Efficacia e sicurezza della lenalidomide per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di disturbo dello spettro autistico come definito dai criteri del DSM-IV.
• Marker infiammatori del liquor e del siero con livelli elevati di TNF-Alfa (> 50 pg/ml) o altri marker di citochine come IL-1, IL-6 o MECP-1, o livelli sierici di tali citochine superiori a 2 volte i livelli normali anche in assenza dei marcatori CSF.

o

• Pazienti con alterazioni EEG epiliptiformi interictali in assenza di convulsioni cliniche, se vengono identificati marcatori infiammatori CSF.
• I pazienti manterranno qualsiasi altro farmaco di base per problemi autistici o trattamento EEG purché su questi per le precedenti 6-8 settimane senza modifiche del dosaggio. I minori con disabilità mentali richiedono che un genitore o un tutore legale firmino il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• -Diagnosi di PPD-NOS e altri disturbi dello spettro autistico.
• Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio, malattia genetica, cerebrale, strutturale o psichiatrica che impedirebbe al soggetto di partecipare.
• Storia di neutropenia, trombocitopenia o altri tipi di mielosoppressione o fattori di rischio per mielosoppressione.
• Storia o fattori di rischio per eventi tromboembolici.
• Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
• Uso di qualsiasi altro farmaco o terapia sperimentale entro 28 giorni dal basale.
• L'uso corrente di steroidi (ad es. desametasone, prednisone), antracicline (Doxil, Adriamicina).
• Ipersensibilità nota alla talidomide.
• Lo sviluppo dell'eritema nodoso se caratterizzato da un'eruzione desquamante durante l'assunzione di talidomide o farmaci simili.
• Qualsiasi uso precedente di lenalidomide.
• Noto positivo per HIV o epatite infettiva, tipo A, B o C o tubercolosi.