- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00891917
Efficacia di Liq-NOL nei pazienti pediatrici con sindrome di Down
4 settembre 2020 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Valutazione dell'efficacia del coenzima q10 (Liq-nol®) nei pazienti pediatrici con sindrome di Down
Lo scopo di questo studio è misurare gli effetti dell'integrazione LiQ-NOL sulla produzione linguistica utilizzando il test Clinical Evaluation of Language Fundamentals, il campionamento linguistico utilizzando la durata media del test di enunciazione e l'articolazione del discorso utilizzando il Goldman-Fristoe Test of Articulation.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia del CoQ in un disegno crossover.
I pazienti saranno sottoposti a screening, arruolati e studiati nella clinica ambulatoriale del Thomas Center for Down Syndrome presso CCHMC.
Tutti i pazienti verranno assegnati in modo casuale a un prodotto liquido (LiQ-NOL®) e a un liquido placebo identico.
Il farmaco in studio e il placebo verranno somministrati due volte al giorno (mattina e sera).
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 16 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 6,0 e 16 anni.
- I pazienti avranno dimostrato la Trisomia 21.
- Femmine, incapaci di avere figli o in grado di praticare adeguati metodi di controllo delle nascite. L'astinenza sarà accettabile.
- Il consenso informato scritto sarà ottenuto dai genitori di tutti i soggetti prima dell'iscrizione. Il consenso verbale sarà ottenuto da tutti i pazienti con DS che hanno sufficiente capacità decisionale e hanno almeno 11 anni.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con capacità mentali e/o motorie insufficienti per completare le misure di test.
- Pazienti di età inferiore a 6 anni o superiore a 16 anni.
- Pazienti che hanno ricevuto l'integrazione di CoQ entro un mese prima dello studio.
- Pazienti con evidenza di malattia che può influire negativamente sull'assorbimento di CoQ, ad es. diarrea cronica o malattia infiammatoria intestinale.
- Pazienti che partecipano ad altri studi di ricerca o che sono stati esposti a farmaci sperimentali entro un mese prima di questo studio.
- Donne, in grado di avere figli, che non sono sicure del proprio stato di gravidanza o che non praticano adeguati metodi di controllo delle nascite.
- Donne in gravidanza.
- Pazienti con una nota allergia al CoQ.
- Pazienti che ricevono un trattamento farmacologico che è noto per influenzare CoQ, ad es. farmaci per abbassare il colesterolo come le "statine".
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore placebo: Sciroppo
identica formulazione placebo da somministrare due volte al giorno.
|
lo sciroppo ha lo stesso aspetto dello sciroppo di Ubichinolo-10, ma non contiene principi attivi o supplementi
|
Comparatore attivo: Sciroppo di Ubichinolo-10
CoQ (LiQ-NOL®) 10,0 mg/kg/die da somministrare due volte al giorno
|
10 mg/kg/giorno in 2 dosi divise per 3 mesi o Sciroppo Placebo per 3 mesi
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Misurare gli effetti di LiQ-NOL sulle abilità linguistiche, sulla capacità espressiva del linguaggio e sull'articolazione del parlato.
Lasso di tempo: inizio e fine del periodo di trattamento di 3 mesi
|
inizio e fine del periodo di trattamento di 3 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Per valutare gli effetti di LiQ-NOL sul comportamento del bambino.
Lasso di tempo: inizio e fine del periodo di trattamento di 3 mesi
|
inizio e fine del periodo di trattamento di 3 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Michael V Miles, Pharm.D., Childrens Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigatore principale: Francis Hickey, M.D., Childrens Hospital Medical Center, Cincinnati
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Miles MV, Patterson BJ, Chalfonte-Evans ML, Horn PS, Hickey FJ, Schapiro MB, Steele PE, Tang PH, Hotze SL. Coenzyme Q10 (ubiquinol-10) supplementation improves oxidative imbalance in children with trisomy 21. Pediatr Neurol. 2007 Dec;37(6):398-403. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2007.08.003.
- Miles MV, Patterson BJ, Schapiro MB, Hickey FJ, Chalfonte-Evans M, Horn PS, Hotze SL. Coenzyme Q10 absorption and tolerance in children with Down syndrome: a dose-ranging trial. Pediatr Neurol. 2006 Jul;35(1):30-7. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2005.11.004.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 aprile 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 aprile 2009
Primo Inserito (Stima)
1 maggio 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 settembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 settembre 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2008-0489
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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