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Estudio de idebenona en el tratamiento de la encefalopatía mitocondrial Acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (MELAS)

20 de septiembre de 2016 actualizado por: Michio Hirano

Un estudio de fase IIa, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de búsqueda de dosis de idebenona en el tratamiento de la encefalopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a un accidente cerebrovascular

El propósito de este estudio es comparar la eficacia de dos (2) dosis diferentes de idebenona con la de un placebo durante un período de un mes sobre la concentración de lactato cerebral medida por espectroscopia de resonancia magnética.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

MELAS (encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares), un trastorno multisistémico progresivo y a menudo devastador, se asocia más comúnmente con la mutación puntual del ácido desoxirribonucleico mitocondrial (ADNmt) en el nucleótido 3243. Las convulsiones, el deterioro cognitivo y las anomalías neuroconductuales son características frecuentes de esta enfermedad que suele acortar la esperanza de vida. La idebenona, un modulador y antioxidante de la producción de ATP, mejora la función neurológica en la ataxia de Friedreich, una enfermedad también asociada con la disfunción mitocondrial.

Dado que no existe un tratamiento eficaz para MELAS, los investigadores proponen un ensayo de prueba de concepto de fase II de idebenona para estudiar su eficacia preliminar en pacientes con MELAS y la mutación de ADNmt A3243G, y para estudiar su seguridad y tolerabilidad en este grupo de pacientes.

Los investigadores proponen evaluar a 21 pacientes con la mutación del ADN mitocondrial A3243G y MELAS (definido por antecedentes de convulsiones o accidente cerebrovascular). Los pacientes recibirán idebenona (900 mg/día o 2250 mg/día) o un placebo correspondiente durante un mes. La medida de resultado primaria son los niveles de lactato cerebral medidos por espectroscopia de resonancia magnética (MRS), un biomarcador asociado con el empeoramiento de la enfermedad. Este estudio ayudará a los investigadores a determinar si hay suficiente señal para proceder a los estudios de eficacia. También proporcionará información adicional sobre la seguridad y tolerabilidad de dos dosis diferentes de idebenona en MELAS.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 63 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de MELAS con mutación de ADNmt A3243G confirmada o evidencia de compromiso del sistema nervioso central (problemas cognitivos, migrañas, pérdida de memoria)
  • Nivel de lactato cerebral igual o superior a 5,0 i.u. en la línea de base
  • Pacientes de al menos 8 años y < 65 años de edad al inicio del estudio
  • Pacientes con un peso corporal > 37 kg/82 lbs al inicio
  • Co-medicación estable/vitaminas/suplementos dentro de 1 mes antes de la línea de base
  • Pacientes que, en opinión del investigador, puedan cumplir con los requisitos del estudio, incluida la ingestión del medicamento del estudio.
  • Prueba de embarazo en orina negativa en la selección y al inicio (pacientes mujeres en edad fértil)

Criterio de exclusión:

  • Contraindicación para MRS (p. implante de metal, claustrofobia)
  • Accidente cerebrovascular similar a un evento dentro de los 2 meses anteriores a la línea de base
  • Tratamiento con idebenona en cualquier dosis o coenzima Q10 en dosis superiores a 100 mg/d en el mes anterior al inicio
  • Uso inadecuado de métodos anticonceptivos
  • Embarazo y/o lactancia
  • Anomalías clínicamente significativas de hematología clínica o bioquímica que incluyen, entre otras, elevaciones superiores a 1,5 veces el límite superior normal de aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o creatinina
  • Abuso actual de drogas o alcohol
  • Participación en un ensayo de otro fármaco en investigación en el último mes
  • Otro factor que, a juicio del investigador, excluye al paciente de participar en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: placebo
Placebo
Otro: Placebo
Placebo - Sin idebenona
Otros nombres:
  • Sin fármaco activo
Experimental: Idebenona 900 mg/día
Droga: Idebenona
900 mg/día durante 1 mes
Otros nombres:
  • droga activa
Droga: Idebenona
2250 mg/día durante 1 mes
Otros nombres:
  • droga activa
Experimental: Idebenona 2250 mg/día
Droga: Idebenona
900 mg/día durante 1 mes
Otros nombres:
  • droga activa
Droga: Idebenona
2250 mg/día durante 1 mes
Otros nombres:
  • droga activa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en la concentración de lactato cerebral (medido por espectroscopia de resonancia magnética)
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas desde el inicio
Comparar la eficacia del tratamiento de 1 mes con 2 dosis diferentes de idebenona con la del placebo en la concentración de lactato cerebral medida por espectroscopia de resonancia magnética (MRS)
Hasta 4 semanas desde el inicio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en la concentración de lactato venoso
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas desde el inicio
Comparar la eficacia de 1 mes de tratamiento con 2 dosis diferentes de idebenona frente a placebo en la concentración de lactato venoso
Hasta 4 semanas desde el inicio
Cambio medio en la puntuación de la escala de gravedad de la fatiga (FSS)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4

Evaluar los cambios después de 1 mes de tratamiento con 2 dosis diferentes de idebenona con respecto al placebo en la fatiga según la evaluación de la Fatigue Severity Scale (FSS).

La puntuación mínima en la escala es 9 (menor fatiga) y la máxima es 63 (fatiga máxima). Las puntuaciones de 36 o menos indican la posibilidad de que el paciente no sufra fatiga, mientras que las puntuaciones de 36 y más sugieren que sufre fatiga.
Línea de base y semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Michio Hirano

Colaboradores

Santhera Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de abril de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de abril de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

26 de octubre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2016

Última verificación

1 de septiembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAC9240
  • SNT-II-007 (Otro identificador: Santhera)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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