Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACE-031:n laajennustutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia

keskiviikko 30. tammikuuta 2013 päivittänyt: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Avoin laajennustutkimus ACE-031:n (ActRIIB-IgG1) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Arvioida ACE-031:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla henkilöillä, jotka osallistuivat tutkimukseen A031-03. [Huomautus: Tämä tutkimus lopetettiin alustavien turvallisuustietojen perusteella. Uutta ACE-031-tutkimusta suunnitellaan odotettaessa turvallisuustietojen lisäanalyysiä ja keskustelua terveysviranomaisten kanssa.]

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimukseen A031-03 osallistumisen suorittaminen ja tutkijan hyväksyntä
  • Kortikosteroidihoidon jatkaminen samalla absoluuttisella annoksella ja aikataululla kuin tutkimuksessa A031-03

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin
  • Suunnittelee leikkausta tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: ACE-031 (Kohortin 1 laajennus perustutkimuksesta, A031-03)
Biologinen: ACE-031 (Kohortin 1 laajennus perustutkimuksesta, A031-03)
ACE-031 0,5 mg/kg ihonalaisesti kerran 4 viikossa 24 viikon ajan.
KOKEELLISTA: ACE-031 (Kohortin 2 laajennus perustutkimuksesta, A031-03)
Biologinen: ACE-031 (Kohortin 2 laajennus perustutkimuksesta, A031-03)
Enintään 1,0 mg/kg ihonalaisesti kerran 2 viikossa 24 viikon ajan.
KOKEELLISTA: ACE-031 (Kohortin 3 laajennus perustutkimuksesta, A031-03)
Biologinen: ACE-031 (Kohortin 3 laajennus perustutkimuksesta, A031-03)
Enintään 2,5 mg/kg ihonalaisesti kerran 4 viikossa 24 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta opintojakson päättymiskäyntiin, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Hoidon aloittamisesta opintojakson päättymiskäyntiin, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Laboratorioarvojen ja elintoimintojen muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos rasvattomassa kokonaismassassa DXA-skannauksella.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Koko kehon ja lannerangan luun mineraalitiheyden prosentuaalinen muutos DXA-skannauksella.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Prosenttimuutos lihasvoimapisteissä kädessä pidettävällä myometrialla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Muutos kuljetussa matkassa 6 minuutissa (standardoitu 6 minuutin kävelytesti).
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Muutos ajassa 10 metrin matkalle (standardoitu 10 metrin kävely/juoksutesti).
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Muutos keuhkojen toimintakokeissa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. marraskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 11. marraskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. tammikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A031-06

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa