Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af lenalidomid til behandling af autistiske spektrumforstyrrelser

24. april 2013 opdateret af: Michael G. Chez, MD, Sutter Medical Foundation

Et fase II-pilotstudie for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​lenalidomid (Revlimid) til behandling af autistiske spektrumforstyrrelser (ASD) med regression og markører for cerebrospinalvæskecytokinforhøjelse og forhøjede TNF-alfa-niveauer

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om lenalidomid (Revlimid®) reducerer proinflammatoriske cytokiner inklusive TNF-alfa og faktisk kan ændre det kliniske autismeforløb for nogle børn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Autisme påvirker i øjeblikket 1:142 fødsler og har ingen sikker årsag. Nyere forskning har vist mulige identificerende markører i neuroglial inflammation med forhøjede cytokiner IL-1, Il-6 og MCP-1 og forhøjede forhold mellem CSF/serumniveauer af TNF-alfa hos patienter med regressiv autisme.

Lenalidomid (Revlimid®) er en analog af thalidomid. Baseret på den forbedrede kliniske effekt, der er forudsagt for Revlimid® i dets virkninger på TNF-alfa og andre immunmodulerende cytokiner, kan denne orale forbindelse vise sig at være effektiv med mindre toksicitet sammenlignet med thalidomid.

Studiet vil evaluere effektiviteten af ​​lenalidomid ved måling af ændringer i EEG, klinisk globalt indtryk, Childhood Autism Rating Scale og serum og CSF (hvis tilgængelig) TNF-alfa ved afslutningen af ​​undersøgelsen sammenlignet med de samme målinger ved baseline.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af autistisk spektrum forstyrrelse som defineret af DSM-IV kriterier.
  • Inflammatoriske CSF- og serummarkører med forhøjet niveau af TNF-Alfa (> 50 pg/ml) eller andre cytokinmarkører, såsom IL-1, IL-6 eller MECP-1, eller serumniveauer af sådanne cytokiner større end 2X normale niveauer, selv i fravær af CSF-markører.

eller

  • Patienter med interiktale epiliptiforme EEG-ændringer i fravær af kliniske anfald, hvis CSF-inflammatoriske markører identificeres.
  • Patienter vil opretholde enhver anden baseline medicin til autistiske problemer eller EEG-behandling, så længe på disse i de foregående 6-8 uger uden dosisændringer. Psykisk svækkede mindreårige kræver, at en forælder eller værge underskriver det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • -Diagnose af PPD-NOS og andre autismespektrumforstyrrelser.
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet, genetisk, hjerne, strukturel eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at deltage.
  • Anamnese med neutropeni, trombocytopeni eller andre typer myelosuppression eller risikofaktorer for myelosuppression.
  • Anamnese eller risikofaktorer for tromboemboliske hændelser.
  • Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen.
  • Brug af ethvert andet eksperimentelt lægemiddel eller terapi inden for 28 dage efter baseline.
  • Nuværende brug af steroider (f.eks. dexamethason, prednison), antracykliner (Doxil, Adriamycin).
  • Kendt overfølsomhed over for thalidomid.
  • Udvikling af erythema nodosum, hvis det er karakteriseret ved et afskalningsudslæt, mens du tager thalidomid eller lignende lægemidler.
  • Enhver tidligere brug af lenalidomid.
  • Kendt positiv for HIV eller infektiøs hepatitis, type A, B eller C eller tuberkulose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lenalidomid
Medicin: lenalidomid
2,5 mg per dag oralt i 12 uger
Andre navne:
  • Revlimid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i TNF-alfa niveauer
Tidsramme: Baseline og 12 uger
Ændring i CSF-TNF-α fra baseline til 12 uger.
Baseline og 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Childhood Autism Rating Scale (CARS)-værdi fra baseline til 6 uger
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Ændring i CARS-værdi fra baseline til 6 uger. De samlede CARS-score varierer fra femten til 60, med en minimumscore på tredive, der tjener som grænseværdien for en diagnose af autisme i den milde ende af autismespektret.
Baseline og 6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sutter Medical Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Chez, MD, Sutter Medical Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2009

Først opslået (Skøn)

16. oktober 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2013

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RV-ASD-CHEZ-0329

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner