Skuteczność i bezpieczeństwo lenalidomidu w leczeniu zaburzeń ze spektrum autyzmu
24 kwietnia 2013 zaktualizowane przez: Michael G. Chez, MD, Sutter Medical Foundation
Badanie pilotażowe fazy II mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa lenalidomidu (Revlimid) w leczeniu zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) z regresją i markerami wzrostu cytokin w płynie mózgowo-rdzeniowym i podwyższonych poziomów TNF-alfa
Celem tego badania jest ustalenie, czy lenalidomid (Revlimid®) zmniejsza poziom cytokin prozapalnych, w tym TNF-alfa, i czy może faktycznie zmienić kliniczny przebieg autyzmu u niektórych dzieci.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Autyzm dotyka obecnie 1:142 urodzeń i nie ma określonej przyczyny. Niedawne badania wykazały możliwość identyfikacji markerów zapalenia gleju z podwyższonymi cytokinami IL-1, Il-6 i MCP-1 oraz podwyższonym stosunkiem poziomu TNF-alfa w płynie mózgowo-rdzeniowym/surowicy u pacjentów z autyzmem regresywnym.
Lenalidomid (Revlimid®) jest analogiem talidomidu. W oparciu o przewidywaną lepszą skuteczność kliniczną preparatu Revlimid® w zakresie jego wpływu na TNF-alfa i inne cytokiny immunomodulujące, ten doustny związek może okazać się skuteczny przy mniejszej toksyczności w porównaniu z talidomidem.
W badaniu zostanie oceniona skuteczność lenalidomidu poprzez pomiar zmian w EEG, ogólnym wrażeniu klinicznym, skali oceny autyzmu dziecięcego oraz TNF-alfa w surowicy i płynie mózgowo-rdzeniowym (jeśli jest dostępny) na koniec badania w porównaniu z tymi samymi pomiarami na początku badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 12 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-IV.
- Zapalne markery płynu mózgowo-rdzeniowego i surowicy z podwyższonym poziomem TNF-Alfa (> 50 pg/ml) lub innych markerów cytokin, takich jak IL-1, IL-6 lub MECP-1, lub poziomy takich cytokin w surowicy przekraczające 2-krotnie normalne poziomy, nawet przy braku markerów płynu mózgowo-rdzeniowego.
lub
- Pacjenci z międzynapadowymi zmianami epiliptipodobnymi EEG przy braku napadów klinicznych, jeśli zidentyfikowano markery stanu zapalnego płynu mózgowo-rdzeniowego.
- Pacjenci będą stosować inne podstawowe leki stosowane w przypadku problemów autystycznych lub leczenia EEG tak długo, jak je przyjmują przez 6-8 tygodni bez zmian w dawkowaniu. Osoby niepełnoletnie z upośledzeniem umysłowym wymagają podpisania świadomej zgody przez rodzica lub opiekuna prawnego.
Kryteria wyłączenia:
- -Diagnostyka PPD-NOS i innych zaburzeń ze spektrum autyzmu.
- Wszelkie poważne schorzenia, nieprawidłowości laboratoryjne, choroby genetyczne, mózgowe, strukturalne lub psychiatryczne, które uniemożliwiają uczestnikowi uczestnictwo.
- Historia neutropenii, małopłytkowości lub innych rodzajów mielosupresji lub czynników ryzyka mielosupresji.
- Historia lub czynniki ryzyka zdarzeń zakrzepowo-zatorowych.
- Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby uczestniczyć w badaniu, lub utrudnia interpretację danych z badania.
- Stosowanie jakiegokolwiek innego eksperymentalnego leku lub terapii w ciągu 28 dni od wartości początkowej.
- Obecne stosowanie sterydów (np. deksametazon, prednizon), antracykliny (Doxil, Adriamycin).
- Znana nadwrażliwość na talidomid.
- Rozwój rumienia guzowatego, jeśli charakteryzuje się złuszczającą się wysypką podczas przyjmowania talidomidu lub podobnych leków.
- Jakiekolwiek wcześniejsze użycie lenalidomidu.
- Znany pozytywny wynik na obecność wirusa HIV lub zakaźnego zapalenia wątroby typu A, B lub C lub gruźlicy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lenalidomid
|
2,5 mg dziennie doustnie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomów TNF-alfa
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 tygodni
|
Zmiana CSF-TNF-α od wartości początkowej do 12 tygodni.
|
Linia bazowa i 12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości skali oceny autyzmu dziecięcego (CARS) od wartości wyjściowej do 6 tygodni
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 tygodni
|
Zmiana wartości CARS od wartości początkowej do 6 tygodni.
Całkowite wyniki CARS wahają się od piętnastu do 60, z minimalnym wynikiem trzydziestu służącym jako punkt odcięcia dla diagnozy autyzmu na łagodnym krańcu spektrum autyzmu.
|
Wartość bazowa i 6 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Michael Chez, MD, Sutter Medical Foundation
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 października 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 października 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 października 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
29 maja 2013
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2013
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2013
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zaburzenia rozwoju dziecka, wszechobecne
- Zaburzenie autystyczne
- Zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwnowotworowe
- Czynniki immunologiczne
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Lenalidomid
Inne numery identyfikacyjne badania
- RV-ASD-CHEZ-0329
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .