Fáze 3 prodlužovací studie dexpramipexolu u ALS (ENVISION)
8. dubna 2022 aktualizováno: Knopp Biosciences
Otevřená, multicentrická, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti dexpramipexolu (BIIB050) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Účelem studie je shromáždit údaje o dlouhodobé bezpečnosti od subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) vystavených dexpramipexolu.
Přehled studie
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je rychle progresivní, degenerativní onemocnění motorických neuronů v mozku a míše, které vede ke svalové atrofii a spasticitě v končetinových a bulbárních svalech, což má za následek slabost a ztrátu chůze, orofaryngeální dysfunkci, ztrátu hmotnosti a nakonec respirační selhání.
Účelem této studie je shromáždit údaje o dlouhodobé bezpečnosti od subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) vystavených dexpramipexolu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
616
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie
- Prince of Wales Hospital
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3121
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- AZ St-Lucas
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Marseille, Francie
- Centre Hospitalier La Timone
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU Gui de Chauliac
-
Nice, Francie
- CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
-
Paris, Francie, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- UMC St. Radboud
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, Dublin 9
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
London, Kanada
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
-
Vancouver, Kanada
- University of British Columbia
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
- Univ of Calgary / Foothills MC
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- McGill University
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre Dame
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Německo
- Bergmannsheil Gmbh
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Jena, Německo
- Universitatsklinikum Jena
-
Ulm, Německo
- University of Ulm, RKU
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
-
Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
-
London, Spojené království, SE5 8AF
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Spojené království, NE4 5PL
- Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
-
Oxford, Spojené království
- John Radcliffe Hospital
-
Sheffield, Spojené království, S10 2HQ
- Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy, 03721
- University of California at San Francisco - Fresno
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California, Irvine
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University Of South Florida Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- St. Mary's Health Care
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Hennepin County Medical Center
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
- Neurology Associates, P.C.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
- University of Nevada School of Medicine
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 12207
- Research Foundation of the State University of New York
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
- Providence ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19102
- Drexel University College of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- ALS Center at Penn
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Methodist Neurological Institute
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health Sciences Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Vall d'hebrón
-
Barcelona, Španělsko, 8907
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital La Paz
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Carlos III
-
-
-
-
-
Göteborg, Švédsko, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt má schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas (nebo si nechat souhlas potvrdit svědkem, pokud není schopen psát) a oprávnění používat chráněné zdravotní informace (PHI) v souladu s národními a místními předmětné předpisy o ochraně osobních údajů.
- Subjekt byl zařazen buď do CL211 (NCT00931944) nebo do studie 223AS302 (NCTO1281189).
- Subjekt dokončil svou poslední návštěvu ve studii CL211 (NCT00931944) nebo studii 223AS302 (NCTO1281189).
- Subjekty ve fertilním věku musí během studie používat účinnou antikoncepci a být ochotné a schopné pokračovat v antikoncepci po dobu 1 měsíce (ženy) nebo 3 měsíců (muži) po poslední dávce studijní léčby.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt předčasně odstoupil ze studie CL211 (NCT00931944) nebo studie 223AS302 (NCTO1281189).
- Subjekt trvale přerušil studijní léčbu ve studii CL211 (NCT00931944) nebo studii 223AS302 (NCTO1281189) z jakéhokoli jiného důvodu, než je zařazení do této studie.
- Subjekt ze studie CL211 (NCT00931944) nebo studie 223AS302 (NCTO1281189) má významnou změnu v anamnéze (včetně laboratorních testů nebo klinicky významného stavu), která by podle názoru zkoušejícího zhoršila zdravotní způsobilost subjektu k účasti a vylučovala léčbu.
- Žena, která je těhotná nebo kojí.
- Subjekt je v současné době zařazen do jakékoli výzkumné lékové studie jiné než studie CL211 (NCT00931944) nebo studie 223AS302 (NCTO1281189).
- Subjekt užívá pramipexol, jiné agonisty dopaminu, jakoukoli jinou látku s dopaminergní aktivitou nebo jakoukoli jinou nepovolenou souběžnou medikaci.
- Subjekt není ochoten nebo schopen splnit požadavky protokolu, včetně přítomnosti jakéhokoli stavu (fyzického, duševního nebo sociálního), který pravděpodobně ovlivní schopnost subjektu dodržovat protokol. Subjekty, které nemohou cestovat na místo studie, musí být minimálně ochotny souhlasit s odběry krve na dálku pro klinická laboratorní hodnocení a telefonické návštěvy za účelem hlášení nežádoucích příhod, souběžných léků a funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy (revidovaná) ( ALSFRS-R) skóre.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dexpramipexol
Otevřená léčba dexpramipexolem
|
Perorální tableta 150 mg podávaná dvakrát denně (BID)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů, které nahlásily nežádoucí příhodu
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet subjektů, které během studie hlásily nežádoucí příhodu
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
|
Počet subjektů, které zažily vážnou nežádoucí příhodu
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet zapsaných subjektů, kteří během studie hlásili závažnou nežádoucí příhodu
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
|
Počet subjektů, které přerušily studijní léčbu z důvodu nežádoucí příhody
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet zapsaných subjektů, kteří přerušili studijní léčbu z důvodu nežádoucí příhody během studie
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými výsledky vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí.
Procenta založená na počtu pacientů s alespoň jednou nechybějící post-baseline hodnotou v každé léčebné skupině.
Pacienti jsou započítáni pouze jednou pro každé kritérium a laboratorní test.
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými hematologickými výsledky
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými hematologickými výsledky.
Procenta založená na počtu pacientů s alespoň jednou nechybějící post-baseline hodnotou v každé léčebné skupině.
Pacienti jsou započítáni pouze jednou pro každé kritérium a laboratorní test.
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými výsledky krevní chemie
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými výsledky chemie krve.
Procenta založená na počtu pacientů s alespoň jednou nechybějící post-baseline hodnotou v každé léčebné skupině.
Pacienti jsou započítáni pouze jednou pro každé kritérium a laboratorní test.
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými výsledky EKG
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými výsledky EKG.
Procenta založená na počtu pacientů s alespoň jednou nechybějící post-baseline hodnotou v každé léčebné skupině.
Pacienti jsou započítáni pouze jednou pro každé kritérium a laboratorní test.
|
Výchozí stav do konce studie (maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sklon ALSFRS-R (funkční hodnotící stupnice ALS s respirační složkou) od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Až maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdne
|
ALSFRS-R (funkční hodnotící škála ALS s respirační složkou) je validovaná škála, která měří 4 funkční domény, včetně respirační funkce, bulbární funkce, hrubé motoriky a jemné motoriky.
K dispozici je celkem 12 otázek, z nichž každá má skóre od 0 do 4 pro celkové možné skóre mezi 0 až 48, přičemž vyšší skóre představuje lepší funkci.
Sklon je vypočítán pomocí lineárního modelu smíšených efektů s časem na ose x v měsících a skóre na ose y ALSFRS-R.
Jednotky pro sklon jsou změny za měsíc v jednotkách na stupnici ALSFRS-R.
|
Až maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdne
|
|
Sklon nosního inspiračního tlaku (SNIP) od základní linie do konce studie
Časové okno: Až maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdne
|
SNIP je test inspirační síly (sternocleidomastoideus a bránice) měřený pomocí nosní kanyly a používá se k posouzení slabosti dýchacích svalů a ke sledování změn síly dýchacích svalů v průběhu času.
Během manévru SNIP je pacient požádán, aby provedl silné, ostré, maximální čichání, přičemž nosní kanylou se měří nosní tlak.
Při analýze byla použita maximální zaznamenaná hodnota po několika pokusech, s klidem mezi pokusy.
|
Až maximálně 226 dní: přibližně 32,2 týdne
|
|
Smrt do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
|
Kaplan-Meierův odhad procenta jedinců, kteří zemřeli do 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Procento účastníků s úmrtím nebo ekvivalentem úmrtí do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
|
Kaplan-Meierův odhad procenta jedinců, kteří zemřeli nebo měli událost ekvivalentní úmrtí (tracheostomie nebo permanentní asistovaná ventilace [PAV], definovaná jako použití neinvazivní ventilace [NIV] po dobu ≥22 hodin denně po dobu ≥10 dnů) až 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. května 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. června 2012
První zveřejněno (Odhad)
18. června 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. května 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Ochranné prostředky
- Agonisté dopaminu
- Dopaminové látky
- Antioxidanty
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Pramipexol
Další identifikační čísla studie
- 223AS304
- EUDRA CT #: 2011-006119-70
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .