/den nebo 2250 mg/den) nebo odpovídající placebo po dobu jednoho měsíce. Primárním výsledným měřítkem jsou hladiny laktátu v mozku měřené magnetickou rezonanční spektroskopií (MRS), což je biomarker spojený se zhoršením onemocnění. Tato studie pomůže výzkumníkům určit, zda existuje dostatečný signál pro pokračování ve studiích účinnosti. Také poskytne další informace o bezpečnosti a snášenlivosti dvou různých dávek idebenonu v MELAS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza MELAS s potvrzenou mutací mtDNA A3243G nebo důkazem postižení centrálního nervového systému (kognitivní problémy, migrény, ztráta paměti)
  • Hladina cerebrálního laktátu rovná nebo vyšší než 5,0 i.u. na základní linii
  • Pacienti ve věku alespoň 8 a < 65 let na začátku studie
  • Pacienti s tělesnou hmotností > 37 kg/82 liber na začátku
  • Stabilní souběžná medikace/vitamíny/doplňky během 1 měsíce před výchozí hodnotou
  • Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího schopni vyhovět požadavkům studie, včetně spolknutí studované medikace
  • Negativní těhotenský test z moči při screeningu a na začátku (pacientky ve fertilním věku)

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace k MRS (např. kovový implantát, klaustrofobie)
  • Událost podobná mrtvici během 2 měsíců před výchozí hodnotou
  • Léčba idebenonem v jakékoli dávce nebo koenzymem Q10 v dávkách nad 100 mg/den během 1 měsíce před výchozí hodnotou
  • Nedostatečné užívání antikoncepce
  • Těhotenství a/nebo kojení
  • Klinicky významné abnormality klinické hematologie nebo biochemie včetně, ale bez omezení, zvýšení aspartátaminotransferázy (AST), alaninaminotransferázy (ALT) nebo kreatininu nad 1,5násobek horní hranice normálu
  • Současné zneužívání drog nebo alkoholu
  • Účast na zkoušce jiného zkoumaného léku během posledního měsíce
  • Další faktor, který podle názoru zkoušejícího vylučuje pacienta ze vstupu do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: placebo
Placebo
Jiný: Placebo
Placebo – žádný idebenon
Ostatní jména:
  • Žádný aktivní lék
Experimentální: Idebenon 900 mg/den
Lék: Idebenon
900 mg/den po dobu 1 měsíce
Ostatní jména:
  • aktivní lék
Lék: Idebenon
2250 mg/den po dobu 1 měsíce
Ostatní jména:
  • aktivní lék
Experimentální: Idebenon 2250 mg/den
Lék: Idebenon
900 mg/den po dobu 1 měsíce
Ostatní jména:
  • aktivní lék
Lék: Idebenon
2250 mg/den po dobu 1 měsíce
Ostatní jména:
  • aktivní lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna koncentrace cerebrálního laktátu (měřená magnetickou rezonanční spektroskopií)
Časové okno: Až 4 týdny od výchozího stavu
Porovnat účinnost 1měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na koncentraci laktátu v mozku měřenou magnetickou rezonanční spektroskopií (MRS)
Až 4 týdny od výchozího stavu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna v koncentraci žilního laktátu
Časové okno: Až 4 týdny od výchozího stavu
Porovnat účinnost 1měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na koncentraci laktátu v žilách
Až 4 týdny od výchozího stavu
Průměrná změna ve skóre na stupnici závažnosti únavy (FSS)
Časové okno: Výchozí stav a týden 4

Posoudit změny po 1měsíční léčbě 2 různými dávkami idebenonu a placeba při únavě, jak bylo hodnoceno podle stupnice závažnosti únavy (FSS).

Minimální skóre stupnice je 9 (nejmenší únava) a maximum je 63 (maximální únava). Skóre 36 nebo méně naznačuje možnost, že pacient nemusí trpět únavou, zatímco skóre 36 a více naznačuje, že trpí únavou.
Výchozí stav a týden 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Michio Hirano

Spolupracovníci

Santhera Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. dubna 2009

První zveřejněno (Odhad)

24. dubna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAC9240
  • SNT-II-007 (Jiný identifikátor: Santhera)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit