Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Optiquel® jako kortikosteroidy šetřící terapie chronické neinfekční uveitidy

13. srpna 2018 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Peptid B27PD (Optiquel®) jako kortikosteroidy šetřící terapie chronické neinfekční uveitidy (BOOTS)

Pozadí:

Uveitida je závažný zánětlivý stav, při kterém imunitní systém těla napadá části oka, což často způsobuje ztrátu zraku. Léčba uveitidy zahrnuje různé léky, které potlačují imunitní systém, ale tyto léky někdy nefungují nebo mohou způsobit vážné vedlejší účinky. Výzkumníci mají zájem vyvinout nové způsoby léčby uveitidy, které jsou účinnější a mají méně vedlejších účinků.

Optiquel® je experimentální lék, který se testuje na účinnost proti uveitidě. Obsahuje B27PD, malý proteinový fragment, který je podobný proteinům v částech oka napadených imunitním systémem. Užívání přípravku Optiquel® (B27PD) ústy může vyvolat orální toleranci, při které se imunitní systém učí rozpoznávat a nenapadat normální části lidského těla.

Cíle:

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost B27PD (Optiquel®) jako léčby uveitidy.

Způsobilost:

Jedinci ve věku alespoň 18 let, kteří mají neinfekční uveitidu na jednom nebo obou očích po dobu alespoň 3 měsíců, mají vidění 20/200 nebo lepší alespoň na jedno oko a denně užívají prednison nebo ekvivalentní léky.

Design:

Účastníci budou podrobeni fyzickému vyšetření, anamnéze, krevním a močovým testům a očnímu vyšetření.

Tato studie bude trvat maximálně 52 týdnů. Během prvních 12 týdnů studie budou mít účastníci studijní návštěvu každé 2 týdny. Po zbytek studie budou mít účastníci studijní návštěvu každé 4 týdny.

Účastníci budou podstupovat časté testy krve a moči a také oční vyšetření a speciální procedury (fluoresceinová angiografie a indocyaninová zelená angiografie), aby se vyhodnotila účinnost léčby.

Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze tří skupin a dostanou buď jednu ze dvou různých dávek B27PD nebo placebo. Během studie bude účastníkům také snížena dávka prednisonu nebo jiných steroidních léků.

Účastníci budou užívat jednu kapsli třikrát týdně v pondělí, středu a pátek, celkem po dobu 24 týdnů. Účastníci mohou kapsli zapít vodou, ale neměli by konzumovat žádné jiné nápoje ani žádný druh jídla, dokud neuplyne alespoň 30 minut, aby se zabránilo žaludeční nevolnosti. Kapsle by měly být uchovávány v chladničce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíl: Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost peptidu B27PD (Optiquel®) jako kortikosteroidy šetřícího činidla pro chronickou neinfekční uveitidu u účastníků, kteří dostávají perorální kortikosteroidní terapii samostatně nebo v kombinaci s imunosupresivním činidlem. -of-koncepční klinické hodnocení.

Populace studie: Vhodné budou pacienti s neinfekční uveitidou vyžadující alespoň 20 mg, ale ne více než 40 mg perorálního prednisonu nebo ekvipotentní dávku alternativní kortikosteroidní medikace k udržení klidového oka.

Design: V tomto jediném centru, fáze I/II, dvojitě maskovaná, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami, bude zkoumána bezpečnost a účinnost peptidu B27PD u 60 účastníků s neinfekční uveitidou. Původně mělo být zapsáno 60 účastníků; z důvodu nedostatečné účinnosti však bylo zapsáno pouze 31 účastníků. Způsobilí účastníci budou randomizováni do jedné ze tří léčebných skupin: 1 mg B27PD, 4 mg B27PD nebo placebo, které se budou užívat třikrát týdně po dobu 24 týdnů. Všichni zbývající účastníci budou následovat společné datum ukončení. Společné datum ukončení bude stanoveno, jakmile poslední přihlášený účastník dosáhne své návštěvy ve 28. týdnu (čtyři týdny po jeho poslední zkoumané léčbě). být hodnoceny v každé léčebné skupině. Recidiva bude definována jako zvýšení počtu buněk v přední komoře a/nebo zákalu sklivce alespoň o 2 kroky [s použitím systému klasifikace Standardizace nomenklatury uveitidy (SUN)]. Oftalmologická vyšetření k posouzení uveitidy budou zahrnovat zrakovou ostrost, nitrooční tlak (IOP), biomikroskopii štěrbinové lampy, oftalmoskopii, optickou koherentní tomografii (OCT) a fluoresceinovou angiografii.

Měření výsledku: Primární výslednou proměnnou je doba do recidivy uveitidy u účastníků každé léčebné skupiny, během nebo po snižování perorálního prednisonu na dávku 7,5 mg/den nebo na ekvipotentní dávku alternativní medikace kortikosteroidů. Sekundární výstupní proměnné účinnosti zahrnují podíl účastníků, u kterých bylo zjištěno selhání léčby, definované jako recidiva (nebo vzplanutí) uveitidy (alespoň dvoustupňové zvýšení pomocí systému hodnocení SUN) nebo pokles zrakové ostrosti ≥ 15 Včasná léčba Dopisy studie diabetické retinopatie (ETDRS) ve 24. a 52. týdnu. Mezi další sekundární výsledky účinnosti patří snížení expozice kortikosteroidům měřené plochou pod křivkou dávka-čas a změny v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA), fluoresceinová angiografie, autofluorescence fundu a vysokorychlostní indocyaninová zelená angiografie (HS- ICG). Měření oční bezpečnosti zahrnují nitrooční tlak (IOP) a optickou koherentní tomografii (OCT) pro potvrzení podezření na makulární edém. Proměnné systémové bezpečnosti zahrnují nežádoucí příhody, klinickou biochemii krve a hematologii, analýzu moči, vitální funkce, hmotnost a lékařské hodnocení na začátku a na konci studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  • Účastník musí být starší 18 let.
  • Účastník musí být schopen porozumět procesu informovaného souhlasu a podepsat formulář informovaného souhlasu.
  • Účastník má diagnostikovanou neinfekční jednostrannou nebo oboustrannou uveitidu po dobu nejméně tří měsíců. Účastníci, kteří byli diagnostikováni více než rok před zařazením, museli mít v posledním roce recidivu očního zánětu.
  • Účastník musí dostávat současnou léčbu prednisonem v dávce 20 až 40 mg/den (nebo ekvipotentní dávku alternativního kortikosteroidu). Účastníci, kteří jsou v režimu randomizace v režimu ne více než jeden antimetabolitový inhibitor (např. azathioprin, methotrexát, mykofenolát) kromě prednisonu, mohou být zařazeni a mohou pokračovat v antimetabolitu.
  • Uveitida účastníka musí být kontrolována ve vhodných očích, klidových očích [buňky přední komory a zákal sklivce Standardizace nomenklatury uveitidy (SUN) stupeň 0].
  • Vhodné oko (oči) účastníka může být hodnoceno na aktivitu onemocnění jak biomikroskopicky, tak oftalmoskopicky.
  • Základní nitrooční tlak účastníka musí být > 5 mmHg a ≤ až 30 mmHg v obou očích. Současné užívání léků na snížení nitroočního tlaku a/nebo předchozí operace glaukomu je přijatelné.
  • Účastník má nejlépe korigovanou zrakovou ostrost na dálku v lépe vidícím oku 20/200 nebo lepší [≥ 34 písmen Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)].
  • Účastnice ve fertilním věku nesmí být těhotné nebo kojící a musí být ochotny podstoupit sérové ​​těhotenské testy po celou dobu studie.
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním spolehlivých metod antikoncepce během užívání studovaného léku a po dobu 6 týdnů po posledním podání. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří hormonální antikoncepce (tj. antikoncepční pilulky, injekční hormony, dermální náplast nebo vaginální kroužek), nitroděložní tělísko, bariérové ​​metody se spermicidem (bránice se spermicidem, kondom se spermicidem) nebo chirurgická sterilizace (hysterektomie, podvázání vejcovodů nebo partnera). s vasektomií).

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Účastník má stav neiatrogenní imunodeficience [např. infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo vrozená imunodeficience].
  • Účastník podstoupil intraokulární operaci nebo intraokulární injekci během tří měsíců před randomizací.
  • Očekává se, že účastník během období studie podstoupí plánovanou oční operaci nebo intraokulární injekci.
  • Účastník používá systémovou léčbu kortikosteroidy pro jiné než oční onemocnění nebo jiné než oční orgánové postižení.
  • Účastník má v anamnéze nebo diagnózu Behcetovy choroby.
  • Účastník má klinicky suspektní a/nebo potvrzený centrální nervový systém nebo oční lymfom.
  • Účastník má aktivní systémové infekční onemocnění nebo zhoubný nádor, který vyžaduje léčbu.
  • Účastník má známé chronické onemocnění nebo stav gastrointestinálního systému, který může narušovat vstřebávání hodnoceného produktu, jak určil zkoušející (např. aktivní hepatitida, chronický průjem, zánětlivé onemocnění střev, Crohnova choroba, ulcerózní kolitida, celiakie, divertikulóza nebo divertikulitida).
  • Účastník má dvě nebo více potravinových alergií.
  • Účastník má implantát obsahující protizánětlivé, imunosupresivní nebo antivirové léky, pokud neuplynula doba o 50 % delší, než je předpokládaná doba účinku implantátu.
  • Účastník dostal periokulární kortikosteroidní injekce během 4 měsíců před randomizací nebo se očekává, že bude potřebovat periokulární kortikosteroidní injekce během trvání studie.
  • Účastník dostal léčbu infliximabem, etanerceptem, adalimumabem, interferonem, cyklosporinem, takrolimem, sirolimem během dvou týdnů před randomizací.
  • Účastník dostal cytotoxickou terapii (např. cyklofosfamid) během šesti měsíců před randomizací.
  • Účastníci, pro které může podle názoru lékaře některý z protokolárních postupů představovat zvláštní riziko nepřevážené potenciálními přínosy účasti ve studii.
  • Účastník, u kterého je nepravděpodobné, že by dodržoval protokol studie nebo se pravděpodobně stěhuje nebo ztratí kvůli sledování.
  • Účastník, který je aktuálně zařazen nebo se účastnil jakékoli jiné investigativní terapeutické klinické studie během tří měsíců před randomizací.
  • Účastník má známou potřebu kolonoskopie nebo chirurgického zákroku gastrointestinálního traktu během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: B27PD 1 mg
Účastníci náhodně zařazení do ramene B27PD 1 mg byli instruováni, aby užívali tobolku perorálně třikrát týdně (tj. v pondělí, středu a pátek) ráno, alespoň čtyři hodiny po posledním jídle a alespoň 30 minut před dalším jídlem po dobu 24 týdnů.
Lék: B27PD
Ostatní jména:
  • Optiquel®
EXPERIMENTÁLNÍ: B27PD 4 mg
Účastníci náhodně zařazení do ramene B27PD 4 mg byli instruováni, aby užívali tobolku perorálně třikrát týdně (tj. v pondělí, středu a pátek) ráno, alespoň čtyři hodiny po posledním jídle a alespoň 30 minut před dalším jídlem po dobu 24 týdnů.
Lék: B27PD
Ostatní jména:
  • Optiquel®
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Účastníci náhodně zařazení do skupiny s placebem byli instruováni, aby tobolku užívali perorálně třikrát týdně (tj. v pondělí, středu a pátek) ráno, alespoň čtyři hodiny po posledním jídle a alespoň 30 minut před dalším jídlem po dobu 24 hodin. týdnů.
Lék: Placebo
Kapsle bez aktivních složek napodobující B27PD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním výsledkem je doba do recidivy uveitidy u účastníků každé léčebné skupiny, během nebo po snižování perorálního prednisonu na dávku 7,5 mg/den nebo na ekvipotentní dávku alternativní medikace kortikosteroidů.
Časové okno: Doba od randomizace do recidivy, ztráty do sledování nebo konce studie až 52 týdnů

Recidiva (nebo vzplanutí) je definována jako klasifikace buněk přední komory a/nebo sklivcového zákalu ≥ 2+ pomocí klasifikačního systému Standardizace nomenklatury uveitidy (SUN).

Doba do této události je definována jako doba od randomizace do recidivy, ztráty do sledování nebo konce studie, podle toho, co nastane dříve. Účastníci, kteří nemají recidivu onemocnění, budou v době posledního hodnocení onemocnění cenzurováni.
Doba od randomizace do recidivy, ztráty do sledování nebo konce studie až 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, u kterých bylo zjištěno selhání léčby, definované jako opakující se (nebo vzplanutí) uveitidy nebo pokles zrakové ostrosti ≥ 15 dopisů studie včasné léčby diabetické retinopatie (ETDRS)
Časové okno: 24. týden
Rekurentní (nebo vzplanutí) uveitidy je definováno jako alespoň 2-stupňové zvýšení počtu buněk přední komory a/nebo zákalu sklivce pomocí klasifikačního systému Standardizace nomenklatury uveitidy (SUN).
24. týden
Podíl účastníků, u kterých bylo zjištěno selhání léčby, definované jako opakující se (nebo vzplanutí) uveitidy nebo pokles zrakové ostrosti ≥ 15 dopisů studie včasné léčby diabetické retinopatie (ETDRS)
Časové okno: 52. týden
Rekurentní (nebo vzplanutí) uveitidy je definováno jako alespoň 2-stupňové zvýšení počtu buněk přední komory a/nebo zákalu sklivce pomocí klasifikačního systému Standardizace nomenklatury uveitidy (SUN).
52. týden
Průměrná změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) v pravém oku (OD) v týdnu 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Zraková ostrost byla měřena pomocí protokolu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Ostrost se měří jako písmena přečtená na ETDRS oční tabulce a přečtená písmena odpovídají Snellenovým měřením. Pokud například účastník přečte 84 až 88 písmen, ekvivalentní Snellenovo měření je 20/20.
Výchozí stav a týden 24
Průměrná změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) u levého oka (OS) v týdnu 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Zraková ostrost byla měřena pomocí protokolu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Ostrost se měří jako písmena přečtená na ETDRS oční tabulce a přečtená písmena odpovídají Snellenovým měřením. Pokud například účastník přečte 84 až 88 písmen, ekvivalentní Snellenovo měření je 20/20.
Výchozí stav a týden 24
Počet účastníků, kteří neukázali žádnou změnu v prosakování cév sítnice pozorovanou fluoresceinovou angiografií (FA) v týdnu 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 24. týden
24. týden
Počet účastníků, kteří neprezentovali žádnou změnu ve vzorcích autofluorescence, jak bylo pozorováno na fundus autofluorescenci (FAF) v týdnu 24 ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: 24. týden
24. týden
Snížení expozice kortikosteroidům, měřeno plochou pod křivkou dávka-čas.
Časové okno: 24. týden
Tento výsledek nebyl analyzován, protože v týdnu 24 nebyla shromážděna žádná data.
24. týden
Změny ve vysokorychlostní indocyaninové zelené angiografii (HS-ICG)
Časové okno: 24. týden
24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Spolupracovníci

The Emmes Company, LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. února 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. září 2010

První zveřejněno (ODHAD)

6. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 100191
  • 10-EI-0191 (JINÝ: National Institutes of Health)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit