Udvidelsesundersøgelse af ACE-031 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi
30. januar 2013 opdateret af: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ACE-031 (ActRIIB-IgG1) hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi
At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af administration af ACE-031 hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som deltog i undersøgelse A031-03.
[Bemærk: Denne undersøgelse blev afsluttet baseret på foreløbige sikkerhedsdata.
I afventning af yderligere analyse af sikkerhedsdata og diskussion med sundhedsmyndighederne, vil et nyt ACE-031-forsøg blive planlagt.]
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada
- Acceleron Investigative Site
-
London, Ontario, Canada
- Acceleron Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Canada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Afslutning af deltagelse i undersøgelse A031-03 og investigator-godkendelse
- Fortsættelse af kortikosteroidbehandling med samme absolutte dosis og tidsplan som i undersøgelse A031-03
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg
- Planlægger at blive opereret i løbet af studiet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: ACE-031 (Udvidelse af kohorte 1 fra kernestudie, A031-03)
|
ACE-031 0,5 mg/kg subkutant en gang hver 4. uge i 24 uger.
|
|
EKSPERIMENTEL: ACE-031 (Udvidelse af kohorte 2 fra kernestudie, A031-03)
|
Op til 1,0 mg/kg subkutant én gang hver 2. uge i 24 uger.
|
|
EKSPERIMENTEL: ACE-031 (Udvidelse af kohorte 3 fra kernestudie, A031-03)
|
Op til 2,5 mg/kg subkutant én gang hver 4. uge i 24 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal patienter med bivirkninger.
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Fra behandlingsstart til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
|
Ændring i laboratorieparametre og vitale tegn.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentvis ændring i total mager kropsmasse ved DXA-scanning.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
|
Procentvis ændring i total krops- og lændehvirvelknoglemineraltæthed ved DXA-scanning.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
|
Procentvis ændring i muskelstyrkescore ved håndholdt myometri.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
|
Ændring i tilbagelagt distance på 6 minutter (standardiseret 6-minutters gangtest).
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
|
Ændring i tid til at rejse 10 meter (standardiseret 10-meter-gå-/løb-test).
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
|
Ændring i lungefunktionsprøver.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. oktober 2010
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. maj 2011
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. maj 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. november 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. november 2010
Først opslået (SKØN)
11. november 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
1. februar 2013
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. januar 2013
Sidst verificeret
1. januar 2013
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- A031-06
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .