Efficacité et innocuité du lénalidomide pour le traitement des troubles du spectre autistique
24 avril 2013 mis à jour par: Michael G. Chez, MD, Sutter Medical Foundation
Une étude pilote de phase II pour déterminer l'efficacité et l'innocuité du lénalidomide (Revlimid) pour le traitement des troubles du spectre autistique (TSA) avec régression et marqueurs de l'élévation des cytokines du liquide céphalo-rachidien et des niveaux élevés de TNF-alpha
Le but de cette étude est de déterminer si le lénalidomide (Revlimid®) réduit les cytokines pro-inflammatoires, y compris le TNF-alpha, et peut réellement modifier l'évolution clinique de l'autisme chez certains enfants.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
L'autisme affecte actuellement 1:142 naissances et n'a pas de cause définie. Des recherches récentes ont montré des marqueurs d'identification possibles dans l'inflammation neurogliale avec des cytokines élevées IL-1, IL-6 et MCP-1 et des ratios élevés de LCR/taux sériques de TNF-alpha chez les patients atteints d'autisme régressif.
Le lénalidomide (Revlimid®) est un analogue de la thalidomide. Sur la base de l'efficacité clinique améliorée prévue pour Revlimid® dans ses effets sur le TNF-alpha et d'autres cytokines immunomodulatrices, ce composé oral peut s'avérer efficace avec moins de toxicité par rapport à la thalidomide.
L'étude évaluera l'efficacité du lénalidomide en mesurant les modifications de l'EEG, de l'impression clinique globale, de l'échelle d'évaluation de l'autisme infantile et du sérum et du LCR (si disponible) TNF-alpha à la fin de l'étude par rapport aux mêmes mesures au départ.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans à 14 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de trouble du spectre autistique tel que défini par les critères du DSM-IV.
- Marqueurs inflammatoires du LCR et sériques avec taux élevé de TNF-Alfa (> 50 pg/ml) ou d'autres marqueurs de cytokines tels que IL-1, IL-6 ou MECP-1, ou taux sériques de ces cytokines supérieurs à 2 X niveaux normaux, même en l'absence des marqueurs du LCR.
ou alors
- Patients présentant des modifications de l'EEG épiliptiforme intercritique en l'absence de crises cliniques, si des marqueurs inflammatoires du LCR sont identifiés.
- Les patients conserveront tous les autres médicaments de base pour les problèmes autistiques ou le traitement EEG tant qu'ils les prendront pendant les 6 à 8 semaines précédentes sans changement de dosage. Les mineurs handicapés mentaux ont besoin d'un parent ou d'un tuteur légal pour signer le consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- -Diagnostic de PPD-NOS et d'autres troubles du spectre autistique.
- Toute condition médicale grave, anomalie de laboratoire, maladie génétique, cérébrale, structurelle ou psychiatrique qui empêcherait le sujet de participer.
- Antécédents de neutropénie, thrombocytopénie ou autres types de myélosuppression ou facteurs de risque de myélosuppression.
- Antécédents ou facteurs de risque d'événements thromboemboliques.
- Toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui expose le sujet à un risque inacceptable s'il devait participer à l'étude ou perturbe sa capacité à interpréter les données de l'étude.
- Utilisation de tout autre médicament ou traitement expérimental dans les 28 jours suivant la date de référence.
- Utilisation actuelle de stéroïdes (par ex. dexaméthasone, prednisone), anthracyclines (Doxil, Adriamycin).
- Hypersensibilité connue à la thalidomide.
- Le développement d'un érythème noueux s'il est caractérisé par une éruption cutanée desquamante lors de la prise de thalidomide ou de médicaments similaires.
- Toute utilisation antérieure de lénalidomide.
- Connu positif pour le VIH ou l'hépatite infectieuse, de type A, B ou C ou la tuberculose.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Lénalidomide
|
2,5 mg par jour par voie orale pendant 12 semaines
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification des niveaux de TNF-alpha
Délai: Base de référence et 12 semaines
|
Modification du CSF-TNF-α entre le départ et 12 semaines.
|
Base de référence et 12 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement de la valeur de l'échelle d'évaluation de l'autisme chez l'enfant (CARS) de la ligne de base à 6 semaines
Délai: Base de référence et 6 semaines
|
Changement de la valeur CARS de la ligne de base à 6 semaines.
Les scores totaux CARS vont de quinze à 60, avec un score minimum de trente servant de seuil pour un diagnostic d'autisme à l'extrémité légère du spectre de l'autisme.
|
Base de référence et 6 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael Chez, MD, Sutter Medical Foundation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2009
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2009
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 octobre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 octobre 2009
Première publication (Estimation)
16 octobre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
29 mai 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2013
Dernière vérification
1 avril 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Troubles neurodéveloppementaux
- Troubles envahissants du développement de l'enfant
- Trouble autistique
- Troubles du spectre autistique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antinéoplasiques
- Facteurs immunologiques
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Lénalidomide
Autres numéros d'identification d'étude
- RV-ASD-CHEZ-0329
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