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Verlängerungsstudie der Phase 3 mit Dexpramipexol bei ALS (ENVISION)

8. April 2022 aktualisiert von: Knopp Biosciences

Eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Dexpramipexol (BIIB050) bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Der Zweck der Studie besteht darin, langfristige Sicherheitsdaten von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) zu sammeln, die Dexpramipexol ausgesetzt waren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schnell fortschreitende, degenerative Erkrankung motorischer Neuronen im Gehirn und Rückenmark, die zu Muskelatrophie und Spastik in den Gliedmaßen und Bulbusmuskeln führt, was zu Schwäche und Verlust der Gehfähigkeit, oropharyngealen Dysfunktion, Gewichtsverlust und letztendlich führt Atemstillstand. Der Zweck dieser Studie besteht darin, langfristige Sicherheitsdaten von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) zu sammeln, die Dexpramipexol ausgesetzt waren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

616

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Deutschland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Deutschland
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Deutschland
        • University of Ulm, RKU
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Frankreich
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankreich
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Carlos III
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 03721
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 12207
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband ist in der Lage, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung (oder die Zustimmung von einem Zeugen bestätigen zu lassen, wenn dies nicht möglich ist) und die Genehmigung zur Verwendung geschützter Gesundheitsinformationen (PHI) in Übereinstimmung mit nationalem und lokalem Datenschutzbestimmungen unterliegen.
  • Der Proband war entweder in CL211 (NCT00931944) oder Studie 223AS302 (NCTO1281189) aufgenommen.
  • Der Proband hat seinen letzten Besuch in Studie CL211 (NCT00931944) oder Studie 223AS302 (NCTO1281189) abgeschlossen.
  • Probanden im gebärfähigen Alter müssen während der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung praktizieren und bereit und in der Lage sein, die Empfängnisverhütung für 1 Monat (Frauen) oder 3 Monate (Männer) nach ihrer letzten Dosis der Studienbehandlung fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband brach die Studie CL211 (NCT00931944) oder Studie 223AS302 (NCTO1281189) vorzeitig ab.
  • Der Proband hat die Studienbehandlung in Studie CL211 (NCT00931944) oder Studie 223AS302 (NCTO1281189) aus einem anderen Grund als der Aufnahme in diese Studie dauerhaft abgebrochen.
  • Der Proband aus Studie CL211 (NCT00931944) oder Studie 223AS302 (NCTO1281189) hat eine signifikante Veränderung in der Krankengeschichte (einschließlich Labortests oder eines klinisch signifikanten Zustands), die nach Ansicht des Prüfarztes die medizinische Eignung des Probanden für die Teilnahme beeinträchtigen und eine Behandlung ausschließen würde.
  • Weibliches Subjekt, das schwanger ist oder stillt.
  • Der Proband ist derzeit in eine andere Prüfpräparatstudie als Studie CL211 (NCT00931944) oder Studie 223AS302 (NCTO1281189) eingeschrieben.
  • Das Subjekt nimmt Pramipexol, andere Dopaminagonisten, andere Mittel mit dopaminerger Aktivität oder andere nicht zugelassene Begleitmedikation ein.
  • Das Subjekt ist nicht willens oder nicht in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Vorhandenseins eines Zustands (körperlich, geistig oder sozial), der wahrscheinlich die Fähigkeit des Subjekts zur Einhaltung des Protokolls beeinträchtigt. Probanden, die nicht zum Studienort reisen können, müssen mindestens bereit sein, Fernblutentnahmen für klinische Laboruntersuchungen und Telefonbesuche zuzustimmen, um unerwünschte Ereignisse, Begleitmedikationen und Amyotrophe Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala (überarbeitet) zu melden ( ALSFRS-R)-Scores.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dexpramipexol
Dexpramipexol offen
Arzneimittel: Dexpramipexol
Orale Tablette 150 mg zweimal täglich (BID)
Andere Namen:
  • BIIB050

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden, die ein unerwünschtes Ereignis gemeldet haben
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Die Anzahl der Probanden, die während der Studie ein unerwünschtes Ereignis gemeldet haben
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Probanden, bei denen ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Die Anzahl der aufgenommenen Probanden, die während der Studie ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis gemeldet haben
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Probanden, die die Studienbehandlung aufgrund eines unerwünschten Ereignisses abgebrochen haben
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Die Anzahl der eingeschlossenen Probanden, die die Studienbehandlung aufgrund eines unerwünschten Ereignisses während der Studie abbrachen
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Vitalfunktionsergebnissen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen. Die Prozentsätze basieren auf der Anzahl der Patienten mit mindestens einem nicht fehlenden Postbaseline-Wert in jeder Behandlungsgruppe. Patienten werden nur einmal pro Kriterium pro Labortest gezählt.
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten hämatologischen Ergebnissen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten hämatologischen Ergebnissen. Die Prozentsätze basieren auf der Anzahl der Patienten mit mindestens einem nicht fehlenden Postbaseline-Wert in jeder Behandlungsgruppe. Patienten werden nur einmal pro Kriterium pro Labortest gezählt.
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Ergebnissen der Blutchemie
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Ergebnissen der Blutchemie. Die Prozentsätze basieren auf der Anzahl der Patienten mit mindestens einem nicht fehlenden Postbaseline-Wert in jeder Behandlungsgruppe. Patienten werden nur einmal pro Kriterium pro Labortest gezählt.
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten EKG-Ergebnissen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten EKG-Ergebnissen. Die Prozentsätze basieren auf der Anzahl der Patienten mit mindestens einem nicht fehlenden Postbaseline-Wert in jeder Behandlungsgruppe. Patienten werden nur einmal pro Kriterium pro Labortest gezählt.
Baseline bis Studienende (maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Steigung von ALSFRS-R (ALS-Funktionsbewertungsskala mit respiratorischer Komponente) von der Baseline bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Bis maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen
Die ALSFRS-R (ALS-Funktionsbewertungsskala mit respiratorischer Komponente) ist eine validierte Skala, die 4 funktionelle Bereiche misst, darunter Atemfunktion, Bulbarfunktion, Grobmotorik und Feinmotorik. Es gibt insgesamt 12 Fragen, die jeweils mit 0 bis 4 Punkten bewertet werden, um eine mögliche Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 48 zu erreichen, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion darstellen. Die Steigung wird mithilfe eines linearen Mixed-Effects-Modells mit der Zeit auf der x-Achse in Monaten und dem ALSFRS-R-Score auf der y-Achse berechnet. Einheiten für die Steigung sind Änderungen pro Monat in Einheiten auf der ALSFRS-R-Skala.
Bis maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen
Anstieg des Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) von der Baseline bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Bis maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen
SNIP ist ein Test der Inspirationskraft (Sternocleidomastoideus und Zwerchfell), die über eine Nasenkanüle gemessen wird, und wird verwendet, um die Schwäche der Atemmuskulatur zu beurteilen und Veränderungen der Atemmuskelstärke im Laufe der Zeit zu überwachen. Während des SNIP-Manövers wird der Patient aufgefordert, stark, scharf und maximal zu schnüffeln, wobei der Nasendruck über eine Nasenkanüle gemessen wird. Der maximale aufgezeichnete Wert nach mehreren Versuchen, mit Pausen zwischen den Versuchen, wurde in der Analyse verwendet.
Bis maximal 226 Tage: ca. 32,2 Wochen
Tod bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Kaplan-Meier-Schätzung des Prozentsatzes der Probanden, die vor 6 Monaten starben
6 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit Tod oder Todesfalläquivalent bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Kaplan-Meier-Schätzung des Prozentsatzes der Probanden, die starben oder ein dem Tod entsprechendes Ereignis erlitten (Tracheotomie oder permanente assistierte Beatmung [PAV], definiert als Verwendung einer nicht-invasiven Beatmung [NIV] für ≥ 22 Stunden pro Tag für ≥ 10 Tage) bis zu 6 Monate
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Knopp Biosciences

Mitarbeiter

Biogen

Ermittler

  • Studienstuhl: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juni 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Juni 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 223AS304
  • EUDRA CT #: 2011-006119-70

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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