Liq-NOL-effektivitet hos pædiatriske patienter med Downs syndrom
4. september 2020 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Evaluering af Coenzym q10 (Liq-nol®) effektivitet hos pædiatriske patienter med Downs syndrom
Formålet med denne undersøgelse er at måle virkningerne af LiQ-NOL-tilskud på sprogproduktionen ved hjælp af Clinical Evaluation of Language Fundamentals-testen, sprogprøvetagning ved hjælp af middellængden af ytringstest og taleartikulation ved hjælp af Goldman-Fristoe Test of Articulation.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk studie af CoQ-effektivitet i et crossover-design.
Patienter vil blive screenet, indskrevet og studeret i ambulatoriet i Thomas Center for Downs Syndrom på CCHMC.
Alle patienter vil blive tilfældigt tildelt enten et flydende produkt (LiQ-NOL®) og en identisk placebovæske.
Studielægemiddel og placebo vil blive administreret to gange dagligt (morgen og aften).
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 16 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen 6,0 år til 16 år.
- Patienterne vil have bevist Trisomi 21.
- Kvinder, ude af stand til at føde børn eller i stand til at praktisere passende præventionsmetoder. Afholdenhed vil være acceptabelt.
- Der vil blive indhentet skriftligt informeret samtykke fra forældre til alle fag før tilmelding. Der vil blive indhentet mundtlig samtykke fra alle patienter med DS, som har tilstrækkelig beslutningsevne og er mindst 11 år gamle.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der har utilstrækkelig mental og/eller motorisk kapacitet til at gennemføre testforanstaltninger.
- Patienter under 6 år eller ældre end 16 år.
- Patienter, der modtager CoQ-tilskud inden for en måned før undersøgelsen.
- Patienter med tegn på sygdom, som kan påvirke CoQ-absorptionen negativt, f.eks. kronisk diarré eller inflammatorisk tarmsygdom.
- Patienter, der deltager i andre forskningsundersøgelser eller har været udsat for forsøgsmedicin inden for en måned før denne undersøgelse.
- Kvinder, der er i stand til at føde børn, som er usikre på deres graviditetsstatus eller ikke praktiserer passende præventionsmetoder.
- Kvinder, der er gravide.
- Patienter med kendt allergi over for CoQ.
- Patienter, der modtager lægemiddelbehandling, som vides at påvirke CoQ, f.eks. kolesterolsænkende medicin såsom "statiner".
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Sirup
identisk placeboformulering, der skal administreres to gange dagligt.
|
sirup ligner Ubiquinol-10 sirup, men har ingen aktive ingredienser eller tilskud
|
|
Aktiv komparator: Ubiquinol-10 sirup
CoQ (LiQ-NOL®) 10,0 mg/kg/d skal administreres to gange dagligt
|
10 mg/kg/dag i 2 opdelte doser i 3 måneder eller placebosirup i 3 måneder
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At måle effekten af LiQ-NOL på sprogfærdigheder, udtryksfulde sproglige evner og taleartikulation.
Tidsramme: begyndelsen og slutningen af 3 måneders behandlingsperiode
|
begyndelsen og slutningen af 3 måneders behandlingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At evaluere virkningerne af LiQ-NOL på børns adfærd.
Tidsramme: begyndelsen og slutningen af 3 måneders behandlingsperiode
|
begyndelsen og slutningen af 3 måneders behandlingsperiode
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Michael V Miles, Pharm.D., Childrens Hospital Medical Center, Cincinnati
- Ledende efterforsker: Francis Hickey, M.D., Childrens Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Miles MV, Patterson BJ, Chalfonte-Evans ML, Horn PS, Hickey FJ, Schapiro MB, Steele PE, Tang PH, Hotze SL. Coenzyme Q10 (ubiquinol-10) supplementation improves oxidative imbalance in children with trisomy 21. Pediatr Neurol. 2007 Dec;37(6):398-403. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2007.08.003.
- Miles MV, Patterson BJ, Schapiro MB, Hickey FJ, Chalfonte-Evans M, Horn PS, Hotze SL. Coenzyme Q10 absorption and tolerance in children with Down syndrome: a dose-ranging trial. Pediatr Neurol. 2006 Jul;35(1):30-7. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2005.11.004.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. april 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. april 2009
Først opslået (Skøn)
1. maj 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. september 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. september 2020
Sidst verificeret
1. januar 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2008-0489
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .