Studio di estensione dell'ACE-031 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne
30 gennaio 2013 aggiornato da: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della somministrazione di ACE-031 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno partecipato allo studio A031-03.
[Nota: questo studio è stato terminato sulla base di dati preliminari sulla sicurezza.
In attesa di un'ulteriore analisi dei dati sulla sicurezza e della discussione con le autorità sanitarie, sarà pianificato un nuovo studio ACE-031.]
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Acceleron Investigative Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada
- Acceleron Investigative Site
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London, Ontario, Canada
- Acceleron Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canada
- Acceleron Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
4 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento della partecipazione allo studio A031-03 e approvazione dello sperimentatore
- Continuazione della terapia con corticosteroidi alla stessa dose assoluta e programma dello Studio A031-03
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica
- Prevede di sottoporsi a un intervento chirurgico durante il corso dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: ACE-031 (Estensione della coorte 1 dallo studio principale, A031-03)
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ACE-031 0,5 mg/kg per via sottocutanea una volta ogni 4 settimane per 24 settimane.
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SPERIMENTALE: ACE-031 (Estensione della coorte 2 dallo studio principale, A031-03)
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Fino a 1,0 mg/kg per via sottocutanea una volta ogni 2 settimane per 24 settimane.
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SPERIMENTALE: ACE-031 (Estensione della coorte 3 dallo studio principale, A031-03)
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Fino a 2,5 mg/kg per via sottocutanea una volta ogni 4 settimane per 24 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con eventi avversi.
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dall'inizio del trattamento alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Modifica dei parametri di laboratorio e dei segni vitali.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale della massa corporea magra totale mediante scansione DXA.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Variazione percentuale della densità minerale ossea totale del corpo e della colonna lombare mediante scansione DXA.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Variazione percentuale del punteggio della forza muscolare mediante miometria manuale.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Variazione della distanza percorsa in 6 minuti (test di camminata standardizzato di 6 minuti).
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Modifica del tempo per percorrere 10 metri (test di camminata/corsa standardizzato di 10 metri).
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Alterazione dei test di funzionalità polmonare.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2010
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 maggio 2011
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 maggio 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 novembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 novembre 2010
Primo Inserito (STIMA)
11 novembre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
1 febbraio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 gennaio 2013
Ultimo verificato
1 gennaio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A031-06
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