Účinnost a bezpečnost lenalidomidu pro léčbu poruch autistického spektra
24. dubna 2013 aktualizováno: Michael G. Chez, MD, Sutter Medical Foundation
Pilotní studie fáze II ke stanovení účinnosti a bezpečnosti lenalidomidu (Revlimid) pro léčbu poruch autistického spektra (ASD) s regresí a markery zvýšení cytokinů mozkomíšního moku a zvýšenými hladinami TNF-alfa
Účelem této studie je zjistit, zda lenalidomid (Revlimid®) snižuje prozánětlivé cytokiny včetně TNF-alfa a může skutečně změnit klinický průběh autismu u některých dětí.
Přehled studie
Detailní popis
Autismus v současné době postihuje 1:142 porodů a nemá jednoznačnou příčinu. Nedávný výzkum ukázal možné identifikační markery u neurogliálního zánětu se zvýšenými cytokiny IL-1, IL-6 a MCP-1 a zvýšenými poměry CSF/sérové hladiny TNF-alfa u pacientů s regresivním autismem.
Lenalidomid (Revlimid®) je analog thalidomidu. Na základě zlepšené klinické účinnosti předpokládané pro Revlimid® v jeho účincích na TNF-alfa a další imunomodulační cytokiny se tato perorální sloučenina může ukázat jako účinná s menší toxicitou ve srovnání s thalidomidem.
Studie vyhodnotí účinnost lenalidomidu měřením změn EEG, celkového klinického dojmu, hodnotící stupnice dětského autismu a TNF-alfa v séru a CSF (pokud je k dispozici) na konci studie ve srovnání se stejnými měřeními na začátku studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza poruchy autistického spektra podle kritérií DSM-IV.
- Zánětlivé likvorové a sérové markery se zvýšenou hladinou TNF-Alfa (> 50 pg/ml) nebo jiných cytokinových markerů, jako je IL-1, IL-6 nebo MECP-1, nebo sérové hladiny takových cytokinů vyšší než 2x normální hladiny i v nepřítomnosti markerů CSF.
nebo
- Pacienti s interiktálními epiliptiformními změnami EEG v nepřítomnosti klinických záchvatů, pokud jsou identifikovány zánětlivé markery CSF.
- Pacienti budou udržovat jakékoli jiné základní léky na autistické problémy nebo léčbu EEG tak dlouho, dokud je budou užívat po dobu předchozích 6-8 týdnů beze změny dávkování. Mentálně postižení nezletilí vyžadují, aby informovaný souhlas podepsal rodič nebo zákonný zástupce.
Kritéria vyloučení:
- -Diagnostika PPD-NOS a dalších poruch autistického spektra.
- Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita, genetické, mozkové, strukturální nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo v účasti.
- Neutropenie, trombocytopenie nebo jiné typy myelosuprese nebo rizikové faktory myelosuprese v anamnéze.
- Anamnéza nebo rizikové faktory tromboembolických příhod.
- Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se měl účastnit studie, nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie.
- Použití jakéhokoli jiného experimentálního léku nebo terapie do 28 dnů od výchozího stavu.
- Současné užívání steroidů (např. dexamethason, prednison), antracykliny (Doxil, Adriamycin).
- Známá přecitlivělost na thalidomid.
- Rozvoj erythema nodosum je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných léků.
- Jakékoli předchozí použití lenalidomidu.
- Známý pozitivní na HIV nebo infekční hepatitidu, typ A, B nebo C nebo tuberkulózu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lenalidomid
|
2,5 mg denně perorálně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin TNF-alfa
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
|
Změna CSF-TNF-α od výchozí hodnoty do 12 týdnů.
|
Výchozí stav a 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hodnoty stupnice dětského autismu (CARS) ze základního stavu na 6 týdnů
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
|
Změna hodnoty CARS z výchozí hodnoty na 6 týdnů.
Celkové skóre CARS se pohybuje od patnácti do 60, přičemž minimální skóre třicet slouží jako hranice pro diagnózu autismu na mírném konci autistického spektra.
|
Výchozí stav a 6 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Chez, MD, Sutter Medical Foundation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2009
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2009
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. října 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. října 2009
První zveřejněno (Odhad)
16. října 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
29. května 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. dubna 2013
Naposledy ověřeno
1. dubna 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RV-ASD-CHEZ-0329
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .