Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3 Verlengingsstudie van deexpramipexol bij ALS (ENVISION)

8 april 2022 bijgewerkt door: Knopp Biosciences

Een open-label, multicenter, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van deexpramipexol (BIIB050) bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose te evalueren

Het doel van de studie is het verzamelen van veiligheidsgegevens op lange termijn van proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die zijn blootgesteld aan dexpramipexol.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een snel progressieve, degeneratieve ziekte van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg die leidt tot spieratrofie en spasticiteit in ledematen en bulbaire spieren, resulterend in zwakte en verlies van lopen, orofaryngeale disfunctie, gewichtsverlies en uiteindelijk ademhalingsfalen. Het doel van deze studie is het verzamelen van veiligheidsgegevens op lange termijn van personen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die zijn blootgesteld aan dexpramipexol.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

616

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië
        • Prince Of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • België
      • Gent, België, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Duitsland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Duitsland
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Duitsland
        • University of Ulm, RKU
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Frankrijk
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrijk
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Carlos III
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 03721
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 12207
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon heeft het vermogen om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming te geven (of de toestemming te laten bevestigen door een getuige als hij niet in staat is om te schrijven) en toestemming om beschermde gezondheidsinformatie (PHI) te gebruiken in overeenstemming met nationale en lokale onderwerp privacyregelgeving.
  • Proefpersoon was ingeschreven in ofwel CL211 (NCT00931944) of Studie 223AS302 (NCTO1281189).
  • De proefpersoon heeft zijn laatste bezoek in onderzoek CL211 (NCT00931944) of onderzoek 223AS302 (NCTO1281189) voltooid.
  • Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten effectieve anticonceptie toepassen tijdens het onderzoek en bereid en in staat zijn om anticonceptie gedurende 1 maand (vrouwen) of 3 maanden (mannen) na hun laatste dosis onderzoeksbehandeling voort te zetten.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon trok zich voortijdig terug uit onderzoek CL211 (NCT00931944) of onderzoek 223AS302 (NCTO1281189).
  • Proefpersoon stopte permanent met de studiebehandeling in onderzoek CL211 (NCT00931944) of onderzoek 223AS302 (NCTO1281189) om een ​​andere reden dan deelname aan dit onderzoek.
  • Proefpersoon uit onderzoek CL211 (NCT00931944) of onderzoek 223AS302 (NCTO1281189) heeft een significante verandering in de medische geschiedenis (inclusief laboratoriumtests of een klinisch significante aandoening) die naar de mening van de onderzoeker de medische geschiktheid van de proefpersoon voor deelname zou aantasten en behandeling zou uitsluiten.
  • Vrouwelijke proefpersoon die zwanger is of borstvoeding geeft.
  • Proefpersoon is momenteel ingeschreven in een ander geneesmiddelonderzoek dan onderzoek CL211 (NCT00931944) of onderzoek 223AS302 (NCTO1281189).
  • De patiënt gebruikt pramipexol, andere dopamine-agonisten, een ander middel met dopaminerge activiteit of een andere niet-toegestane gelijktijdige medicatie.
  • Proefpersoon is niet bereid of niet in staat om te voldoen aan de vereisten van het protocol, inclusief de aanwezigheid van een aandoening (fysiek, mentaal of sociaal) die waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om zich aan het protocol te houden. Proefpersonen die niet in staat zijn om naar de onderzoekslocatie te reizen, moeten op zijn minst bereid zijn om in te stemmen met bloedafname op afstand voor klinische laboratoriumevaluaties en telefonische bezoeken om bijwerkingen, gelijktijdige medicatie en functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (herzien) te melden ( ALSFRS-R) scoort.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dexpramipexol
Dexpramipexol open-label
Geneesmiddel: Dexpramipexol
Orale tablet 150 mg tweemaal daags gegeven (BID)
Andere namen:
  • BIIB050

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen dat een bijwerking heeft gemeld
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Het aantal proefpersonen dat tijdens het onderzoek een bijwerking meldde
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal proefpersonen dat een ernstige bijwerking heeft meegemaakt
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Het aantal ingeschreven proefpersonen dat tijdens het onderzoek een ernstige bijwerking meldde
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal proefpersonen dat de studiebehandeling heeft stopgezet vanwege een bijwerking
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Het aantal ingeschreven proefpersonen dat de studiebehandeling heeft stopgezet vanwege een bijwerking tijdens de studie
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante afwijkingen van de vitale functies. Percentages gebaseerd op het aantal patiënten met ten minste één niet-ontbrekende waarde na baseline in elke behandelingsgroep. Patiënten worden slechts één keer geteld per criterium per laboratoriumtest.
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante hematologische resultaten
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante hematologische resultaten. Percentages gebaseerd op het aantal patiënten met ten minste één niet-ontbrekende waarde na baseline in elke behandelingsgroep. Patiënten worden slechts één keer geteld per criterium per laboratoriumtest.
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante bloedchemieresultaten
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante bloedchemieresultaten. Percentages gebaseerd op het aantal patiënten met ten minste één niet-ontbrekende waarde na baseline in elke behandelingsgroep. Patiënten worden slechts één keer geteld per criterium per laboratoriumtest.
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante ECG-resultaten
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante ECG-resultaten. Percentages gebaseerd op het aantal patiënten met ten minste één niet-ontbrekende waarde na baseline in elke behandelingsgroep. Patiënten worden slechts één keer geteld per criterium per laboratoriumtest.
Basislijn tot einde studie (maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Helling van ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale With Respiratory Component) Van basislijn tot einde van onderzoek
Tijdsspanne: Tot maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken
De ALSFRS-R (ALS functionele beoordelingsschaal met ademhalingscomponent) is een gevalideerde schaal die 4 functionele domeinen meet, bestaande uit ademhalingsfunctie, bulbaire functie, grove motoriek en fijne motoriek. Er zijn in totaal 12 vragen, elk met een score van 0 tot 4 voor een totaal mogelijke score tussen 0 en 48, waarbij hogere scores een betere functie vertegenwoordigen. Helling wordt berekend met behulp van een lineair model met gemengde effecten met x-as tijd in maanden en y-as ALSFRS-R-score. Eenheden voor helling veranderen per maand in eenheden op de ALSFRS-R-schaal.
Tot maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken
Helling van snuif Nasale inademingsdruk (SNIP) van basislijn tot einde van onderzoek
Tijdsspanne: Tot maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken
SNIP is een test van de inademingskracht (sternocleidomastoideus en diafragma) gemeten via een neuscanule en wordt gebruikt om de zwakte van de ademhalingsspieren te beoordelen en veranderingen in de kracht van de ademhalingsspieren in de loop van de tijd te volgen. Tijdens de SNIP-manoeuvre wordt de patiënt gevraagd een sterke, scherpe, maximale snuif uit te voeren, waarbij de neusdruk wordt gemeten via een neuscanule. De maximale geregistreerde waarde na meerdere pogingen, met rust tussen de pogingen, werd gebruikt in de analyse.
Tot maximaal 226 dagen: ongeveer 32,2 weken
Dood tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Kaplan-Meier-schatting van het percentage proefpersonen dat stierf tot 6 maanden
6 maanden
Percentage deelnemers met overlijden of overlijdensequivalent tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Kaplan-Meier-schatting van het percentage proefpersonen dat stierf of een overlijdensequivalent voorval had (tracheostomie of permanente geassisteerde beademing [PAV], gedefinieerd als gebruik van niet-invasieve beademing [NIV] gedurende ≥22 uur per dag gedurende ≥10 dagen) tot 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Knopp Biosciences

Medewerkers

Biogen

Onderzoekers

  • Studie stoel: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juni 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

18 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 223AS304
  • EUDRA CT #: 2011-006119-70

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dexpramipexol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren