Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dekspramipeksolin vaiheen 3 laajennustutkimus ALS:ssä (ENVISION)

perjantai 8. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Knopp Biosciences

Avoin monikeskustutkimus dekspramipeksolin (BIIB050) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tutkimuksen tarkoituksena on kerätä pitkäaikaisia ​​turvallisuustietoja dekspramipeksolille altistuneilta potilailta, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on nopeasti etenevä, aivojen ja selkäytimen motoristen hermosolujen rappeuttava sairaus, joka johtaa lihasten surkastumiseen ja spastisuuteen raajoissa ja sipulilihaksissa, mikä johtaa heikkouteen ja liikkumisen menettämiseen, suunnielun toimintahäiriöön, painon laskuun ja lopulta hengitysvajaus. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä pitkäaikaisia ​​turvallisuustietoja dekspramipeksolille altistuneilta potilailta, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

616

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince Of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Carlos III
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Ranska
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Ranska
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Saksa
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Saksa
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Saksa
        • University of Ulm, RKU
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 03721
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 12207
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavalla on kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus (tai saada suostumus todistajan vahvistamaan, jos hän ei osaa kirjoittaa) ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja (PHI) kansallisten ja paikallisten määräysten mukaisesti. kohteen tietosuojasäännökset.
  • Koehenkilö otettiin joko CL211:een (NCT00931944) tai tutkimukseen 223AS302 (NCTO1281189).
  • Koehenkilö on suorittanut viimeisen vierailunsa tutkimuksessa CL211 (NCT00931944) tai tutkimuksessa 223AS302 (NCTO1281189).
  • Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja oltava halukkaita ja kyettävä jatkamaan ehkäisyä 1 kuukauden (naiset) tai 3 kuukauden (miehet) ajan viimeisen tutkimushoitoannoksensa jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö vetäytyi ennenaikaisesti tutkimuksesta CL211 (NCT00931944) tai tutkimuksesta 223AS302 (NCTO1281189).
  • Kohde lopetti pysyvästi tutkimushoidon tutkimuksessa CL211 (NCT00931944) tai tutkimuksessa 223AS302 (NCTO1281189) mistä tahansa muusta syystä kuin tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta.
  • Tutkimuksen CL211 (NCT00931944) tai tutkimuksen 223AS302 (NCTO1281189) koehenkilöllä on merkittävä sairaushistorian muutos (mukaan lukien laboratoriokokeet tai kliinisesti merkittävä tila), joka tutkijan mielestä heikentäisi potilaan lääketieteellistä soveltuvuutta osallistumiseen ja estäisi hoidon.
  • Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää.
  • Kohde on tällä hetkellä mukana muussa lääketutkimuksessa kuin tutkimuksessa CL211 (NCT00931944) tai tutkimuksessa 223AS302 (NCTO1281189).
  • Potilas käyttää pramipeksolia, muita dopamiiniagonisteja, mitä tahansa muuta ainetta, jolla on dopaminerginen vaikutus, tai mitä tahansa muuta kiellettyä samanaikaista lääkitystä.
  • Tutkittava ei halua tai ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia, mukaan lukien minkä tahansa tilan (fyysinen, henkinen tai sosiaalinen) olemassaolo, joka todennäköisesti vaikuttaa tutkittavan kykyyn noudattaa protokollaa. Vähintään sellaisten koehenkilöiden, jotka eivät voi matkustaa tutkimusalueelle, on oltava valmiita hyväksymään etäverenotto kliinisiä laboratoriotutkimuksia varten ja puhelinkäyntejä raportoidakseen haittatapahtumista, samanaikaisista lääkkeistä ja amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisesta arviointiasteesta (tarkistettu) ( ALSFRS-R) tulokset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dekspramipeksoli
Avoin dekspramipeksoli
Lääke: Dekspramipeksoli
Suun kautta otettava tabletti 150 mg kahdesti päivässä (BID)
Muut nimet:
  • BIIB050

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumasta ilmoittaneiden koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka ilmoittivat haittatapahtumasta tutkimuksen aikana
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Vakavan haittatapahtuman kokeneiden henkilöiden määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Niiden tutkimushenkilöiden määrä, jotka ilmoittivat vakavasta haittatapahtumasta tutkimuksen aikana
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka keskeyttivät tutkimushoidon haittatapahtuman vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Niiden tutkimushenkilöiden määrä, jotka keskeyttivät tutkimushoidon tutkimuksen aikana sattuneen haittatapahtuman vuoksi
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintoja
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä hematologisia tuloksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä hematologisia tuloksia. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä veren kemiallisia tuloksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä veren kemiallisia tuloksia. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä EKG-tuloksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä EKG-tuloksia. Prosenttiosuudet, jotka perustuvat niiden potilaiden määrään, joilla on vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen arvo jokaisessa hoitoryhmässä. Potilaat lasketaan vain kerran per kriteeri per laboratoriotesti.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALSFRS-R:n (ALS:n toiminnallinen arviointiasteikko hengityskomponentilla) kaltevuus lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa
ALSFRS-R (ALS-toiminnallinen arviointiasteikko hengityskomponentilla) on validoitu asteikko, joka mittaa 4 toiminnallista aluetta, jotka sisältävät hengitystoiminnan, bulbar-toiminnan, motoriset taidot ja hienomotoriset taidot. Kysymyksiä on yhteensä 12, joista jokainen on pisteytetty 0–4, jolloin kokonaispistemäärä on 0–48, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa. Kaltevuus lasketaan käyttämällä lineaarista sekavaikutelmamallia, jossa on x-akselin aika kuukausina ja y-akselin ALSFRS-R-pisteet. Kaltevuuden yksiköt muuttuvat kuukaudessa ALSFRS-R-asteikon yksiköissä.
Enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa
Nuuskan nenän sisäänhengityspaineen (SNIP) kaltevuus lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa
SNIP on sisäänhengitysvoiman (sternocleidomastoid ja pallea) testi, joka mitataan nenäkanyylin kautta. Sitä käytetään hengityslihasten heikkouden arvioimiseen ja hengityslihasten voimakkuuden muutosten seuraamiseen ajan mittaan. SNIP-toimenpiteen aikana potilasta pyydetään tekemään voimakas, terävä, maksimaalinen nuuskiminen, jolloin nenän paine mitataan nenäkanyylin kautta. Analyysissa käytettiin useiden yritysten jälkeen tallennettua maksimiarvoa, joiden välillä oli lepoa.
Enintään 226 päivää: noin 32,2 viikkoa
Kuolema enintään 6 kuukautta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kaplan-Meier -arvio prosenttiosuudesta koehenkilöistä, jotka kuolivat enintään 6 kuukautta
6 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat kuolleet tai kuolemaa vastaavat enintään 6 kuukautta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kaplan-Meier-arvio henkilöiden prosenttiosuudesta, jotka kuolivat tai joilla oli kuolemaa vastaava tapahtuma (trakeostomia tai pysyvä avustettu ventilaatio [PAV], joka määritellään noninvasiivisen ventilaation [NIV] käytöksi ≥22 tuntia päivässä ≥10 päivän ajan) enintään 6 kuukauteen
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Knopp Biosciences

Yhteistyökumppanit

Biogen

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Michael Bozik, MD, Knopp Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 18. kesäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 223AS304
  • EUDRA CT #: 2011-006119-70

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa