Rozšířená studie ACE-031 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií
30. ledna 2013 aktualizováno: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky ACE-031 (ActRIIB-IgG1) u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost podávání ACE-031 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří se účastnili studie A031-03.
[Poznámka: Tato studie byla ukončena na základě předběžných údajů o bezpečnosti.
Do další analýzy údajů o bezpečnosti a do diskuse se zdravotnickými úřady bude naplánována nová studie ACE-031.]
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
London, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení účasti ve studii A031-03 a schválení zkoušejícím
- Pokračování v léčbě kortikosteroidy ve stejné absolutní dávce a schématu jako ve studii A031-03
Kritéria vyloučení:
- Účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii
- Plánuje operaci v průběhu studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: ACE-031 (rozšíření kohorty 1 ze základní studie, A031-03)
|
ACE-031 0,5 mg/kg subkutánně jednou za 4 týdny po dobu 24 týdnů.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: ACE-031 (rozšíření kohorty 2 ze základní studie, A031-03)
|
Až 1,0 mg/kg subkutánně jednou za 2 týdny po dobu 24 týdnů.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: ACE-031 (Rozšíření kohorty 3 ze základní studie, A031-03)
|
Až 2,5 mg/kg subkutánně jednou za 4 týdny po dobu 24 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky.
Časové okno: Od zahájení léčby do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od zahájení léčby do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
|
Změna laboratorních parametrů a životních funkcí.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna v celkové svalové hmotě podle DXA skenu.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
|
Procentuální změna v minerální hustotě kostí celého těla a bederní páteře pomocí DXA skenu.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
|
Procentuální změna skóre svalové síly pomocí ruční myometrie.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
|
Změna ujeté vzdálenosti za 6 minut (standardizovaný 6minutový test chůze).
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
|
Změna času k ujetí 10 metrů (standardizovaný test 10 metrů chůze/běh).
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
|
Změna v plicních funkčních testech.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2010
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. května 2011
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. listopadu 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. listopadu 2010
První zveřejněno (ODHAD)
11. listopadu 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
1. února 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. ledna 2013
Naposledy ověřeno
1. ledna 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A031-06
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .