Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone fazy 3 dekspramipeksolu w ALS (ENVISION)

8 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Knopp Biosciences

Otwarte, wieloośrodkowe, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności dekspramipeksolu (BIIB050) u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Celem badania jest zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa od pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) narażonych na dekspramipeksol.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to szybko postępująca, degeneracyjna choroba neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, która prowadzi do zaniku mięśni i spastyczności mięśni kończyn i opuszków, co skutkuje osłabieniem i utratą możliwości poruszania się, dysfunkcją jamy ustnej i gardła, utratą masy ciała i ostatecznie niewydolność oddechowa. Celem tego badania jest zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa od pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) narażonych na dekspramipeksol.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

616

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Francja
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Francja
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Carlos III
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Niemcy
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Niemcy
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Niemcy
        • University of Ulm, RKU
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 03721
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 12207
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz przedstawić podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę (lub uzyskać potwierdzenie zgody przez świadka, jeśli nie jest w stanie pisać) oraz upoważnienie do korzystania z chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przedmiotowe przepisy dotyczące prywatności.
  • Uczestnik został włączony do CL211 (NCT00931944) lub do badania 223AS302 (NCTO1281189).
  • Uczestnik zakończył swoją ostatnią wizytę w badaniu CL211 (NCT00931944) lub badaniu 223AS302 (NCTO1281189).
  • Osoby w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania oraz być chętne i zdolne do kontynuowania antykoncepcji przez 1 miesiąc (kobiety) lub 3 miesiące (mężczyźni) po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent przedwcześnie wycofał się z badania CL211 (NCT00931944) lub badania 223AS302 (NCTO1281189).
  • Uczestnik trwale przerwał leczenie w badaniu CL211 (NCT00931944) lub badaniu 223AS302 (NCTO1281189) z jakiegokolwiek powodu innego niż włączenie do tego badania.
  • U uczestnika z badania CL211 (NCT00931944) lub badania 223AS302 (NCTO1281189) wystąpiła istotna zmiana w historii choroby (w tym badania laboratoryjne lub stan klinicznie istotny), która w opinii badacza pogorszyłaby stan zdrowia uczestnika i uniemożliwiłaby leczenie.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  • Uczestnik jest obecnie włączony do jakiegokolwiek eksperymentalnego badania leku innego niż badanie CL211 (NCT00931944) lub badanie 223AS302 (NCTO1281189).
  • Pacjent przyjmuje pramipeksol, innych agonistów dopaminy, jakikolwiek inny środek o działaniu dopaminergicznym lub jakikolwiek inny niedozwolony lek towarzyszący.
  • Podmiot nie chce lub nie jest w stanie spełnić wymagań protokołu, w tym obecność jakichkolwiek warunków (fizycznych, psychicznych lub społecznych), które mogą mieć wpływ na zdolność podmiotu do przestrzegania protokołu. Jako minimum, osoby, które nie mogą podróżować do miejsca badania, muszą wyrazić zgodę na zdalne pobieranie krwi do badań klinicznych i wizyt telefonicznych w celu zgłoszenia zdarzeń niepożądanych, leków towarzyszących oraz skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (poprawione) ( ALSFRS-R) wyniki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dekspramipeksol
Dekspramipeksol metodą otwartej próby
Lek: Dekspramipeksol
Tabletka doustna 150 mg podawana dwa razy dziennie (BID)
Inne nazwy:
  • BIIB050

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, którzy zgłosili zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba osób, które zgłosiły zdarzenie niepożądane podczas badania
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba pacjentów, u których wystąpiło poważne zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba włączonych pacjentów, którzy zgłosili poważne zdarzenie niepożądane podczas badania
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba pacjentów, którzy przerwali badane leczenie z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba włączonych pacjentów, którzy przerwali leczenie w ramach badania z powodu zdarzenia niepożądanego podczas badania
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami funkcji życiowych. Odsetki oparte na liczbie pacjentów z co najmniej jedną niebrakującą wartością po punkcie wyjściowym w każdej leczonej grupie. Pacjenci są liczeni tylko raz dla danego kryterium na badanie laboratoryjne.
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi wynikami hematologicznymi
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi wynikami hematologicznymi. Odsetki oparte na liczbie pacjentów z co najmniej jedną niebrakującą wartością po punkcie wyjściowym w każdej leczonej grupie. Pacjenci są liczeni tylko raz dla danego kryterium na badanie laboratoryjne.
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi wynikami badań biochemicznych krwi
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami badań biochemicznych krwi. Odsetki oparte na liczbie pacjentów z co najmniej jedną niebrakującą wartością po punkcie wyjściowym w każdej leczonej grupie. Pacjenci są liczeni tylko raz dla danego kryterium na badanie laboratoryjne.
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi wynikami EKG
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami EKG. Odsetki oparte na liczbie pacjentów z co najmniej jedną niebrakującą wartością po punkcie wyjściowym w każdej leczonej grupie. Pacjenci są liczeni tylko raz dla danego kryterium na badanie laboratoryjne.
Od początku badania do końca badania (maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nachylenie ALSFRS-R (skala oceny czynnościowej ALS z komponentem oddechowym) od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Do maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia
ALSFRS-R (skala oceny czynnościowej ALS z komponentem oddechowym) jest zwalidowaną skalą, która mierzy 4 domeny czynnościowe, obejmujące funkcję oddechową, funkcję opuszkową, dużą motorykę i małą motorykę. W sumie jest 12 pytań, z których każde jest punktowane od 0 do 4, co daje całkowity możliwy wynik od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję. Nachylenie jest obliczane przy użyciu liniowego modelu efektów mieszanych z czasem na osi x w miesiącach i wynikiem ALSFRS-R na osi y. Jednostki nachylenia zmieniają się miesięcznie w jednostkach na skali ALSFRS-R.
Do maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia
Nachylenie ciśnienia wdechowego nosa (SNIP) od linii podstawowej do końca badania
Ramy czasowe: Do maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia
SNIP jest testem siły wdechu (mostkowo-obojczykowo-sutkowego i przepony) mierzonym przez kaniulę nosową i służy do oceny osłabienia mięśni oddechowych oraz do monitorowania zmian siły mięśni oddechowych w czasie. Podczas manewru SNIP pacjent proszony jest o wykonanie silnego, ostrego, maksymalnego wciągnięcia nosem, przy czym przez kaniulę donosową mierzy się ciśnienie w nosie. W analizie wykorzystano maksymalną zarejestrowaną wartość po kilku próbach, z odpoczynkiem pomiędzy próbami.
Do maksymalnie 226 dni: około 32,2 tygodnia
Śmierć do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Szacunek Kaplana-Meiera odsetka osób, które zmarły do ​​6 miesięcy
6 miesięcy
Odsetek uczestników ze śmiercią lub ekwiwalentem śmierci do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Oszacowanie Kaplana-Meiera odsetka pacjentów, którzy zmarli lub mieli zdarzenie równoważne zgonem (tracheostomia lub stała wentylacja wspomagana [PAV], zdefiniowana jako stosowanie wentylacji nieinwazyjnej [NIV] przez ≥22 godziny dziennie przez ≥10 dni) do 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Knopp Biosciences

Współpracownicy

Biogen

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 223AS304
  • EUDRA CT #: 2011-006119-70

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj