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Studio di estensione di fase 3 del dexpramipexolo nella SLA (ENVISION)

8 aprile 2022 aggiornato da: Knopp Biosciences

Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del dexpramipexolo (BIIB050) in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica

Lo scopo dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine da soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) esposti a dexpramipexolo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia degenerativa rapidamente progressiva dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale che porta all'atrofia muscolare e alla spasticità nei muscoli degli arti e bulbari con conseguente debolezza e perdita della deambulazione, disfunzione orofaringea, perdita di peso e infine insufficienza respiratoria. Lo scopo di questo studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine da soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) esposti a dexpramipexolo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

616

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Francia
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Germania
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Germania
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Germania
        • University of Ulm, RKU
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Regno Unito, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Regno Unito
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Spagna, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Carlos III
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 03721
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 12207
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha la capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e di fornire il consenso informato firmato e datato (o avere il consenso confermato da un testimone se impossibilitato a scrivere) e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le norme nazionali e locali normativa sulla privacy in materia.
  • Il soggetto è stato arruolato nel CL211 (NCT00931944) o nello studio 223AS302 (NCTO1281189).
  • Il soggetto ha completato la sua ultima visita nello Studio CL211 (NCT00931944) o nello Studio 223AS302 (NCTO1281189).
  • I soggetti in età fertile devono praticare una contraccezione efficace durante lo studio ed essere disposti e in grado di continuare la contraccezione per 1 mese (femmine) o 3 mesi (maschi) dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto si è ritirato prematuramente dallo Studio CL211 (NCT00931944) o dallo Studio 223AS302 (NCTO1281189).
  • Il soggetto ha interrotto definitivamente il trattamento dello studio nello Studio CL211 (NCT00931944) o nello Studio 223AS302 (NCTO1281189) per qualsiasi motivo diverso dall'arruolamento in questo studio.
  • Il soggetto dello Studio CL211 (NCT00931944) o dello Studio 223AS302 (NCTO1281189) presenta un cambiamento significativo nell'anamnesi (inclusi test di laboratorio o una condizione clinicamente significativa) che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe l'idoneità medica del soggetto alla partecipazione e precluderebbe il trattamento.
  • Soggetto di sesso femminile in stato di gravidanza o allattamento.
  • Il soggetto è attualmente arruolato in qualsiasi studio sperimentale sui farmaci diverso dallo Studio CL211 (NCT00931944) o dallo Studio 223AS302 (NCTO1281189).
  • Il soggetto sta assumendo pramipexolo, altri agonisti della dopamina, qualsiasi altro agente con attività dopaminergica o qualsiasi altro farmaco concomitante non consentito.
  • Il soggetto non vuole o non è in grado di conformarsi ai requisiti del protocollo, inclusa la presenza di qualsiasi condizione (fisica, mentale o sociale) che possa influire sulla capacità del soggetto di conformarsi al protocollo. Come minimo, i soggetti che non sono in grado di recarsi presso la sede dello studio devono essere disposti ad accettare prelievi di sangue a distanza per valutazioni cliniche di laboratorio e visite telefoniche per segnalare eventi avversi, farmaci concomitanti e scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (rivista) ( ALSFRS-R).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dexpramipexolo
Dexpramipexolo in aperto
Droga: Dexpramipexolo
Compressa orale 150 mg somministrata due volte al giorno (BID)
Altri nomi:
  • BIIB050

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno segnalato un evento avverso
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Il numero di soggetti che hanno riportato un evento avverso durante lo studio
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di soggetti che hanno subito un evento avverso grave
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Il numero di soggetti arruolati che hanno riportato un evento avverso grave durante lo studio
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di soggetti che hanno interrotto il trattamento in studio a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Il numero di soggetti arruolati che hanno interrotto il trattamento in studio a causa di un evento avverso durante lo studio
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali potenzialmente clinicamente significative. Percentuali basate sul numero di pazienti con almeno un valore post-basale non mancante in ciascun gruppo di trattamento. I pazienti vengono contati solo una volta per criterio per test di laboratorio.
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati ematologici potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati ematologici potenzialmente clinicamente significativi. Percentuali basate sul numero di pazienti con almeno un valore post-basale non mancante in ciascun gruppo di trattamento. I pazienti vengono contati solo una volta per criterio per test di laboratorio.
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati ematochimici potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati ematochimici potenzialmente clinicamente significativi. Percentuali basate sul numero di pazienti con almeno un valore post-basale non mancante in ciascun gruppo di trattamento. I pazienti vengono contati solo una volta per criterio per test di laboratorio.
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati ECG potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)
Numero di partecipanti con risultati ECG potenzialmente clinicamente significativi. Percentuali basate sul numero di pazienti con almeno un valore post-basale non mancante in ciascun gruppo di trattamento. I pazienti vengono contati solo una volta per criterio per test di laboratorio.
Basale fino alla fine dello studio (massimo 226 giorni: circa 32,2 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pendenza di ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale ALS con componente respiratoria) dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Fino a un massimo di 226 giorni: circa 32,2 settimane
L'ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale ALS con componente respiratoria) è una scala convalidata che misura 4 domini funzionali, comprendenti la funzione respiratoria, la funzione bulbare, le capacità motorie grossolane e le capacità motorie fini. Ci sono un totale di 12 domande, ciascuna con un punteggio da 0 a 4 per un punteggio totale possibile compreso tra 0 e 48, con punteggi più alti che rappresentano una migliore funzione. La pendenza viene calcolata utilizzando un modello a effetti misti lineare con tempo sull'asse x in mesi e punteggio ALSFRS-R sull'asse y. Le unità per la pendenza sono variazioni mensili in unità sulla scala ALSFRS-R.
Fino a un massimo di 226 giorni: circa 32,2 settimane
Slope of Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Fino a un massimo di 226 giorni: circa 32,2 settimane
SNIP è un test della forza inspiratoria (sternocleidomastoideo e diaframma) misurata tramite una cannula nasale e viene utilizzato per valutare la debolezza dei muscoli respiratori e per monitorare i cambiamenti della forza dei muscoli respiratori nel tempo. Durante la manovra SNIP, al paziente viene chiesto di eseguire un'annusata forte, acuta e massima, per cui la pressione nasale viene misurata tramite cannula nasale. Il valore massimo registrato dopo diversi tentativi, con pause tra i tentativi, è stato utilizzato nell'analisi.
Fino a un massimo di 226 giorni: circa 32,2 settimane
Morte fino a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Stima di Kaplan-Meier della percentuale di soggetti deceduti fino a 6 mesi
6 mesi
Percentuale di partecipanti con morte o morte equivalente fino a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Stima di Kaplan-Meier della percentuale di soggetti deceduti o che hanno avuto un evento equivalente alla morte (tracheostomia o ventilazione assistita permanente [PAV], definita come uso di ventilazione non invasiva [NIV] per ≥22 ore al giorno per ≥10 giorni) fino a 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Knopp Biosciences

Collaboratori

Biogen

Investigatori

  • Cattedra di studio: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

18 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 223AS304
  • EUDRA CT #: 2011-006119-70

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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