Studio dell'Idebenone nel trattamento dell'encefalopatia mitocondriale Acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS)
Uno studio di fase IIa in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per la determinazione della dose di Idebenone nel trattamento dell'encefalopatia mitocondriale Acidosi lattica ed episodi simil-ictus
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La MELAS (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-Like Episodes), una malattia multisistemica progressiva e spesso devastante, è più comunemente associata alla mutazione puntiforme dell'acido desossiribonucleico mitocondriale (mtDNA) al nucleotide 3243. Convulsioni, deterioramento cognitivo e anomalie neurocomportamentali sono caratteristiche frequenti di questa malattia che in genere riduce l'aspettativa di vita. L'idebenone, un modulatore della produzione di ATP e antiossidante, migliora la funzione neurologica nell'atassia di Friedreich, una malattia associata anche alla disfunzione mitocondriale.
Dato che non esiste un trattamento efficace per MELAS, i ricercatori propongono uno studio di fase II di prova di concetto di idebenone per studiarne l'efficacia preliminare nei pazienti con MELAS e mutazione del mtDNA A3243G e per studiarne la sicurezza e la tollerabilità in questo gruppo di pazienti.
I ricercatori propongono di valutare 21 pazienti con la mutazione del DNA mitocondriale A3243G e MELAS (definita da una storia di convulsioni o ictus). I pazienti riceveranno idebenone (900 mg/die o 2250 mg/die) o placebo corrispondente per un mese. La misura dell'esito primario sono i livelli di lattato cerebrale misurati mediante spettroscopia di risonanza magnetica (MRS), un biomarcatore associato al peggioramento della malattia. Questo studio aiuterà gli investigatori a determinare se vi è un segnale sufficiente per procedere agli studi di efficacia. Inoltre fornirà ulteriori informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità di due diverse dosi di idebenone in MELAS.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di MELAS con mutazione confermata del mtDNA A3243G o evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale (problemi cognitivi, emicrania, perdita di memoria)
- Livello di lattato cerebrale uguale o superiore a 5,0 i.u. alla base
- Pazienti di età compresa tra almeno 8 e < 65 anni al basale
- Pazienti con un peso corporeo > 37 kg/82 libbre al basale
- Co-farmaci/vitamine/integratori stabili entro 1 mese prima del basale
- Pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio, inclusa la deglutizione del farmaco in studio
- Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e al basale (pazienti di sesso femminile in età fertile)
Criteri di esclusione:
- Controindicazione alla MRS (ad es. impianto metallico, claustrofobia)
- Evento simile a ictus entro 2 mesi prima del basale
- Trattamento con idebenone a qualsiasi dose o coenzima Q10 a dosi superiori a 100 mg/die entro 1 mese prima del basale
- Uso inadeguato della contraccezione
- Gravidanza e/o allattamento
- Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale di aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o creatinina
- Abuso attuale di droghe o alcol
- Partecipazione a una sperimentazione di un altro farmaco sperimentale nell'ultimo mese
- Altro fattore che, a giudizio dello sperimentatore, esclude il paziente dall'entrare nello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: placebo
Placebo
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Placebo - Niente idebenone
Altri nomi:
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Sperimentale: Idebenone 900 mg/die
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900 mg/giorno per 1 mese
Altri nomi:
2250 mg/giorno per 1 mese
Altri nomi:
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Sperimentale: Idebenone 2250 mg/giorno
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900 mg/giorno per 1 mese
Altri nomi:
2250 mg/giorno per 1 mese
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione media della concentrazione di lattato cerebrale (misurata mediante spettroscopia di risonanza magnetica)
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dal basale
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Confrontare l'efficacia del trattamento di 1 mese con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulla concentrazione di lattato cerebrale misurata mediante spettroscopia di risonanza magnetica (MRS)
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Fino a 4 settimane dal basale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione media della concentrazione di lattato venoso
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dal basale
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Per confrontare l'efficacia del trattamento di 1 mese con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulla concentrazione di lattato venoso
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Fino a 4 settimane dal basale
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Variazione media del punteggio sulla scala di gravità della fatica (FSS)
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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Per valutare i cambiamenti dopo 1 mese di trattamento con 2 diverse dosi di idebenone rispetto a quella del placebo nell'affaticamento come valutato dalla Fatigue Severity Scale (FSS). Il punteggio minimo della scala è 9 (fatica minima) e il massimo è 63 (fatica massima). Punteggi pari o inferiori a 36 indicano la possibilità che il paziente non soffra di affaticamento, mentre punteggi pari o superiori a 36 suggeriscono che soffra di affaticamento |
Basale e settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Squilibrio acido-base
- Encefalomiopatie mitocondriali
- Miopatie mitocondriali
- Malattie del cervello
- Sindrome MELAS
- Acidosi
- Acidosi, Lattico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Micronutrienti
- Antiossidanti
- Ubichinone
- Idebenone
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAC9240
- SNT-II-007 (Altro identificatore: Santhera)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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