Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 forlængelsesundersøgelse af Dexpramipexol i ALS (ENVISION)

8. april 2022 opdateret af: Knopp Biosciences

En åben-label, multicenter, forlængelsesundersøgelse til evaluering af langsigtet sikkerhed og effektivitet af dexpramipexol (BIIB050) hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med undersøgelsen er at indsamle langsigtede sikkerhedsdata fra forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) udsat for dexpramipexol.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en hurtigt fremadskridende, degenerativ sygdom i motoriske neuroner i hjernen og rygmarven, der fører til muskelatrofi og spasticitet i lemmer og bulbar muskler, hvilket resulterer i svaghed og tab af ambulation, oropharyngeal dysfunktion, vægttab og i sidste ende respirationssvigt. Formålet med denne undersøgelse er at indsamle langsigtede sikkerhedsdata fra forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) udsat for dexpramipexol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

616

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 03721
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 12207
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Frankrig
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Carlos III
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Tyskland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Tyskland
        • University of Ulm, RKU

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har evnen til at forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke (eller få samtykket bekræftet af et vidne, hvis det ikke er i stand til at skrive) og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale underlagt privatlivsbestemmelser.
  • Forsøgspersonen var tilmeldt enten CL211 (NCT00931944) eller undersøgelse 223AS302 (NCTO1281189).
  • Forsøgspersonen har gennemført deres sidste besøg i undersøgelse CL211 (NCT00931944) eller undersøgelse 223AS302 (NCTO1281189).
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal praktisere effektiv prævention under undersøgelsen og være villige og i stand til at fortsætte prævention i 1 måned (kvinder) eller 3 måneder (mænd) efter deres sidste dosis af undersøgelsesbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgsperson trak sig for tidligt fra undersøgelse CL211 (NCT00931944) eller undersøgelse 223AS302 (NCTO1281189).
  • Forsøgsperson afbrudt permanent undersøgelsesbehandling i undersøgelse CL211 (NCT00931944) eller undersøgelse 223AS302 (NCTO1281189) af enhver anden grund end tilmelding til denne undersøgelse.
  • Forsøgsperson fra undersøgelse CL211 (NCT00931944) eller undersøgelse 223AS302 (NCTO1281189) har en væsentlig ændring i sygehistorien (inklusive laboratorietests eller en klinisk signifikant tilstand), som efter investigatorens mening ville forringe forsøgspersonens medicinske egnethed til deltagelse og udelukke behandling.
  • Kvinde, der er gravid eller ammer.
  • Forsøgspersonen er i øjeblikket optaget i et hvilket som helst andet lægemiddelstudie end undersøgelse CL211 (NCT00931944) eller undersøgelse 223AS302 (NCTO1281189).
  • Forsøgspersonen tager pramipexol, andre dopaminagonister, ethvert andet middel med dopaminerg aktivitet eller enhver anden forbudt samtidig medicin.
  • Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen, herunder tilstedeværelsen af ​​enhver tilstand (fysisk, mental eller social), som sandsynligvis vil påvirke forsøgspersonens evne til at overholde protokollen. Som minimum skal forsøgspersoner, der ikke er i stand til at rejse til undersøgelsesstedet, være villige til at acceptere fjernudtagning af blod til kliniske laboratorieevalueringer og telefonbesøg for at rapportere bivirkninger, samtidig medicin og amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala (revideret) ( ALSFRS-R) scorer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dexpramipexol
Dexpramipexol åben-label
Medicin: Dexpramipexol
Oral tablet 150 mg givet to gange dagligt (BID)
Andre navne:
  • BIIB050

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der rapporterede en uønsket hændelse
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antallet af forsøgspersoner, der rapporterede en uønsket hændelse under undersøgelsen
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal forsøgspersoner, der oplevede en alvorlig bivirkning
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antallet af tilmeldte forsøgspersoner, som rapporterede en alvorlig bivirkning under undersøgelsen
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal forsøgspersoner, der afbrød undersøgelsesbehandlingen på grund af en uønsket hændelse
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antallet af tilmeldte forsøgspersoner, som afbrød undersøgelsesbehandlingen på grund af en uønsket hændelse under undersøgelsen
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante resultater af vitale tegn
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante vitale tegnabnormiteter. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante hæmatologiske resultater
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante hæmatologiske resultater. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante blodkemiresultater
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante blodkemiresultater. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante EKG-resultater
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante EKG-resultater. Procentsatser baseret på antal patienter med mindst én ikke-manglende post-baseline værdi i hver behandlingsgruppe. Patienter tælles kun én gang pr. kriterium pr. laboratorietest.
Baseline til studiets afslutning (maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hældning af ALSFRS-R (ALS funktionel vurderingsskala med respiratorisk komponent) fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Op til maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger
ALSFRS-R (ALS funktionel vurderingsskala med respiratorisk komponent) er en valideret skala, som måler 4 funktionelle domæner, omfattende åndedrætsfunktion, bulbar funktion, grovmotorik og finmotorik. Der er i alt 12 spørgsmål, hver scoret fra 0 til 4 for en samlet mulig score mellem 0 og 48, hvor højere score repræsenterer bedre funktion. Hældning beregnes ved hjælp af en lineær blandet effektmodel med x-aksetid i måneder og y-akse ALSFRS-R score. Enheder for hældning ændres pr. måned i enheder på ALSFRS-R-skalaen.
Op til maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger
Hældning af Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Op til maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger
SNIP er en test af inspiratorisk kraft (sternocleidomastoid og diaphragma) målt via en næsekanyle og bruges til at vurdere respiratorisk muskelsvaghed og til at overvåge ændringer i respiratorisk muskelstyrke over tid. Under SNIP-manøvren bliver patienten bedt om at udføre en stærk, skarp, maksimal sniff, hvorved næsetrykket måles via næsekanylen. Den maksimalt registrerede værdi efter flere forsøg, med hvile mellem forsøgene, blev brugt i analysen.
Op til maksimalt 226 dage: ca. 32,2 uger
Død op til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Kaplan-Meier skøn over procentdelen af ​​forsøgspersoner, der døde i op til 6 måneder
6 måneder
Procentdel af deltagere med død eller død svarende til op til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Kaplan-Meier estimat af procentdelen af ​​forsøgspersoner, der døde eller havde en dødsækvivalent hændelse (trakeostomi eller permanent assisteret ventilation [PAV], defineret som brug af non-invasiv ventilation [NIV] i ≥22 timer om dagen i ≥10 dage) op til 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Knopp Biosciences

Samarbejdspartnere

Biogen

Efterforskere

  • Studiestol: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2012

Først opslået (Skøn)

18. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 223AS304
  • EUDRA CT #: 2011-006119-70

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner