Účinnost Liq-NOL u dětských pacientů s Downovým syndromem
4. září 2020 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hodnocení účinnosti koenzymu q10 (Liq-nol®) u dětských pacientů s Downovým syndromem
Účelem této studie je změřit účinky suplementace LiQ-NOL na produkci jazyka pomocí testu Klinické hodnocení jazykových základů, vzorkování jazyka pomocí testu střední délky promluvy a artikulace řeči pomocí Goldman-Fristoeova testu artikulace.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie účinnosti CoQ v crossover designu.
Pacienti budou vyšetřeni, zařazeni a studováni v ambulanci Thomasova centra pro Downův syndrom v CCHMC.
Všichni pacienti budou náhodně rozděleni buď do kapalného produktu (LiQ-NOL®) a identické placebo tekutiny.
Studovaný lék a placebo budou podávány dvakrát denně (ráno a večer).
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku od 6,0 let do 16 let.
- Pacienti budou mít prokázanou Trisomii 21.
- Ženy neschopné rodit děti nebo schopné praktikovat adekvátní antikoncepční metody. Abstinence bude přijatelná.
- Před zápisem bude od rodičů všech předmětů získán písemný informovaný souhlas. Ústní souhlas bude získán od všech pacientů s DS, kteří mají dostatečné rozhodovací schopnosti a jsou starší 11 let.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří nemají dostatečnou mentální a/nebo motorickou kapacitu k dokončení testovacích opatření.
- Pacienti mladší 6 let nebo starší 16 let.
- Pacienti dostávající suplementaci CoQ během jednoho měsíce před studií.
- Pacienti se známkami onemocnění, které může nepříznivě ovlivnit absorpci CoQ, např. chronický průjem nebo zánětlivé onemocnění střev.
- Pacienti, kteří se účastní jiných výzkumných studií nebo byli vystaveni zkoumaným lékům během jednoho měsíce před touto studií.
- Ženy schopné rodit děti, které si nejsou jisty svým těhotenstvím nebo neprovádějí adekvátní antikoncepční metody.
- Ženy, které jsou těhotné.
- Pacienti se známou alergií na CoQ.
- Pacienti, kteří jsou léčeni léky, o kterých je známo, že ovlivňují CoQ, např. léky snižující hladinu cholesterolu, jako jsou „statiny“.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Sirup
identická formulace placeba podávaná dvakrát denně.
|
sirup vypadá přesně jako sirup Ubiquinol-10, ale neobsahuje žádné účinné látky ani doplňky
|
|
Aktivní komparátor: Ubiquinol-10 sirup
CoQ (LiQ-NOL®) 10,0 mg/kg/den podávat dvakrát denně
|
10 mg/kg/den ve 2 dílčích dávkách po dobu 3 měsíců nebo placebo sirup po dobu 3 měsíců
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Měřit účinky LiQ-NOL na jazykové dovednosti, expresivní jazykové schopnosti a artikulaci řeči.
Časové okno: začátek a konec 3měsíčního léčebného období
|
začátek a konec 3měsíčního léčebného období
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit účinky LiQ-NOL na chování dětí.
Časové okno: začátek a konec 3měsíčního léčebného období
|
začátek a konec 3měsíčního léčebného období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael V Miles, Pharm.D., Childrens Hospital Medical Center, Cincinnati
- Vrchní vyšetřovatel: Francis Hickey, M.D., Childrens Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Miles MV, Patterson BJ, Chalfonte-Evans ML, Horn PS, Hickey FJ, Schapiro MB, Steele PE, Tang PH, Hotze SL. Coenzyme Q10 (ubiquinol-10) supplementation improves oxidative imbalance in children with trisomy 21. Pediatr Neurol. 2007 Dec;37(6):398-403. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2007.08.003.
- Miles MV, Patterson BJ, Schapiro MB, Hickey FJ, Chalfonte-Evans M, Horn PS, Hotze SL. Coenzyme Q10 absorption and tolerance in children with Down syndrome: a dose-ranging trial. Pediatr Neurol. 2006 Jul;35(1):30-7. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2005.11.004.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2005
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. dubna 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. dubna 2009
První zveřejněno (Odhad)
1. května 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. září 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. září 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2008-0489
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .